Долгосрочное последующее исследование для участников, которое завершило исследование SAT-3247-CL-101

Критерии включения:

• Ранее участвовали в родительских клинических испытаниях SAT-3247-CL-101.
• Продолжение статуса стабильной дозы глюкокортикостероидов или отсутствия глюкокортикостероидной дозы из родительского клинического испытания.
• Продолжающиеся стабильные дозы лекарств по рецепту (за исключением глюкокортикостероидов) и безрецептурных лекарств и/или травяных добавок для поддерживающего ухода в результате клинического испытания родителей.
• Способность понимать природу испытания и любые опасности участия.
• Способность удовлетворительно общаться с исследователем и физиотерапевтом и участвовать и соблюдать требования всего испытания, включая запланированные посещения, процедуры, лабораторные испытания, вопросники, носимые устройства и ограничения на изучение.
• Готовность дать письменное согласие или согласие (если не когнитивное способности согласия в юрисдикции, где проводится исследование) и родитель/законные опекуны, желающие дать письменное согласие на участие (если участник не имеет когнитивной способности) после прочтения информации о информации и согласия, а также после возможности обсудить судебное разбирательство со следователем или их делегатом.
• Все участники, если они сексуально активны, согласны следовать требованиям контрацепции и ограничениям донорства сперматозоидов, как описано в протоколе.

Критерии исключения:

• Наличие острого заболевания, хронические заболевания или история хронических заболеваний (кроме DMD), достаточные для аннулирования участия участника в испытании или сделать его излишне опасным в решении следователя.
• Ожидается, что участники потребуют операции на позвоночнике или госпитализации для несущественных потребностей в области здравоохранения в течение 12 месяцев.
• Участники с острыми желудочно -кишечными симптомами (например, тошнота, рвота, диарея, изжога) или острой инфекции (такого как грипп) или значительная инфекция или известный воспалительный процесс при скрининге.
• Тяжелые поведенческие или когнитивные проблемы, которые исключают участие в исследовании, по мнению исследователя.
• Развитие симптоматической кардиомиопатии с момента завершения родительского исследования.

• Неспособность глотать таблетки.

  а Таблетки можно разделить или разбить и перемешивать в ароматизированные напитки или пищу (например, яблочный соус, йогурт), за которым следует немедленное введение.

• Получение исследуемого продукта (включая лекарства от рецепта и исследуемые устройства) в рамках другого клинического испытания с момента завершения родительского исследования или в последующем периоде другого клинического испытания во время скрининга для этого исследования.

  а Использование Deflazacort или Vamorolone в юрисдикциях, где они считаются расследованием, поскольку они не получили разрешение на маркетинг здравоохранения, не будет исключением.

• Возможность того, что участник не будет сотрудничать с требованиями протокола или не может или не желает соблюдать требования исследования в соответствии с решением исследователя.
• Сотрудники, подрядчики или консультанты спонсора, CRO и/или учебного сайта или их родственников.