Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Sepofarsenin arvioimiseksi henkilöillä, joilla on Leber Congenital Amauroosi (LCA) Tyyppi 10 (Hyperion) (HYPERION)

keskiviikko 24. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Laboratoires Thea

Kaksinkertainen naamioitu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloima, parisilmäinen tutkimus Sepofarsenin tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi koehenkilöillä, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi (LCA), johtuen c.2991+1655a> g (p.cys998x) mutaatiosta CEP290-gene-geneissä

Tämän kaksinkertaisen naamioituneen, satunnaistetun, plasebokontrolloidun, parisilmäisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Sepofarsenin tehokkuutta, turvallisuutta ja siedettävyyttä koehenkilöillä, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi (LCA) johtuen c.2991+1655a> g (p.cys998x) mutaatiosta CEP290: ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kaksinkertainen naamioitu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloima, parisilmäinen tutkimus, jossa kunkin koehenkilön yksi silmä toimii kontrollina.

Tutkimuksen alussa kunkin kohteen kaksi silmää satunnaistetaan siten, että toinen silmä vastaanottaa Sepofarsenia ja toinen silmä saa plaseboa ensimmäisenä vuonna. Toisen vuoden aikana kaikille koehenkilöille, jotka satunnaistettiin Sepofarsenin vastaanottamiseksi, saa edelleen Sepofarsenia. Ensimmäisen vuoden aikana satunnaistettu silmälle toisen vuoden hoito jaetaan seuraavasti: 50% silmistä saa edelleen lumelääkettä ja 50% silmistä saa Sepofarsenin.

Sepofarsen ja lumelääke annetaan intravitreaalisella injektiolla kuuden kuukauden välein.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

32

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Sepul Bio Patient Advocacy Director
  • Puhelinnumero: +31 617060791
  • Sähköposti: contact@sepulbio.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Sepul Bio Chief Medical Officer

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • Rekrytointi
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekrytointi
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
  • Brasilia
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilia, 30150270
        • Rekrytointi
        • INRET Clínica/ Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04023-062
        • Rekrytointi
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo (UNIFESP-HSP)
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Déu (SJD Barcelona Children's Hospital)
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
        • Rekrytointi
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2L3
        • Rekrytointi
        • The Hospital for Sick Children - SickKids
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Rekrytointi
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingt
  • Saksa
      • Giessen, Saksa, 35392
        • Rekrytointi
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
      • München, Saksa, 81377
        • Rekrytointi
        • Klinikum der Ludwig-Maximilian Universität München
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Rekrytointi
        • University of Tuebingen - Inst. for Ophthalmic Research
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 2PD
        • Rekrytointi
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • UCSF Wayne and Gladys Valley Center for Vision
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33156
        • Rekrytointi
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • University of Pennsylvania - Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vahvistettu LCA10: n kliininen diagnoosi ja homotsygoottisuuden tai yhdisteiden heterotsygoottisuuden molekyylidiagnoosi c.2991+1655A> G -mutaatiossa CEP290: ssä.
  2. Aikuiset:> = 18 vuotta / alaikäiset: 6 - <18 vuotta.
  3. BCVA (fract), joka on yhtä suuri tai huonompi kuin logMar +0,4 (likimääräinen Snellen -ekvivalentti 20/50) - +2,9 logMar, joka perustuu kvantifioitavissa olevaan, luotettavaan fractiin. LP -koehenkilöt, joissa on dokumentoitu näyttö aikaisemmasta paremmasta visiosta.
  4. Symmetrinen sairaus kahden silmän välillä BCVA: n (Fract) määrittelemällä 0,2 logarilla lähtötilanteessa.
  5. Havaittavissa oleva onl makula -alueella CRC: n määrittämä seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muiden geenien kuin muihin IRD -sairauksiin tai oireyhtymiin liittyvässä CEP290 -geenissä.
  2. Minkä tahansa silmän patologian läsnäolo kummassakin silmässä, joka voi tehdä silmien vertailusta mahdollista.
  3. Epävakaan samanaikaisen CME: n tai kohteen läsnäolo aloitettiin (tai muutettua annosta) ajankohtaista tai systeemistä hiilihydraasin estäjäkäsittelyä 3 kuukautta ennen ilmoittautumista. CME on sallittu, jos vakaa 3 kuukautta (hoidolla tai ilman).
  4. Kaikkien kliinisesti merkittävien linssien opasiteetin/kaihien läsnäolo Areds -linssin luokitusasteikon perusteella.
  5. Mahdolliset geneettisen tai kantasoluhoidon vastaanottaminen silmä- tai ei-okulaariseen sairauteen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Sepofarsen - hoitosilmä - jopa kuukauteen 12
Kohteet, jotka saavat Sepofarsenia toisessa silmässä (160 ug ensin sitten 40 ug) ja lumelääkkeellä muissa silmissä lähtötilanteessa ja kuukaudessa 6.
Lääke: sepofarsen
RNA-antisense-oligonukleotidi lasiaisensisäiseen injektioon
Muut nimet:
  • QR-110
Placebo Comparator: Plasebo - Silmä - kuukauteen 12 asti
Kohteet, jotka saavat Sepofarsenia toisessa silmässä (160 ug ensin sitten 40 ug) ja lumelääkkeellä muissa silmissä lähtötilanteessa ja kuukaudessa 6.
Muut: Lumelääke IVT
Lumelääke, jolla on identtinen ulkonäkö Sepofarsenille
Active Comparator: Jatkuva - hoitosilmä - kuukauteen 24 asti
Kohteet, jotka saavat Sepofarsen (40 ug) yhdessä silmässä ja lumelääkessä muissa silmissä kuukauden 12 ja kuukauden 18 aikana.
Lääke: sepofarsen
RNA-antisense-oligonukleotidi lasiaisensisäiseen injektioon
Muut nimet:
  • QR-110
Placebo Comparator: Jatkuva - toinen silmä - kuukauteen 24 asti
Kohteet, jotka saavat Sepofarsen (40 ug) yhdessä silmässä ja lumelääkkeen silmissä kuukauden 12 ja kuukauden 18 aikana.
Muut: Lumelääke IVT
Lumelääke, jolla on identtinen ulkonäkö Sepofarsenille
Active Comparator: Sekoitettu - hoitosilmä - kuukauteen 24 asti
Kohteet, jotka saavat Sepofarsenia (40 ug) yhdessä silmässä ja Sepofarsen -silmässä (160 ug ensin sitten 40 ug) kuukaudessa 12 ja kuukaudessa 18.
Lääke: sepofarsen
RNA-antisense-oligonukleotidi lasiaisensisäiseen injektioon
Muut nimet:
  • QR-110
Active Comparator: Sekoitettu - toinen silmä - kuukausi 12 kuukauteen 24
Kohteet, jotka saavat Sepofarsenia (40 ug) yhdessä silmässä ja Sepofarsen -silmässä (160 ug ensin sitten 40 ug) kuukaudessa 12 ja kuukaudessa 18.
Lääke: sepofarsen
RNA-antisense-oligonukleotidi lasiaisensisäiseen injektioon
Muut nimet:
  • QR-110
Placebo Comparator: Sekoitettu - toinen silmä - kuukauteen 12 asti

Kohteet, jotka saavat Sepofarsenia (40 ug) yhdessä silmässä ja Sepofarsen -silmässä (160 ug ensin sitten 40 ug) kuukaudessa 12 ja kuukaudessa 18

HUOMAUTUS: Kuukauden 12 saakka nämä aiheet saavat lumelääkettä silmissä, kuten kaikki aiheet tekevät.
Muut: Lumelääke IVT
Lumelääke, jolla on identtinen ulkonäkö Sepofarsenille

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihda lähtötasosta parhaiten korjattuun visuaalisuuteen (BCVA)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta BCVA: ssa freiburg -tarkkuuden ja kontrastikokeen (fract) perusteella hoitosilmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä (PCES)
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta matalalla luminanssilla visuaalisesti (LLVA), joka perustuu fractiin hoitosilmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Muutos verkkokalvon herkkyyden lähtötasosta mitattuna tumman sopeutuneella kokonaiskentän ärsykkeen testillä (FST) hoitosilmien (TE) ja lumelääkekontrollisilmien (PCES) välillä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Silmäkohtainen potilaan globaali muutosvaikutus (PGI-C) hoitosilmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
PGI-C (potilaan globaali muutosvaikutus) arvioi potilaan käsitystä heidän näkemyksensä kokonaismuutoksesta vastaavassa silmässä ajan myötä. Pienin pistemäärä (paras tulos) on 1 ("paljon parempi") ja enimmäispiste (pahin tulos) on 7 ("paljon pahempaa"). Korkeammat pisteet osoittavat huonomman terveydenhuollon lopputuloksen (suurempi paheneminen).
Kuukausi 12
Muutos lähtötasosta vastusherkkyydessä (CS) käsittelyilmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä QCSF: n perusteella
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Muutos verkkokalvon herkkyyden lähtötasosta valon sopeutuneella kokonaiskentän ärsykkeen testillä (FST) hoitosilmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Vastaus BCVA: ssa (Fract), joka on määritelty vähintään 0,2 logMarin paranemiseksi lähtötilanteessa 12 kuukauden kohdalla ja verrattiin hoitosilmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä, arvioidaan tämän parannuksen saavuttavien silmien prosenttimäärällä.
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Vastaus BCVA: ssa (Fract), joka on määritelty vähintään 0,3 logMarin paranemiseksi lähtötilanteessa 12 kuukauden kohdalla ja verrattiin hoitosilmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä, arvioidaan tämän parannuksen saavuttavien silmien prosenttimäärällä.
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Vastaus alhaisessa luminanssinäkymässä (LLVA) määritettiin kliinisesti merkitykselliseksi parannukseksi hoidon silmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä 12 kuukauden kohdalla, arvioituna silmien prosenttimäärällä, jotka saavuttavat tämän parannuksen.
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Vastaus koko kentän ärsykkeen testissä (FST) määritettiin kliinisesti merkitykselliseksi parannukseksi hoidon silmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä 12 kuukauden kohdalla, arvioituna tämän parannuksen saavuttavien silmien prosenttimäärällä.
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Vastaus potilaan globaalissa muutoksen vaikutelmassa (PGI-C) määritettiin kliinisesti merkitykselliseksi parannukseksi hoidon silmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä 12 kuukauden kohdalla, ja sitä arvioidaan tämän parannuksen saavuttavien silmien prosenttimäärällä.
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Sitä vastoin herkkyys (CS) määritettiin kliinisesti merkitykselliseksi parannukseksi hoidon silmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä 12 kuukauden kohdalla, arvioituna silmien prosenttimäärällä, jotka saavuttavat tämän parannuksen.
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Muutos Michiganin verkkokalvon rappeutumiskyselyn (MRDQ) pisteet ≥ 13 -vuotiaille henkilöille (MRDQ)
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Muutos lähtötasosta Michiganin visioon liittyvässä ahdistuneisuuskyselyssä (MVAQ) pistemäärä ≥ 13-vuotiaille koehenkilöille
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Muutos lähtötasosta lasten silmäkyselylomake (PEDEyeq) -pistemäärä <13 -vuotiaille henkilöille
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Muutos lähtötasosta silmäspesifisessä potilaan maailmanlaajuisessa vakavuuden vaikutelmassa (PGI-S) hoidon silmien (TE) ja lumelääkekontrollien silmien (PCES) välillä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
PGI-S (potilaan globaali vaikutelma vakavuudesta) arvioi potilaan käsitystä heidän silmänsä vakavuudesta vastaavassa silmässä viime viikolla. Pienin pistemäärä (paras tulos) on 1 ("Ei mitään") ja maksimipistemäärä (pahin lopputulos) on 5 ("erittäin vakava"). Korkeammat pisteet osoittavat huonomman terveydenhuollon lopputuloksen (suurempi vakavuus).
Kuukausi 12
Vaste määritelty kliinisesti merkittäväksi parannukseksi monimuotoisen arvioinnin perusteella TEs-ryhmässä verrattuna vastaavaan vasteeseen PCEs-ryhmässä 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Monimuotoinen arviointi perustuu näöntarkkuuden, verkkokalvon herkkyyden, kontrastiherkkyyden, toiminnallisen näön ja/tai potilaskokemustietojen yhdistelmään
Kuukausi 12
Muutos lähtötasosta parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) ETDRS- ja/tai BRVT-perusteella hoidettujen silmien (TE) ja lumelääkekontrollisilmien (PCE) välillä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12
Muutos perusarvosta Low Luminance Visual Acuity (LLVA) ETDRS:n perusteella hoitosilmien (TEs) ja lumelääke-kontrollisilmien (PCEs) välillä
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Laboratoires Thea

Yhteistyökumppanit

Sepul Bio

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 4. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 24. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 25. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SB-110-007
  • 2024-518378-14-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa