Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om Sepofarsen te evalueren bij proefpersonen met Leber Conggenital Amaurosis (LCA) Type 10 (Hyperion) (HYPERION)

24 juni 2026 bijgewerkt door: Laboratoires Thea

Een dubbel gemaskeerd, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd, gepaarde-oogstudie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van sepofarsen te evalueren bij proefpersonen met Leber congenitale amaurose (LCA) als gevolg

Het doel van dit dubbel gemaskeerde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, gepaarde-oogstudie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van sepofarsen bij personen met Leber congenitale amaurose (LCA) vanwege de c.2991+1655a> G (P.Cys998x) mutatie in het CEP290.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een dubbel gemaskeerde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, gepaarde-oogstudie waarin één oog van elk onderwerp als controle zal dienen.

Aan het begin van de studie zullen de twee ogen van elk onderwerp gerandomiseerd worden zodat het ene oog Sepofarsen ontvangt en het andere oog placebo voor het eerste jaar ontvangt. In het tweede jaar, voor alle onderwerpen, zal het oog dat werd gerandomiseerd om Sepofarsen te ontvangen, Sepofarsen blijven ontvangen. Voor het oog dat in het eerste jaar werd gerandomiseerd naar placebo, zal de behandeling in het tweede jaar worden toegewezen, als volgt: 50% van de ogen zal placebo blijven ontvangen, en 50% van de ogen zal Sepofarsen ontvangen.

Sepofarsen en placebo worden elke 6 maanden toegediend via intravitreale injectie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

32

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Sepul Bio Patient Advocacy Director
  • Telefoonnummer: +31 617060791
  • E-mail: contact@sepulbio.com

Studie Contact Back-up

  • Naam: Sepul Bio Chief Medical Officer

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België, 9000
        • Werving
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
  • Brazilië
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazilië, 30150270
        • Werving
        • INRET Clínica/ Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 04023-062
        • Werving
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo (UNIFESP-HSP)
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2C8
        • Werving
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2L3
        • Werving
        • The Hospital for Sick Children - SickKids
  • Duitsland
      • Giessen, Duitsland, 35392
        • Werving
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
      • München, Duitsland, 81377
        • Werving
        • Klinikum der Ludwig-Maximilian Universität München
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Werving
        • University of Tuebingen - Inst. for Ophthalmic Research
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Werving
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingt
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Werving
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Werving
        • Hospital Sant Joan de Déu (SJD Barcelona Children's Hospital)
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
        • Werving
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Werving
        • UCSF Wayne and Gladys Valley Center for Vision
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33156
        • Werving
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • University of Pennsylvania - Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bevestigde klinische diagnose van LCA10 en een moleculaire diagnose van homozygositeit of samengestelde heterozygositeit voor de c.2991+1655a> G -mutatie in CEP290.
  2. Volwassenen:> = 18 jaar / minderjarigen: 6 tot <18 jaar.
  3. BCVA (fract) gelijk aan of erger dan LogMar +0.4 (benaderen Snellen -equivalent 20/50) tot +2.9 logmar op basis van kwantificeerbaar, betrouwbaar fract. LP -proefpersonen met gedocumenteerd bewijs van eerdere betere visie in aanmerking.
  4. Symmetrische ziekte tussen de twee ogen zoals gedefinieerd door een BCVA (fract) binnen 0,2 logmar bij aanvang.
  5. Detecteerbare Onl in het maculaire gebied zoals bepaald door de CRC bij screening.

Uitsluitingscriteria:

  1. Mutaties in andere genen dan het CEP290 -gen geassocieerd met andere IRD -ziekten of syndromen.
  2. Aanwezigheid van elke oculaire pathologie in beide ogen die de vergelijking van de ogen niet haalbaar kan maken.
  3. De aanwezigheid van onstabiele gelijktijdige CME, of het onderwerp begon op (of veranderde dosis) actuele of systemische koolstofanhydraseremmerbehandeling in de 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving. CME is toegestaan ​​indien stabiel gedurende 3 maanden (met of zonder behandeling).
  4. Aanwezigheid van klinisch significante lensopname/staar op basis van de AREDS -lens -beoordelingsschaal.
  5. Een eerdere ontvangst van genetische of stamceltherapie voor oculaire of niet-oculaire aandoeningen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Sepofarsen - behandeling oog - tot maand 12
Proefpersonen om Sepofarsen te ontvangen in één oog (eerst 160 µg dan 40 µg) en placebo in het collega -oog bij aanvang en in maand 6.
Geneesmiddel: sepofarsen
RNA-antisense-oligonucleotide voor intravitreale injectie
Andere namen:
  • QR-110
Placebo-vergelijker: Placebo - mede -oog - tot maand 12
Proefpersonen om Sepofarsen te ontvangen in één oog (eerst 160 µg dan 40 µg) en placebo in het collega -oog bij aanvang en in maand 6.
Ander: Placebo IVT
Placebo met identiek uiterlijk te sepofarsen
Actieve vergelijker: Vervolg - behandeling oog - tot maand 24
Onderwerpen ontvangen Sepofarsen (40 µg) in één oog en placebo in het collega -oog in maand 12 en maand 18.
Geneesmiddel: sepofarsen
RNA-antisense-oligonucleotide voor intravitreale injectie
Andere namen:
  • QR-110
Placebo-vergelijker: Vervolg - mede -oog - tot maand 24
Onderwerpen ontvangen Sepofarsen (40 µg) in één oog en placebo in het collega -oog in maand 12 en maand 18.
Ander: Placebo IVT
Placebo met identiek uiterlijk te sepofarsen
Actieve vergelijker: Gemengd - behandeling oog - tot maand 24
Proefpersonen om sepofarsen (40 µg) in één oog te ontvangen en sepofarsen in het collega -oog (160 µg eerst dan 40 µg) in maand 12 en in maand 18.
Geneesmiddel: sepofarsen
RNA-antisense-oligonucleotide voor intravitreale injectie
Andere namen:
  • QR-110
Actieve vergelijker: Gemengd - mede -oog - maand 12 tot maand 24
Proefpersonen om sepofarsen (40 µg) in één oog te ontvangen en sepofarsen in het collega -oog (160 µg eerst dan 40 µg) in maand 12 en in maand 18.
Geneesmiddel: sepofarsen
RNA-antisense-oligonucleotide voor intravitreale injectie
Andere namen:
  • QR-110
Placebo-vergelijker: Gemengd - mede -oog - tot maand 12

Proefpersonen om sepofarsen (40 µg) in één oog te ontvangen en sepofarsen in het collega -oog (160 µg eerst dan 40 µg) in maand 12 en in maand 18

Opmerking: tot maand 12 ontvangen deze onderwerpen placebo in het mede -oog, zoals alle onderwerpen doen.
Ander: Placebo IVT
Placebo met identiek uiterlijk te sepofarsen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander van de basislijn in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering van de basislijn in BCVA op basis van de Freiburg -scherpte en contrasttest (fract) tussen behandelingsogen (TES) en placebo -besturingsogen (PCES)
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander van de basislijn in lage luminantie gezichtsscherpte (LLVA) op basis van fract tussen behandelingsogen (TES) en placebo -controle ogen (pces)
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Verander van de uitgangswaarde in retinale gevoeligheid zoals gemeten door donker-aangepaste full-field stimulustest (FST) tussen behandelingsogen (TES) en placebo-contrologen (PCES)
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Oogspecifieke globale indruk van de patiënt van verandering (PGI-C) tussen behandelingsogen (TES) en placebo-besturingsogen (PCES)
Tijdsspanne: Maand 12
PGI-C (globale indruk van de patiënt van verandering) beoordeelt de perceptie van een patiënt van de algehele verandering in hun visie in het respectieve oog in de tijd. De minimale score (beste uitkomst) is 1 ("veel beter") en de maximale score (slechtste uitkomst) is 7 ("veel erger"). Hogere scores duiden op een slechtere gezondheidsresultaten (grotere verslechtering).
Maand 12
Verander van de basislijn in contrastgevoeligheid (CS) tussen behandelingogen (TES) en placebo -controle ogen (PCES) op basis van QCSF
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Verander van de uitgangswaarde in retinale gevoeligheid zoals gemeten door licht aangepaste full-field stimulustest (FST) tussen behandelingsogen (TES) en placebo-contrologen (PCES)
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Reactie in BCVA (fract), gedefinieerd als een verbetering van ten minste 0,2 logmar ten opzichte van de basislijn na 12 maanden en vergeleken tussen behandelingsogen (TES) en placebo -contrologen (PCES), geëvalueerd door het percentage ogen dat deze verbetering bereikt.
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Reactie in BCVA (fract), gedefinieerd als een verbetering van ten minste 0,3 logmar ten opzichte van de basislijn na 12 maanden en vergeleken tussen behandelingogen (TES) en placebo -contrologen (PCES), geëvalueerd door het percentage ogen die deze verbetering bereiken.
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Reactie in lage luminantie gezichtsscherpte (LLVA) gedefinieerd als klinisch relevante verbetering tussen behandelingsogen (TES) en placebo -contrologen (PCES) na 12 maanden, geëvalueerd door het percentage ogen die deze verbetering bereiken.
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Reactie in full-field stimulus test (FST) gedefinieerd als klinisch relevante verbetering tussen behandelingsogen (TES) en placebo-contrologen (PCES) na 12 maanden, geëvalueerd door het percentage ogen dat deze verbetering bereikt.
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Reactie in de wereldwijde globale indruk van verandering (PGI-C) gedefinieerd als klinisch relevante verbetering tussen behandelingsogen (TES) en placebo-contrologen (PCES) na 12 maanden, geëvalueerd door het percentage ogen die deze verbetering bereiken.
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Respons in tegenstelling tot gevoeligheid (CS) gedefinieerd als klinisch relevante verbetering tussen behandelingsogen (TES) en placebo -contrologen (PCES) na 12 maanden, geëvalueerd door het percentage ogen die deze verbetering bereiken.
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Verandering van de basislijn in de Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score voor proefpersonen ≥ 13 jaar oud
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Verandering van de basislijn in de Michigan Vision-gerelateerde angstvragenlijst (MVAQ) score voor proefpersonen ≥ 13 jaar oud
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Verandering van de basislijn in de Pediatric Eye Questionnaire (Pedeyeq) score voor proefpersonen <13 jaar oud
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Verandering van de basislijn in oogspecifieke globale indruk van de patiënt van de ernst (PGI-S) tussen behandelingsogen (TES) en placebo-controle ogen (PCES)
Tijdsspanne: Maand 12
PGI-S (Globale indruk van de patiënt van ernst) beoordeelt de perceptie van een patiënt over de ernst van hun oogconditie in het respectieve oog in de afgelopen week. De minimale score (beste uitkomst) is 1 ("geen") en de maximale score (slechtste uitkomst) is 5 ("zeer ernstig"). Hogere scores duiden op een slechtere gezondheidsresultaten (grotere ernst).
Maand 12
Respons gedefinieerd als een klinisch relevante verbetering volgens een multimodale beoordeling in TEs in vergelijking met de overeenkomstige respons in PCEs na 12 maanden
Tijdsspanne: Maand 12
De multimodale beoordeling is gebaseerd op een combinatie van gezichtsscherpte, retinale gevoeligheid, CS, functioneel zicht en/of PRO
Maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Best-Corrected Visual Acuity (BCVA) op basis van de ETDRS en/of de BRVT tussen behandelde ogen (TEs) en placebo-controleogen (PCEs)
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12
Verandering ten opzichte van de baseline in de gezichtsscherpte bij lage luminantie (LLVA) gebaseerd op de ETDRS tussen behandelde ogen (TEs) en placebo-controle ogen (PCEs)
Tijdsspanne: Maand 12
Maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Laboratoires Thea

Medewerkers

Sepul Bio

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SB-110-007
  • 2024-518378-14-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren