Um estudo de acompanhamento de longo prazo para os participantes que concluíram o estudo SAT-3247-CL-CL-101

Critérios de inclusão:

• Anteriormente participou dos ensaios clínicos dos pais SAT-3247-CL-101.
• Status contínuo da dose estável de glicocortosteróides ou sem dose de glicocortosteróide do ensaio clínico dos pais.
• Doses estáveis ​​contínuas de medicamentos prescritos (excluindo glicocortosteróides) e medicamentos sem receita e/ou suplementos de ervas para cuidados de apoio do ensaio clínico dos pais.
• Capacidade de entender a natureza do julgamento e qualquer perigo de participar.
• Capacidade de se comunicar satisfatoriamente com o investigador e fisioterapeuta e participar e cumprir os requisitos de todo o estudo, incluindo visitas programadas, procedimentos, testes de laboratório, questionários, dispositivos vestíveis e restrições de estudo.
• Disposição de dar consentimento ou consentimento por escrito (se não de capacidade cognitiva de consentimento na jurisdição em que o estudo está sendo conduzido) e pai/responsável legal disposto a conceder consentimento por escrito para participar (se o participante não tiver capacidade cognitiva para consentir) após a leitura da informação e consentimento e, depois de ter a oportunidade de discutir o julgamento com o investigador ou seu delegado.
• Todos os participantes, se sexualmente ativos, concordam em seguir os requisitos de contracepção e as limitações de doação de esperma do estudo, conforme descrito no protocolo.

Critérios de exclusão:

• Presença de condição médica aguda, doença crônica ou história de doença crônica (exceto DMD) suficiente para invalidar a participação do participante no julgamento ou torná -lo desnecessariamente perigoso no julgamento do investigador.
• Os participantes que devem exigir cirurgias ou hospitalizações da coluna para necessidades de saúde não agudas dentro de 12 meses.
• Participantes com sintomas gastrointestinais agudos (por exemplo, náusea, vômito, diarréia, azia) ou infecção aguda (como influenza) ou uma infecção significativa ou processo inflamatório conhecido na triagem.
• Problemas comportamentais ou cognitivos graves que impedem a participação no estudo, na opinião do investigador.
• Desenvolvimento da cardiomiopatia sintomática desde a conclusão do estudo dos pais.

• Incapacidade de engolir comprimidos.

  um. Os comprimidos podem ser divididos ou esmagados e agitados em bebidas ou alimentos com sabor (por exemplo, molho de maçã, iogurte) seguidos de administração imediata.

• Recebimento de um produto de investigação (incluindo medicamentos prescritos e dispositivos de investigação) como parte de outro ensaio clínico desde a conclusão do ensaio dos pais ou no período de acompanhamento de outro ensaio clínico no momento da triagem deste estudo.

  um. O uso de deflazacort ou vamorolone em jurisdições onde são consideradas investigacionais, pois não receberam autorização de marketing da autoridade de saúde não será excludente.

• Possibilidade de que o participante não coopere com os requisitos do protocolo ou não seja incapaz ou não esteja disposto a cumprir os requisitos do estudo de acordo com a decisão do investigador.
• Funcionários, contratados ou consultores do patrocinador, do CRO e/ou do local de estudo ou de seus parentes.