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Estudo para avaliar Sepofarsen em indivíduos com Amaurose Congênita de Leber (LCA) tipo 10 (Hyperion) (HYPERION)

24 de junho de 2026 atualizado por: Laboratoires Thea

Um estudo de olho pareado e com dupla máscara, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia, a segurança e a tolerabilidade de sepofarsen em indivíduos com ameaurose congênita de Leber (LCA) devido à mutação c.2991+1655a> g (p.cys998x) no gene CEP290

O objetivo deste estudo de olho pareado, randomizado, controlado por placebo, é avaliar a eficácia, a segurança e a tolerabilidade de sepofarsen em indivíduos com ameaurose congênita de Leber (LCA) devido à mutação c.2991+1655a> g (p.cys998x) no CEP290.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de olho pareado, randomizado, controlado por placebo, no qual um olho de cada sujeito servirá como controle.

No início do estudo, os dois olhos de cada sujeito serão randomizados, de modo que um olho receba Sepofarsen e o outro olho recebe placebo pelo primeiro ano. No segundo ano, para todos os assuntos, os olhos que foram randomizados para receber Sepofarsen continuarão a receber Sepofarsen. Para os olhos que foram randomizados para o placebo no primeiro ano, o tratamento no segundo ano será alocado, como segue: 50% dos olhos continuarão a receber placebo e 50% dos olhos receberão Sepofarsen.

Sepofarsen e placebo serão administrados por injeção intravítrea a cada 6 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

32

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Sepul Bio Patient Advocacy Director
  • Número de telefone: +31 617060791
  • E-mail: contact@sepulbio.com

Estude backup de contato

  • Nome: Sepul Bio Chief Medical Officer

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Giessen, Alemanha, 35392
        • Recrutamento
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
      • München, Alemanha, 81377
        • Recrutamento
        • Klinikum der Ludwig-Maximilian Universität München
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Recrutamento
        • University of Tuebingen - Inst. for Ophthalmic Research
  • Brasil
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150270
        • Recrutamento
        • INRET Clínica/ Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04023-062
        • Recrutamento
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo (UNIFESP-HSP)
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Recrutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2C8
        • Recrutamento
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2L3
        • Recrutamento
        • The Hospital for Sick Children - SickKids
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu (SJD Barcelona Children's Hospital)
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • UCSF Wayne and Gladys Valley Center for Vision
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33156
        • Recrutamento
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • University of Minnesota Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • University of Pennsylvania - Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics
  • França
      • Paris, França, 75012
        • Recrutamento
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingt
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • Recrutamento
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Recrutamento
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Diagnóstico clínico confirmado de LCA10 e diagnóstico molecular de homozigosidade ou heterozigosidade composta para a mutação c.2991+1655a> g no CEP290.
  2. Adultos:> = 18 anos / menores: 6 a <18 anos.
  3. BCVA (frato) igual ou pior que o logmar +0.4 (aproximado Snellen equivalente 20/50) a +2,9 logmar com base em fracas quantificáveis ​​e confiáveis. Os indivíduos com LP com evidência documentada de melhor visão anterior elegível.
  4. Doença simétrica entre os dois olhos, conforme definido por um BCVA (frato) dentro de 0,2 logmar na linha de base.
  5. ONL detectável na área macular, conforme determinado pelo CRC na triagem.

Critérios de exclusão:

  1. Mutações em genes que não sejam o gene CEP290 associado a outras doenças ou síndromes do IRD.
  2. Presença de qualquer patologia ocular em ambos os olhos que pode tornar a comparação dos olhos não viável.
  3. A presença de CME concorrente instável, ou sujeito iniciado (ou alterou a dose de) tratamento de inibidores de anidrase carbônica tópica ou sistêmica nos três meses anteriores à inscrição. O CME é permitido se estável por 3 meses (com ou sem tratamento).
  4. Presença de quaisquer opacidades/cataratas clinicamente significativas com base na escala de classificação da lente ARDS.
  5. Qualquer recebimento prévio de terapia genética ou de células-tronco para doenças oculares ou não oculares.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Sepofarsen - Olhos de Tratamento - até o mês 12
Os indivíduos para receber Sepofarsen em um olho (160 µg primeiro depois 40 µg) e placebo no olho na linha de base e no mês 6.
Medicamento: sepofarsen
Oligonucleotídeo antisense de RNA para injeção intravítrea
Outros nomes:
  • QR-110
Comparador de Placebo: Placebo - Companheiro de olho - até o mês 12
Os indivíduos para receber Sepofarsen em um olho (160 µg primeiro depois 40 µg) e placebo no olho na linha de base e no mês 6.
Outro: Placebo ivt
Placebo com aparência idêntica a Sepofarsen
Comparador Ativo: Continuação - Olo de Tratamento - Até o mês 24
Os indivíduos para receber Sepofarsen (40 µg) em um olho e placebo no companheiro nos meses 12 e no mês 18.
Medicamento: sepofarsen
Oligonucleotídeo antisense de RNA para injeção intravítrea
Outros nomes:
  • QR-110
Comparador de Placebo: Continuação - Companheiro de olho - até o mês 24
Os indivíduos para receber Sepofarsen (40 µg) em um olho e placebo no companheiro nos meses 12 e no mês 18.
Outro: Placebo ivt
Placebo com aparência idêntica a Sepofarsen
Comparador Ativo: Misto - Olhos de Tratamento - até o mês 24
Os indivíduos para receber Sepofarsen (40 µg) em um olho e sepofarsen no olho (160 µg primeiro e 40 µg) no mês 12 e no mês 18.
Medicamento: sepofarsen
Oligonucleotídeo antisense de RNA para injeção intravítrea
Outros nomes:
  • QR-110
Comparador Ativo: Misto - Companheiro Eye - mês 12 a mês 24
Os indivíduos para receber Sepofarsen (40 µg) em um olho e sepofarsen no olho (160 µg primeiro e 40 µg) no mês 12 e no mês 18.
Medicamento: sepofarsen
Oligonucleotídeo antisense de RNA para injeção intravítrea
Outros nomes:
  • QR-110
Comparador de Placebo: Misto - Companheiro de olho - até o mês 12

Indivíduos para receber Sepofarsen (40 µg) em um olho e sepofarsen no companheiro (160 µg primeiro e 40 µg) no mês 12 e no mês 18

NOTA: Até o mês 12, esses sujeitos recebem placebo nos olhos, como todos os sujeitos.
Outro: Placebo ivt
Placebo com aparência idêntica a Sepofarsen

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na acuidade visual mais corrigida (BCVA)
Prazo: 12 meses
Mudança da linha de base no BCVA com base no teste de acuidade e contraste de Freiburg (fracas) entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle de placebo (PCEs)
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base em baixa acuidade visual de luminância (LLVA) com base no fracas entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle de placebo (PCEs)
Prazo: Mês 12
Mês 12
Mudança da linha de base na sensibilidade da retina, medida pelo teste de estímulo de campo completo adaptado por escuro (FST) entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle de placebo (PCEs)
Prazo: Mês 12
Mês 12
Paciente específico para os olhos Impressão global de mudança (PGI-C) entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle de placebo (PCEs)
Prazo: Mês 12
O PGI-C (Impressão global do paciente de mudança) avalia a percepção de um paciente sobre a mudança geral em sua visão no respectivo olho ao longo do tempo. A pontuação mínima (melhor resultado) é 1 ("muito melhor") e a pontuação máxima (o pior resultado) é 7 ("muito pior"). Pontuações mais altas indicam um pior resultado de saúde (maior agravamento).
Mês 12
Mudança da linha de base na sensibilidade ao contraste (CS) entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle de placebo (PCEs) com base no QCSF
Prazo: Mês 12
Mês 12
Mudança da linha de base na sensibilidade da retina, medida pelo teste de estímulo de campo completo adaptado à luz (FST) entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle de placebo (PCEs)
Prazo: Mês 12
Mês 12
Resposta no BCVA (fracas), definida como uma melhoria de pelo menos 0,2 logmar da linha de base aos 12 meses e comparada entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle do placebo (PCEs), avaliados pela porcentagem de olhos que alcançam essa melhoria.
Prazo: Mês 12
Mês 12
Resposta no BCVA (fracas), definida como uma melhoria de pelo menos 0,3 logmar da linha de base aos 12 meses e comparada entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle do placebo (PCEs), avaliados pela porcentagem de olhos que alcançam essa melhoria.
Prazo: Mês 12
Mês 12
Resposta na acuidade visual de baixa luminância (LLVA) definida como melhoria clinicamente relevante entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle de placebo (PCEs) aos 12 meses, avaliados pela porcentagem de olhos que alcançam essa melhoria.
Prazo: Mês 12
Mês 12
Resposta no teste de estímulo de campo completo (FST) definido como melhora clinicamente relevante entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle de placebo (PCEs) aos 12 meses, avaliados pela porcentagem de olhos que alcançam essa melhoria.
Prazo: Mês 12
Mês 12
Resposta na impressão global do paciente de mudança (PGI-C) definida como melhora clinicamente relevante entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle de placebo (PCEs) aos 12 meses, avaliados pela porcentagem de olhos que alcançam essa melhoria.
Prazo: Mês 12
Mês 12
Resposta Em contraste a sensibilidade (CS) definida como melhoria clinicamente relevante entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle de placebo (PCEs) aos 12 meses, avaliados pela porcentagem de olhos que alcançam essa melhoria.
Prazo: Mês 12
Mês 12
Mudança em relação à linha de base na pontuação do questionário de degeneração da retina de Michigan (MRDQ) para indivíduos ≥ 13 anos de idade
Prazo: Mês 12
Mês 12
Mudança em relação à linha de base no questionário de ansiedade relacionado à visão de Michigan (MVAQ) para indivíduos ≥ 13 anos de idade
Prazo: Mês 12
Mês 12
Mudança da linha de base no Pediatricy Eye Questionnaire (Pedeyeq) Score para indivíduos <13 anos de idade
Prazo: Mês 12
Mês 12
Mudança da linha de base na impressão global de gravidade global do paciente específica para os olhos (PGI-S) entre os olhos do tratamento (TES) e os olhos de controle de placebo (PCEs)
Prazo: Mês 12
PGI-S (Impressão global de gravidade do paciente) avalia a percepção de um paciente sobre a gravidade de sua condição ocular nos respectivos olhos na semana passada. A pontuação mínima (o melhor resultado) é 1 ("nenhum") e a pontuação máxima (pior resultado) é 5 ("muito grave"). Pontuações mais altas indicam um pior resultado de saúde (maior gravidade).
Mês 12
Resposta definida como uma melhoria clinicamente relevante de acordo com uma avaliação multimodal nos TEs em comparação com a resposta correspondente nos PCEs aos 12 meses
Prazo: Mês 12
A avaliação multimodal baseia-se numa combinação de acuidade visual, sensibilidade retiniana, CS, visão funcional e/ou PRO
Mês 12
Variação em relação ao valor basal na Acuidade Visual Melhor Corrigida (BCVA) com base no ETDRS e/ou no BRVT entre os Olhos em Tratamento (TEs) e os Olhos de Controlo com Placebo (PCEs)
Prazo: Mês 12
Mês 12
Alteração em relação à linha de base na Acuidade Visual em Baixa Luminância (LLVA) com base no ETDRS entre os Olhos Tratados (TEs) e os Olhos de Controlo com Placebo (PCEs)
Prazo: Mês 12
Mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Laboratoires Thea

Colaboradores

Sepul Bio

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de março de 2025

Primeira postagem (Real)

24 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de junho de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SB-110-007
  • 2024-518378-14-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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