Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie w celu oceny sepofarsen u pacjentów z wrodzonym wrodzonym amaurosisem Leber (LCA) typu 10 (Hyperion) (HYPERION)

24 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Laboratoires Thea

Podwójnie zamaskowane, randomizowane, kontrolowane placebo, sparowane badanie oczu w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji sepofarsen u pacjentów z wrodzonym amaurozą leber (LCA) z powodu mutacji C.2991+1655a> g (p.Cys998x) w genie CEP290

Celem tego podwójnie zapasanego, randomizowanego, kontrolowanego placebo badania sparowanego oka jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji sepofarsen u pacjentów z wrodzonym amaurozą Leber (LCA) z powodu c.2991+1655a> g (p.cys998x) w CEP290.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to podwójnie maskowane, randomizowane, kontrolowane placebo, sparowane badanie, w którym jedno oko każdego pacjenta będzie służyć jako kontrola.

Na początku badania dwa oczy każdego pacjenta zostaną losowo losowe, tak że jedno oko otrzymało Sepofarsen, a drugie oko otrzymuje placebo przez pierwszy rok. W drugim roku dla wszystkich badanych oko, które zostało losowo przydzielone do otrzymania Sepofarsena, będzie nadal otrzymywać Sepofarsen. W przypadku oka, które zostało losowo losowo do placebo w pierwszym roku, leczenie w drugim roku zostanie przydzielone, jak następuje: 50% oczu będzie nadal otrzymywać placebo, a 50% oczu otrzyma Sepofarsen.

Sepofarsen i placebo będą podawane przez iniekcję do wewnątrzgałkowego co 6 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

32

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Sepul Bio Patient Advocacy Director
  • Numer telefonu: +31 617060791
  • E-mail: contact@sepulbio.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Sepul Bio Chief Medical Officer

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
  • Brazylia
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazylia, 30150270
        • Rekrutacyjny
        • INRET Clínica/ Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 04023-062
        • Rekrutacyjny
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo (UNIFESP-HSP)
  • Francja
      • Paris, Francja, 75012
        • Rekrutacyjny
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingt
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu (SJD Barcelona Children's Hospital)
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Rekrutacyjny
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
        • Rekrutacyjny
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2L3
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children - SickKids
  • Niemcy
      • Giessen, Niemcy, 35392
        • Rekrutacyjny
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
      • München, Niemcy, 81377
        • Rekrutacyjny
        • Klinikum der Ludwig-Maximilian Universität München
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Rekrutacyjny
        • University of Tuebingen - Inst. for Ophthalmic Research
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Wayne and Gladys Valley Center for Vision
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33156
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • University of Pennsylvania - Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Rekrutacyjny
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Potwierdzona diagnoza kliniczna LCA10 i diagnostyka molekularna homozygotyczności lub heterozygotyczności złożonej dla mutacji C.2991+1655A> G w CEP290.
  2. Dorośli:> = 18 lat / Nieletni: 6 do <18 lat.
  3. BCVA (frakcja) równa lub gorsza niż logmar +0.4 (przybliżony snellen równoważny 20/50) do +2,9 logmar w oparciu o wymierne, niezawodne frakcje. LP poddani z udokumentowanym dowodem uprzedniej lepszej wizji kwalifikujących się.
  4. Choroba symetryczna między dwoma oczami zdefiniowaną przez BCVA (frakt) w obrębie 0,2 logmar na początku.
  5. Wykrywalny onl w obszarze plamki określonej przez CRC podczas badania przesiewowego.

Kryteria wykluczenia:

  1. Mutacje w genach innych niż gen CEP290 związany z innymi chorobami lub zespołami IRD.
  2. Obecność jakiejkolwiek patologii oka w obu oczach, która może sprawić, że porównanie oczu nie jest możliwe.
  3. Obecność niestabilnego współbieżnego CME lub pacjenta rozpoczęła się (lub zmieniona dawka) miejscowego lub ogólnoustrojowego leczenia inhibitorem anhydrazy węglowej w 3 miesiącach przed rekrutacją. CME jest dozwolone, jeśli stabilne przez 3 miesiące (z leczeniem lub bez).
  4. Obecność jakichkolwiek klinicznie istotnych zmętnienia/zaćmy soczewki w oparciu o skalę ocen soczewki AREDS.
  5. Wszelkie wcześniejsze otrzymanie terapii genetycznej lub łodygi choroby oka lub niebaczowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Sepofarsen - leczenie oka - do 12 miesiąca
Uczestnicy otrzymywania sepofarsenu w jednym oku (160 µg najpierw 40 µg) i placebo w oku na początku i w 6 miesiącu.
Lek: sepofarsen
Antysensowny oligonukleotyd RNA do iniekcji do ciała szklistego
Inne nazwy:
  • QR-110
Komparator placebo: Placebo - Fellow Eye - do 12 miesiąca
Uczestnicy otrzymywania sepofarsenu w jednym oku (160 µg najpierw 40 µg) i placebo w oku na początku i w 6 miesiącu.
Inny: Placebo ivt
Placebo o identyczny wygląd jak Sepofarsen
Aktywny komparator: Ciąg dalszy - leczenie oko - do 24 miesiąca
Osoby do otrzymania sepofarsen (40 µg) w jednym oku i placebo w oku w stylu 12 i miesiąc 18.
Lek: sepofarsen
Antysensowny oligonukleotyd RNA do iniekcji do ciała szklistego
Inne nazwy:
  • QR-110
Komparator placebo: Ciąg dalszy - Fellow Eye - do 24 miesiąca
Osoby do otrzymania sepofarsen (40 µg) w jednym oku i placebo w oku w stylu 12 i miesiąc 18.
Inny: Placebo ivt
Placebo o identyczny wygląd jak Sepofarsen
Aktywny komparator: Mieszane - leczenie oko - do 24 miesiąca
Uczestnicy otrzymują sepofarsen (40 µg) w jednym oku i sepofarsena w oku (160 µg najpierw 40 µg) w 12 miesiącu i w 18 miesiącu.
Lek: sepofarsen
Antysensowny oligonukleotyd RNA do iniekcji do ciała szklistego
Inne nazwy:
  • QR-110
Aktywny komparator: Mieszane - kolega - miesiąc 12 do miesiąca 24
Uczestnicy otrzymują sepofarsen (40 µg) w jednym oku i sepofarsena w oku (160 µg najpierw 40 µg) w 12 miesiącu i w 18 miesiącu.
Lek: sepofarsen
Antysensowny oligonukleotyd RNA do iniekcji do ciała szklistego
Inne nazwy:
  • QR-110
Komparator placebo: Mieszane - kolega - do 12 miesiąca

Uczestnicy otrzymywania sepofarsen (40 µg) w jednym oku i sepofarsenu w innym oku (160 µg najpierw 40 µg) w 12 miesiącu i w 18 miesiącu

Uwaga: Do 12 miesiącach badane otrzymują placebo w oku, tak jak wszyscy badani.
Inny: Placebo ivt
Placebo o identyczny wygląd jak Sepofarsen

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w BCVA na podstawie testu ostrości i kontrastu Freiburg (frakta) między oczami leczenia (TES) i Oczy kontrolnymi placebo (PCES)
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w niskiej ostrości wzroku luminancji (LLVA) na podstawie fractu między oczami leczenia (TES) i Oczy kontrolnymi placebo (PCES)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej w czułości siatkówki mierzona za pomocą testu bodźca pełnego pola przystosowanego ciemno (FST) między oczami leczenia (TES) i Oczy kontrolnymi placebo (PCES)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Specyficzne dla oczu globalne wrażenie zmian (PGI-C) między oczami leczenia (TES) i Oczy kontrolnymi placebo (PCES)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
PGI-C (globalne wrażenie zmiany zmiany pacjenta) ocenia postrzeganie przez pacjenta ogólnej zmiany jego widzenia w odpowiednim czasie. Minimalny wynik (najlepszy wynik) to 1 („bardzo lepszy”), a maksymalny wynik (najgorszy wynik) to 7 („bardzo gorsze”). Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik zdrowia (większe pogorszenie).
Miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej w porównaniu z wrażliwością (CS) między oczami leczenia (TES) i Oczy kontrolnymi placebo (PCES) na podstawie QCSF
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej w czułości siatkówki mierzona za pomocą testu bodźca pełnego pola przystosowanego do światła (FST) między oczami leczenia (TES) i Oczy kontrolnymi placebo (PCES)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Odpowiedź w BCVA (FRACT), zdefiniowana jako poprawa co najmniej 0,2 logmaru od wartości wyjściowej po 12 miesiącach i porównana między oczami leczenia (TES) i Oczy kontrolnymi placebo (PCES), oceniane przez odsetek oczu, które osiągają tę poprawę.
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Odpowiedź w BCVA (FRACT), zdefiniowana jako poprawa co najmniej 0,3 logmaru od wartości wyjściowej po 12 miesiącach i porównana między oczami leczenia (TES) i Oczy kontrolnymi placebo (PCES), oceniane przez odsetek oczu, które osiągają tę poprawę.
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Odpowiedź w niskiej ostrości widzenia luminancji (LLVA) zdefiniowanej jako istotna klinicznie poprawa między oczami leczenia (TES) i Oczy kontrolnymi placebo (PCES) po 12 miesiącach, oceniane przez odsetek oczu, które osiągają tę poprawę.
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Odpowiedź w teście bodźca pełnego pola (FST) zdefiniowanej jako istotna klinicznie poprawa między oczami leczenia (TES) a oczami kontrolnymi placebo (PCES) po 12 miesiącach, oceniany przez odsetek oczu, które osiągają tę poprawę.
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Odpowiedź u pacjenta globalne wrażenia zmian (PGI-C) zdefiniowane jako istotna klinicznie poprawa oczu leczenia (TES) i Oczy kontrolne placebo (PCES) po 12 miesiącach, oceniane przez odsetek oczu, które osiągają tę poprawę.
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Odpowiedź w porównaniu z czułością (CS) zdefiniowaną jako klinicznie istotna poprawa między oczami leczenia (TE) i Oczy kontrolnym placebo (PCES) po 12 miesiącach, oceniane przez odsetek oczu, które osiągają tę poprawę.
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu degeneracji siatkówki Michigan (MRDQ) dla osób w wieku ≥ 13 lat
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu lęku związanego z wizją Michigan (MVAQ) dla osób w wieku ≥ 13 lat
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu oka pediatrycznego (Pedeyeq) dla osób <13 lat
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej w specyficznym dla pacjenta globalnym wrażeniu nasilenia (PGI-S) między oczami leczenia (TES) i Oczy kontrolnym placebo (PCES)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
PGI-S (globalne wrażenie ciężkości pacjenta) ocenia postrzeganie nasilenia przez pacjenta jego stanu oczu w oku w ciągu ostatniego tygodnia. Minimalny wynik (najlepszy wynik) to 1 („Brak”), a maksymalny wynik (najgorszy wynik) to 5 („bardzo ciężki”). Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik zdrowia (większy nasilenie).
Miesiąc 12
Odpowiedź zdefiniowana jako klinicznie istotna poprawa według multimodalnej oceny w grupie TEs w porównaniu z odpowiednią odpowiedzią w grupie PCEs po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Ocena multimodalna opiera się na połączeniu ostrości wzroku, czułości siatkówki, CS, widzenia funkcjonalnego i/lub PRO
Miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Najlepszej Skorygowanej Ostrości Wzroku (BCVA) na podstawie ETDRS i/lub BRVT między Oczami Poddanymi Leczeniu (TEs) a Oczami Kontrolnymi z Placebo (PCEs)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ostrości wzroku przy niskim natężeniu światła (LLVA) na podstawie skali ETDRS między oczami poddanymi leczeniu (TEs) a oczami kontrolnymi placebo (PCEs)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Laboratoires Thea

Współpracownicy

Sepul Bio

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SB-110-007
  • 2024-518378-14-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj