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Estudio para evaluar SepoFarsen en sujetos con amaurosis congénita de Leber (LCA) tipo 10 (Hyperion) (HYPERION)

24 de junio de 2026 actualizado por: Laboratoires Thea

Un estudio de ojo emparejado con placebo de doble más meta, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de SepoFarsen en sujetos con amaurosis congénita de Lebre

El propósito de este estudio de ojo emparejado con placebo de doble máscaras, a nivel, es evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de SepoFarsen en sujetos con amaurosis congénita de Leber (LCA) debido a la mutación C.2991+1655a> G (P.Cys998x) en la mutación Cep290.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de ojo emparejado con placebo de doble máscaras, aleatorizado, en el que un ojo de cada sujeto servirá como control.

Al comienzo del estudio, los dos ojos de cada sujeto serán aleatorizados de tal manera que un ojo reciba Sepofarsen y el otro ojo recibe placebo durante el primer año. En el segundo año, para todos los sujetos, el ojo que fue aleatorizado para recibir SepoFarsen continuará recibiendo SepoFarsen. Para el ojo que fue asignado al azar a placebo en el primer año, el tratamiento en el segundo año se asignará, de la siguiente manera: el 50% de los ojos continuarán recibiendo placebo, y el 50% de los ojos recibirán Sepofarsen.

SepoFarsen y Placebo se administrarán mediante inyección intravítrea cada 6 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

32

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Sepul Bio Patient Advocacy Director
  • Número de teléfono: +31 617060791
  • Correo electrónico: contact@sepulbio.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Sepul Bio Chief Medical Officer

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Giessen, Alemania, 35392
        • Reclutamiento
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
      • München, Alemania, 81377
        • Reclutamiento
        • Klinikum der Ludwig-Maximilian Universität München
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Reclutamiento
        • University of Tuebingen - Inst. for Ophthalmic Research
  • Brasil
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30150270
        • Reclutamiento
        • INRET Clínica/ Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04023-062
        • Reclutamiento
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo (UNIFESP-HSP)
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Reclutamiento
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2C8
        • Reclutamiento
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2L3
        • Reclutamiento
        • The Hospital for Sick Children - SickKids
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Reclutamiento
        • Hospital Sant Joan de Déu (SJD Barcelona Children's Hospital)
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • UCSF Wayne and Gladys Valley Center for Vision
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33156
        • Reclutamiento
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • University of Pennsylvania - Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamiento
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingt
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • Reclutamiento
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1V 2PD
        • Reclutamiento
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico clínico confirmado de LCA10 y un diagnóstico molecular de homocigosidad o heterocigosidad compuesta para la mutación C.2991+1655a> G en CEP290.
  2. Adultos:> = 18 años / menores: 6 a <18 años.
  3. BCVA (fracto) igual o peor que logMar +0.4 (equivalente de Snellen aproximado 20/50) a +2.9 logMar basado en fracto cuantificable y confiable. Sujetos de LP con evidencia documentada de una mejor visión previa elegible.
  4. Enfermedad simétrica entre los dos ojos definidos por un BCVA (fracto) dentro de 0.2 logmar al inicio.
  5. ONL detectable en el área macular según lo determine el CCR en la detección.

Criterios de exclusión:

  1. Mutaciones en genes distintos del gen CEP290 asociado con otras enfermedades o síndromes IRD.
  2. La presencia de cualquier patología ocular en cualquier ojo que pueda hacer que la comparación de los ojos no sea factible.
  3. La presencia de CME concurrente inestable, o sujeto comenzó (o se cambió la dosis de) el tratamiento de inhibidores de anhidrasa carbónica tópica o tópica en los 3 meses previos a la inscripción. CME está permitido si está estable durante 3 meses (con o sin tratamiento).
  4. Presencia de cualquier opacidad/cataratas de lentes clínicamente significativas basadas en la escala de clasificación de lentes AEDS.
  5. Cualquier recepción previa de terapia genética o de células madre para enfermedad ocular o no ocular.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: SepoFarsen - Ojo de tratamiento - hasta el mes 12
Los sujetos recibirán sepofarsen en un ojo (160 µg primero que 40 µg) y placebo en el ojo de compañero al inicio y en el mes 6.
Droga: sepofarsen
Oligonucleótido antisentido de ARN para inyección intravítrea
Otros nombres:
  • QR-110
Comparador de placebos: Placebo - compañero ojo - hasta el mes 12
Los sujetos recibirán sepofarsen en un ojo (160 µg primero que 40 µg) y placebo en el ojo de compañero al inicio y en el mes 6.
Otro: Placebo IVT
Placebo con apariencia idéntica a SepoFarsen
Comparador activo: Continuación - Ojo de tratamiento - hasta el mes 24
Sujetos para recibir Sepofarsen (40 µg) en un ojo y placebo en el compañero ojo en el mes 12 y el mes 18.
Droga: sepofarsen
Oligonucleótido antisentido de ARN para inyección intravítrea
Otros nombres:
  • QR-110
Comparador de placebos: Continúa - Compañero Eye - Hasta el mes 24
Sujetos para recibir Sepofarsen (40 µg) en un ojo y placebo en el compañero ojo en el mes 12 y el mes 18.
Otro: Placebo IVT
Placebo con apariencia idéntica a SepoFarsen
Comparador activo: Mixto - Ojo de tratamiento - hasta el mes 24
Los sujetos recibirán SepoFarsen (40 µg) en un ojo y sepofarsen en el ojo de compañeros (160 µg primero que 40 µg) al mes 12 y al mes 18.
Droga: sepofarsen
Oligonucleótido antisentido de ARN para inyección intravítrea
Otros nombres:
  • QR-110
Comparador activo: Mixto - Compañero Eye - Mes 12 al mes 24
Los sujetos recibirán SepoFarsen (40 µg) en un ojo y sepofarsen en el ojo de compañeros (160 µg primero que 40 µg) al mes 12 y al mes 18.
Droga: sepofarsen
Oligonucleótido antisentido de ARN para inyección intravítrea
Otros nombres:
  • QR-110
Comparador de placebos: Mixto - compañero ojo - hasta el mes 12

Los sujetos recibirán sepofarsen (40 µg) en un ojo y sepofarsen en el ojo de compañeros (160 µg primero que 40 µg) al mes 12 y al mes 18

Nota: Hasta el mes 12, estos sujetos reciben placebo en el ojo de compañeros, como lo hacen todos los sujetos.
Otro: Placebo IVT
Placebo con apariencia idéntica a SepoFarsen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambiar desde el inicio en la agudeza visual mejor corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio desde la línea de base en BCVA basado en la prueba de agudeza y contraste de Freiburgo (fracto) entre los ojos de tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE)
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de la línea de base en agudeza visual de baja luminancia (LLVA) basado en fracto entre los ojos de tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE)
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Cambio de la línea de base en la sensibilidad retiniana medida mediante la prueba de estímulo de campo completo adaptada a la oscuridad (FST) entre los ojos del tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE)
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Impresión de cambio global del paciente específico de los ojos (PGI-C) entre los ojos del tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE)
Periodo de tiempo: Mes 12
PGI-C (Impresión global del cambio del paciente) evalúa la percepción de un paciente sobre el cambio general en su visión en el ojo respectivo con el tiempo. El puntaje mínimo (mejor resultado) es 1 ("mucho mejor") y el puntaje máximo (peor resultado) es 7 ("Mucho peor"). Los puntajes más altos indican un peor resultado de salud (mayor empeoramiento).
Mes 12
Cambio de la línea de base en la sensibilidad al contraste (CS) entre los ojos de tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE) basado en QCSF
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Cambio de la línea de base en la sensibilidad retiniana medida mediante la prueba de estímulo de campo completo adaptada a la luz (FST) entre los ojos del tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE)
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Respuesta en BCVA (fract), definida como una mejora de al menos 0.2 logmar desde el inicio a los 12 meses y comparado entre los ojos del tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE), evaluado por el porcentaje de ojos que logran esta mejora.
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Respuesta en BCVA (fract), definida como una mejora de al menos 0.3 logmar desde el inicio a los 12 meses y comparado entre los ojos del tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE), evaluado por el porcentaje de ojos que logran esta mejora.
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
La respuesta en la agudeza visual de baja luminancia (LLVA) definida como una mejora clínicamente relevante entre los ojos del tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE) a los 12 meses, evaluados por el porcentaje de ojos que logran esta mejora.
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Respuesta en la prueba de estímulo de campo completo (FST) definida como una mejora clínicamente relevante entre los ojos del tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE) a los 12 meses, evaluados por el porcentaje de ojos que logran esta mejora.
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Respuesta en la impresión global del paciente del cambio (PGI-C) definida como una mejora clínicamente relevante entre los ojos del tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE) a los 12 meses, evaluado por el porcentaje de ojos que logran esta mejora.
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Respuesta en contraste Sensibilidad (CS) definida como una mejora clínicamente relevante entre los ojos del tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE) a los 12 meses, evaluados por el porcentaje de ojos que logran esta mejora.
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Cambio desde el inicio en el puntaje del Cuestionario de degeneración de la retina de Michigan (MRDQ) para sujetos ≥ 13 años de edad
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Cambio desde la línea de base en el puntaje del Cuestionario de ansiedad relacionado con la visión de Michigan (MVAQ) para sujetos ≥ 13 años de edad
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Cambio desde el inicio en el puntaje del cuestionario de ojo pediátrico (PEDEYEQ) para sujetos <13 años de edad
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Cambio desde la línea de base en el paciente específico de los ojos Impresión global de gravedad (PGI-S) entre los ojos del tratamiento (TES) y los ojos de control de placebo (PCE)
Periodo de tiempo: Mes 12
PGI-S (impresión global de gravedad del paciente) evalúa la percepción de la gravedad de la gravedad de la gravedad del paciente en el ojo respectivo durante la semana pasada. El puntaje mínimo (mejor resultado) es 1 ("ninguno") y el puntaje máximo (peor resultado) es 5 ("muy severo"). Los puntajes más altos indican un peor resultado de salud (mayor gravedad).
Mes 12
Respuesta definida como una mejora clínicamente relevante según una evaluación multimodal en TEs en comparación con la respuesta correspondiente en PCEs a los 12 meses
Periodo de tiempo: Mes 12
La evaluación multimodal se basa en una combinación de agudeza visual, sensibilidad retiniana, CS, visión funcional y/o PRO
Mes 12
Cambio desde el valor basal en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) basado en el ETDRS y/o el BRVT entre los Ojos de Tratamiento (TEs) y los Ojos de Control con Placebo (PCEs)
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Cambio desde el valor basal en la Agudeza Visual con Baja Luminancia (LLVA) según la escala ETDRS entre Ojos Tratados (TEs) y Ojos Control con Placebo (PCEs)
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Laboratoires Thea

Colaboradores

Sepul Bio

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

24 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de junio de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SB-110-007
  • 2024-518378-14-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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