Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sepofarsen hos personer med Leber medfødt amaurose (LCA) type 10 (Hyperion) (HYPERION)

24. juni 2026 opdateret af: Laboratoires Thea

En dobbeltmasket, randomiseret, placebokontrolleret, parret øjeundersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerhed og tolerabilitet af sepofarsen hos personer med Leber medfødt amaurose (LCA) på grund af C.2991+1655A> G (P.Cys998X) mutation i CEP290-genet

Formålet med denne dobbeltmaskede, randomiserede, placebokontrollerede, parrede øjeundersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerhed og tolerabilitet af sepofarsen hos personer med leber medfødt amaurose (LCA) på grund af C.2991+1655A> G (P.CYS998X) mutation i CEP290.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en dobbeltmasket, randomiseret, placebokontrolleret, parret øjeundersøgelse, hvor et øje af hvert individ vil tjene som kontrol.

I starten af ​​undersøgelsen vil de to øjne for hvert individ blive randomiseret, så det ene øje får sepofarsen og det andet øje får placebo for det første år. I det andet år, for alle emner, vil øjet, der blev randomiseret til at modtage Sepofarsen, fortsat modtage sepofarsen. For det øje, der blev randomiseret til placebo i det første år, vil behandling i det andet år blive tildelt, som følger: 50% af øjnene vil fortsat modtage placebo, og 50% af øjnene vil modtage sepofarsen.

Sepofarsen og placebo administreres via intravitreal injektion hver 6. måned.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

32

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Sepul Bio Patient Advocacy Director
  • Telefonnummer: +31 617060791
  • E-mail: contact@sepulbio.com

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Sepul Bio Chief Medical Officer

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
  • Brasilien
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30150270
        • Rekruttering
        • INRET Clínica/ Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04023-062
        • Rekruttering
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo (UNIFESP-HSP)
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2C8
        • Rekruttering
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2L3
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children - SickKids
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 2PD
        • Rekruttering
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Wayne and Gladys Valley Center for Vision
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33156
        • Rekruttering
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • University of Pennsylvania - Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Rekruttering
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingt
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Rekruttering
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu (SJD Barcelona Children's Hospital)
  • Tyskland
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Rekruttering
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
      • München, Tyskland, 81377
        • Rekruttering
        • Klinikum der Ludwig-Maximilian Universität München
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Rekruttering
        • University of Tuebingen - Inst. for Ophthalmic Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Bekræftet klinisk diagnose af LCA10 og en molekylær diagnose af homozygositet eller forbindelse heterozygositet for C.2991+1655A> G -mutationen i CEP290.
  2. Voksne:> = 18 år / mindreårige: 6 til <18 år.
  3. BCVA (frakt) lig med eller værre end logmar +0.4 (omtrentlig Snellen -ækvivalent 20/50) til +2,9 logmar baseret på kvantificerbar, pålidelig frakt. LP -emner med dokumenterede bevis for tidligere bedre vision berettiget.
  4. Symmetrisk sygdom mellem de to øjne som defineret af en BCVA (frakt) inden for 0,2 logmar ved baseline.
  5. Påviselig ONL i det makulære område som bestemt af CRC ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  1. Mutationer i andre gener end CEP290 -genet forbundet med andre IRD -sygdomme eller syndromer.
  2. Tilstedeværelse af enhver okulær patologi i begge øjne, der kan gøre sammenligning af øjnene, der ikke er muligt.
  3. Tilstedeværelse af ustabil samtidig CME eller emne startede (eller ændret dosis af) topisk eller systemisk kulsyreanhydraseinhibitorbehandling i de 3 måneder før tilmeldingen. CME er tilladt, hvis den er stabil i 3 måneder (med eller uden behandling).
  4. Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant linseopaciteter/grå stær baseret på AREDS -linse -klassificeringsskalaen.
  5. Enhver forudgående modtagelse af genetisk eller stamcelleterapi for okulær eller ikke-okulær sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Sepofarsen - Treatment Eye - Op til måned 12
Emner, der skal modtage sepofarsen i det ene øje (160 ug først 40 ug) og placebo i medøjet ved baseline og ved måned 6.
Medicin: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion
Andre navne:
  • QR-110
Placebo komparator: Placebo - Fellow Eye - Op til måned 12
Emner, der skal modtage sepofarsen i det ene øje (160 ug først 40 ug) og placebo i medøjet ved baseline og ved måned 6.
Andet: Placebo IVT
Placebo med identisk udseende til sepofarsen
Aktiv komparator: Fortsat - Behandlingsøjet - Op til måned 24
Emner, der skal modtage sepofarsen (40 ug) i det ene øje og placebo i kollegaen øje ved måned 12 og måned 18.
Medicin: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion
Andre navne:
  • QR-110
Placebo komparator: Fortsat - kollega Eye - Op til måned 24
Emner, der skal modtage sepofarsen (40 ug) i det ene øje og placebo i kollegaen øje ved måned 12 og måned 18.
Andet: Placebo IVT
Placebo med identisk udseende til sepofarsen
Aktiv komparator: Blandet - behandlingsøjet - op til måned 24
Emner, der modtager sepofarsen (40 ug) i det ene øje og sepofarsen i kollegaen (160 ug først derefter 40 ug) ved måned 12 og i måned 18.
Medicin: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion
Andre navne:
  • QR-110
Aktiv komparator: Blandet - Fellow Eye - Måned 12 til måned 24
Emner, der modtager sepofarsen (40 ug) i det ene øje og sepofarsen i kollegaen (160 ug først derefter 40 ug) ved måned 12 og i måned 18.
Medicin: sepofarsen
RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion
Andre navne:
  • QR-110
Placebo komparator: Blandet - Fellow Eye - Op til måned 12

Emner, der skal modtage sepofarsen (40 ug) i det ene øje og sepofarsen i medens øje (160 ug først derefter 40 ug) ved måned 12 og ved måned 18

Bemærk: Op til måned 12 modtager disse emner placebo i medøjet, som alle emner gør.
Andet: Placebo IVT
Placebo med identisk udseende til sepofarsen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i bedst korrigeret synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline i BCVA baseret på Freiburg Acuity and Contrast Test (FRACT) mellem behandlingsøjne (TES) og placebo Control Eyes (PCES)
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i syn på lav luminans (LLVA) baseret på fract mellem behandlingsøjne (TES) og placebo -kontroløjne (PCES)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Ændring fra baseline i nethindefølsomhed som målt ved mørkilpasset fuldfeltstimulustest (FST) mellem behandlingsøjne (TES) og placebo-kontroløjne (PCES)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Øjenspecifik patient Globalt indtryk af forandring (PGI-C) mellem behandlingsøjne (TES) og placebo-kontroløjne (PCES)
Tidsramme: Måned 12
PGI-C (patient globalt indtryk af forandring) vurderer en patients opfattelse af den samlede ændring i deres vision i det respektive øje over tid. Den mindste score (bedste resultat) er 1 ("meget bedre"), og det maksimale score (værst resultat) er 7 ("meget værre"). Højere score indikerer et værre sundhedsresultat (større forværring).
Måned 12
Ændring fra baseline i kontrastfølsomhed (CS) mellem behandlingsøjne (TES) og placebo -kontroløjne (PCES) baseret på QCSF
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Ændring fra baseline i nethindefølsomhed som målt ved lystilpasset fuldfeltstimulustest (FST) mellem behandlingsøjne (TES) og placebo-kontroløjne (PCES)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Respons i BCVA (FRACT), defineret som en forbedring af mindst 0,2 logmar fra baseline efter 12 måneder og sammenlignet mellem behandlingsøjne (TES) og placebo -kontroløjne (PCE'er), evalueret med procentdelen af ​​øjne, der opnår denne forbedring.
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Respons i BCVA (FRACT), defineret som en forbedring af mindst 0,3 logmar fra baseline efter 12 måneder og sammenlignet mellem behandlingsøjne (TES) og placebo -kontroløjne (PCE'er), evalueret med procentdelen af ​​øjne, der opnår denne forbedring.
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Respons i syn på lav luminans (LLVA) defineret som klinisk relevant forbedring mellem behandlingsøjne (TES) og placebo -kontroløjne (PCES) ved 12 måneder, evalueret af procentdelen af ​​øjne, der opnår denne forbedring.
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Respons i fuldfeltstimulustest (FST) defineret som klinisk relevant forbedring mellem behandlingsøjne (TES) og placebo-kontroløjne (PCES) efter 12 måneder, evalueret af procentdelen af ​​øjne, der opnår denne forbedring.
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Respons i patientens globale indtryk af forandring (PGI-C) defineret som klinisk relevant forbedring mellem behandlingsøjne (TES) og placebo-kontroløjne (PCES) efter 12 måneder, evalueret af procentdelen af ​​øjne, der opnår denne forbedring.
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Respons i kontrastfølsomhed (CS) defineret som klinisk relevant forbedring mellem behandlingsøjne (TES) og placebo -kontroløjne (PCES) efter 12 måneder, evalueret af procentdelen af ​​øjne, der opnår denne forbedring.
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Ændring fra baseline i Michigan Retinal Degeneration Spørgeskema (MRDQ) score for forsøgspersoner ≥ 13 år
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Ændring fra baseline i Michigan Vision-relateret angstspørgeskema (MVAQ) score for forsøgspersoner ≥ 13 år
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Ændring fra baseline i Pediatric Eye Spørgeskemaet (PEDEYEQ) score for personer <13 år
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Ændring fra baseline i øjenspecifik patient Globalt indtryk af sværhedsgrad (PGI-S) mellem behandlingsøjne (TES) og placebo-kontroløjne (PCES)
Tidsramme: Måned 12
PGI-S (patient globalt indtryk af sværhedsgraden) vurderer en patients opfattelse af sværhedsgraden af ​​deres øjentilstand i det respektive øje i løbet af den sidste uge. Den minimale score (bedste resultat) er 1 ("ingen"), og det maksimale score (værste resultat) er 5 ("meget alvorligt"). Højere score indikerer et værre sundhedsresultat (større sværhedsgrad).
Måned 12
Response defineret som en klinisk relevant forbedring ifølge en multimodal vurdering i TEs sammenlignet med den tilsvarende respons i PCEs efter 12 måneder
Tidsramme: Måned 12
Den multimodale vurdering er baseret på en kombination af synsstyrke, retinal følsomhed, CS, funktionelt syn og/eller PRO
Måned 12
Ændring fra baseline i bedst korrigeret synsskarphed (BCVA) baseret på ETDRS og/eller BRVT mellem behandlingsøjne (TEs) og placebo-kontroløjne (PCEs)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Ændring fra baseline i synsskarphed ved svagt lys (LLVA) baseret på ETDRS mellem behandlingsøjne (TEs) og placebo-kontroløjne (PCEs)
Tidsramme: Måned 12
Måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Laboratoires Thea

Samarbejdspartnere

Sepul Bio

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

24. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. juni 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SB-110-007
  • 2024-518378-14-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner