Leber 선천성 amaurosis (LCA) 유형 10 (Hyperion)이있는 대상에서 Sepofarsen을 평가하는 연구 (HYPERION)
2026년 6월 24일 업데이트: Laboratoires Thea
CEP290 유전자에서 C.2991+1655A> g (P.CYS998X) 돌연변이로 인해 Leber 선천성 amaurosis (LCA)에서 Sepofarsen의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기위한 이중 마스크, 무작위, 위약 대조, 쌍 안경 연구.
이 이중 마스크, 무작위, 위약 대조, 쌍 안선 연구의 목적은 CEP290에서 C.2991+1655A> G (P.CYS98X) 돌연변이로 인해 Leber 선천성 amaurosis (LCA)가있는 대상체에서 Sepofarsen의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
모병
개입 / 치료
상세 설명
이것은 각 대상의 한 눈이 대조군으로 작용하는 이중 마스크, 무작위, 위약 대조, 쌍 안선 연구입니다.
연구가 시작될 때 각 피험자의 두 눈은 무작위 화되어 한 눈이 sepofarsen을 받고 다른 눈은 첫해 동안 위약을받습니다. 두 번째 해에는 모든 피험자의 경우, Sepofarsen을 받기 위해 무작위 화 된 눈은 계속 Sepofarsen을받을 것입니다. 첫해에 위약으로 무작위로 표시된 눈의 경우, 두 번째 해의 치료는 다음과 같이 할당 될 것입니다. 눈의 50%는 계속 위약을 받고 눈의 50%는 sepofarsen을 받게됩니다.
Sepofarsen 및 위약은 6 개월마다 유리 체내 주사를 통해 투여됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
32
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Sepul Bio Patient Advocacy Director
- 전화번호: +31 617060791
- 이메일: contact@sepulbio.com
연구 연락처 백업
- 이름: Sepul Bio Chief Medical Officer
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
- 모병
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Giessen, 독일, 35392
- 모병
- Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
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München, 독일, 81377
- 모병
- Klinikum der Ludwig-Maximilian Universität München
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Tübingen, 독일, 72076
- 모병
- University of Tuebingen - Inst. for Ophthalmic Research
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California
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San Francisco, California, 미국, 94158
- 모병
- UCSF Wayne and Gladys Valley Center for Vision
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33156
- 모병
- University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 모병
- University of Minnesota Medical School
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- University of Pennsylvania - Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics
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Ghent, 벨기에, 9000
- 모병
- Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
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Minas Gerais
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Belo Horizonte, Minas Gerais, 브라질, 30150270
- 모병
- INRET Clínica/ Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 04023-062
- 모병
- Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo (UNIFESP-HSP)
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Barcelona, 스페인, 08950
- 모병
- Hospital Sant Joan de Déu (SJD Barcelona Children's Hospital)
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London, 영국, EC1V 2PD
- 모병
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2C8
- 모병
- University of Alberta
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2L3
- 모병
- The Hospital for Sick Children - SickKids
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Paris, 프랑스, 75012
- 모병
- Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingt
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- CEP290에서 C.2991+1655A> G 돌연변이에 대한 LCA10의 임상 진단 및 동형 접합성 또는 화합물 이종 접합성의 분자 진단.
- 성인 :> = 18 세 / 미성년자 : 6 ~ <18 세.
- BCVA (Fract)는 Logmar +0.4 (근사 Snellen 등가 20/50)에서 +2.9 Logmar와 동일하거나 +2.9 Logmar와 동일합니다. LP 대상은 사전 더 나은 시력 자격이 있다는 증거를 가진 대상.
- 기준선에서 0.2 logmar 내에서 BCVA (Fract)에 의해 정의 된 두 눈 사이의 대칭 질병.
- 스크리닝시 CRC에 의해 결정된 황반 영역에서 검출 가능한 ONL.
제외 기준 :
- 다른 IRD 질환 또는 증후군과 관련된 CEP290 유전자 이외의 유전자의 돌연변이.
- 눈에 눈을 비교할 수없는 어느 눈에있는 안구 병리의 존재.
- 불안정한 동시 CME의 존재 또는 등록 전 3 개월 동안 국소 또는 전신 탄소 무수물 억제제 치료에서 시작된 대상의 존재. CME는 3 개월 동안 안정된 경우 (치료 유무에 관계없이) 허용됩니다.
- AREDS 렌즈 등급 스케일에 기초한 임상 적으로 유의 한 렌즈 불투명/백내장의 존재.
- 안구 또는 비공식 질환에 대한 유전자 또는 줄기 세포 요법의 사전 수령.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: Sepofarsen- 치료 눈 - 최대 달 12
피험자들은 한 눈 (160 µg 처음 40µg)에서 Sepofarsen을 받고 기준선 및 6 개월에 동료 눈에서 위약을 받는다.
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유리체강내 주사용 RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 - 동료 눈 - 최대 달 12
피험자들은 한 눈 (160 µg 처음 40µg)에서 Sepofarsen을 받고 기준선 및 6 개월에 동료 눈에서 위약을 받는다.
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Sepofarsen과 동일한 외관을 가진 위약
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활성 비교기: 계속 - 치료 눈 - 최대 24 개월
피험자는 한 눈에서 Sepofarsen (40 µg)을 받고 12 개월과 18 개월에 동료 눈에 위약을 받는다.
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유리체강내 주사용 RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
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위약 비교기: 계속 - 동료 눈 - 최대 24 월 24 일
피험자는 한 눈에서 Sepofarsen (40 µg)을 받고 12 개월과 18 개월에 동료 눈에 위약을 받는다.
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Sepofarsen과 동일한 외관을 가진 위약
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활성 비교기: 혼합 - 치료 눈 - 최대 24 월 24 일
피험자는 한 눈에서 Sepofarsen (40 µg)을 받고 동료 눈에서 Sepofarsen (160 µg 처음이어서 40 µg)을 받는다.
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유리체강내 주사용 RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
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활성 비교기: 혼합 - 동료 눈 -12 ~ 월 24 일
피험자는 한 눈에서 Sepofarsen (40 µg)을 받고 동료 눈에서 Sepofarsen (160 µg 처음이어서 40 µg)을 받는다.
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유리체강내 주사용 RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
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위약 비교기: 혼합 - 동료 눈 - 최대 달 12
피험자는 한 눈에 Sepofarsen (40 µg)을 받고 동료 눈에서 Sepofarsen (160 µg 처음이어서 40µg)을받습니다. 참고 : 최대 2 개월 까지이 주제는 모든 주제와 마찬가지로 동료 눈에서 위약을받습니다. |
Sepofarsen과 동일한 외관을 가진 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BCVA (Best-Agrected Visual Acuity)에서 기준선에서 변경
기간: 12 개월
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치료 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES) 사이의 프레리 부르크 시력 및 대비 시험 (프랙트)을 기반으로 BCVA의 기준선에서 변화
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES) 사이의 프랙트를 기반으로 낮은 휘도 시력 (LLVA)의 기준선에서 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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처리 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES) 사이의 어두운 적응 된 전장 자극 시험 (FST)에 의해 측정 된 망막 감도의 기준선에서 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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시선별 환자의 전 세계 변화의 인상 (PGI-C) 치료 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES)
기간: 12 개월
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PGI-C (환자 글로벌 변화의 인상)는 시간이 지남에 따라 각각의 시각에서 환자의 전반적인 변화에 대한 환자의 인식을 평가합니다.
최소 점수 (최상의 결과)는 1 ( "매우 우수")이고 최대 점수 (최악의 결과)는 7 ( "매우 더 나쁘다")입니다.
점수가 높을수록 건강 결과가 나빠질 수 있습니다 (더 큰 악화).
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12 개월
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QCSF를 기반으로 한 처리 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES) 사이의 대비 감도 (CS)의 기준선에서 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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치료 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES) 사이의 광-결합 된 전장 자극 시험 (FST)에 의해 측정 된 망막 감도의 기준선에서 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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12 개월에 기준선에서 최소 0.2 logmar의 개선으로 정의 된 BCVA (Fract)에서의 반응은 치료 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES) 사이를 비교 하여이 개선을 달성하는 눈의 비율에 의해 평가되었습니다.
기간: 12 개월
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12 개월
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12 개월에 기준선에서 최소 0.3 logmar의 개선으로 정의 된 BCVA (Fract)에서의 반응은이 개선을 달성하는 눈의 비율에 의해 평가 된 치료 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES) 사이를 비교합니다.
기간: 12 개월
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12 개월
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12 개월에 치료 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES) 사이의 임상 적으로 관련된 개선으로 정의 된 낮은 휘도 시력 (LLVA)의 반응은 이러한 개선을 달성하는 눈의 비율에 의해 평가된다.
기간: 12 개월
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12 개월
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12 개월에 치료 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES) 사이의 임상 적으로 관련된 개선으로 정의 된 전체 필드 자극 시험 (FST)의 반응은 이러한 개선을 달성하는 눈의 비율에 의해 평가된다.
기간: 12 개월
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12 개월
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환자의 전 세계 변화에 대한 반응 (PGI-C)은 12 개월에 치료 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES) 사이의 임상 적으로 관련된 개선으로 정의되며,이 개선을 달성하는 눈의 비율에 의해 평가되었습니다.
기간: 12 개월
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12 개월
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대조 민감도 (CS)의 반응은 12 개월에 치료 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES) 사이의 임상 적으로 관련된 개선으로 정의되었으며,이 개선을 달성하는 눈의 비율에 의해 평가되었습니다.
기간: 12 개월
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12 개월
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미시간 망막 변성 설문지 (MRDQ)의 기준선에서 13 세 이상의 주제에 대한 점수에서 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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13 세 이상의 주제에 대한 미시간 비전 관련 불안 설문지 (MVAQ) 점수의 기준선에서 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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13 세 <13 세의 피험자에 대한 소아 눈 설문지 (Pedeyeq) 점수의 기준선에서 변경
기간: 12 개월
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12 개월
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눈에 따른 환자의 전 세계적 인상 (PGI-S)에서의 기준선에서 치료 눈 (TES)과 위약 제어 눈 (PCES)
기간: 12 개월
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PGI-S (환자의 심각도의 인상)는 지난 주에 각각의 눈에서 환자의 눈 상태에 대한 환자의 인식을 평가합니다.
최소 점수 (최상의 결과)는 1 ( "없음")이고 최대 점수 (최악의 결과)는 5 ( "매우 심각한")입니다.
점수가 높을수록 건강 결과가 나빠질 수 있습니다 (심각도가 커).
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12 개월
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12개월 시점에서 PCE의 해당 반응과 비교하여 TEs에서 다중모드 평가에 따른 임상적으로 관련된 개선으로 정의된 반응
기간: 12개월
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다양한 방식의 평가는 시력, 망막 감도, 대비 감도, 기능적 시력 및/또는 환자 보고 결과의 조합을 기반으로 합니다.
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12개월
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치료 눈(TEs)과 위약 대조 눈(PCEs) 간 ETDRS 및/또는 BRVT에 기반한 최대교정시력(BCVA)의 기저선 대비 변화
기간: 12개월
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12개월
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치료안(TEs)과 위약 대조안(PCEs) 간의 ETDRS에 기반한 저조도 시력(LLVA)의 기준선 대비 변화
기간: 12개월
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12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 6월 4일
기본 완료 (추정된)
2027년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 3월 21일
처음 게시됨 (실제)
2025년 3월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SB-110-007
- 2024-518378-14-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .