Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для оценки сепофарсена у субъектов с врожденным амаурозом (LCA) типа (Hyperion) типа (LCA) (Hyperion) (HYPERION)

24 июня 2026 г. обновлено: Laboratoires Thea

Двойное маскированное, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование с парными глазами для оценки эффективности, безопасности и переносимости сепофарсена у субъектов с врожденным амаурозом (LCA) из-за мутации CEP290+1655A> G (P.Cys998x) в гене CEP290+1655A> g (P.Cys998x) в гене CEP290+1655A> g (P.Cys998x) в гене CEP290.

Цель этого двух маскированного, рандомизированного, плацебо-контролируемого исследования с парными глазами состоит в том, чтобы оценить эффективность, безопасность и переносимость сепофарсена у субъектов с врожденным амаурозом (LCA) из-за CEP290.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это двойное рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование парных глаз, в котором один глаз каждого субъекта будет служить контролем.

В начале исследования два глаза каждого субъекта будут рандомизированы так, что один глаз получает Сепофарсен, а другой глаз получает плацебо в течение первого года. Во втором году для всех предметов глаз, который был рандомизирован для получения сепофарсена, будет продолжать получать сепофарсена. Для глаз, который был рандомизирован на плацебо в первый год, лечение на втором году будет выделено, следующим образом: 50% глаз будут продолжать получать плацебо, а 50% глаз получат сепофарсен.

Сепофарсен и плацебо будут вводить через интравитреальную инъекцию каждые 6 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

32

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sepul Bio Patient Advocacy Director
  • Номер телефона: +31 617060791
  • Электронная почта: contact@sepulbio.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Sepul Bio Chief Medical Officer

Места учебы

  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • Рекрутинг
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
  • Бразилия
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Бразилия, 30150270
        • Рекрутинг
        • INRET Clínica/ Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 04023-062
        • Рекрутинг
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo (UNIFESP-HSP)
  • Германия
      • Giessen, Германия, 35392
        • Рекрутинг
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
      • München, Германия, 81377
        • Рекрутинг
        • Klinikum der Ludwig-Maximilian Universität München
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Рекрутинг
        • University of Tuebingen - Inst. for Ophthalmic Research
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Déu (SJD Barcelona Children's Hospital)
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2C8
        • Рекрутинг
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2L3
        • Рекрутинг
        • The Hospital for Sick Children - SickKids
  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
        • Рекрутинг
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, EC1V 2PD
        • Рекрутинг
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Рекрутинг
        • UCSF Wayne and Gladys Valley Center for Vision
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33156
        • Рекрутинг
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • University of Pennsylvania - Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics
  • Франция
      • Paris, Франция, 75012
        • Рекрутинг
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingt

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Подтвержденный клинический диагноз LCA10 и молекулярная диагностика гомозиготности или гетерозиготности соединения для мутации C.2991+1655A> G в CEP290.
  2. Взрослые:> = 18 лет / несовершеннолетние: от 6 до <18 лет.
  3. BCVA (FRACT), равный или хуже, чем logmar +0,4 (приблизительный эквивалент Snellen 20/50) до +2,9 Logmar на основе количественного, надежного фракта. LP субъекты с задокументированными доказательствами предыдущего лучшего видения.
  4. Симметричное заболевание между двумя глазами, как определено BCVA (FRACT) в пределах 0,2 LOGMAR на исходном уровне.
  5. Обнаруживается ONL в макулярной области, как определено CRC на скрининге.

Критерии исключения:

  1. Мутации в генах, отличных от гена CEP290, связанных с другими заболеваниями IRD или синдромами.
  2. Наличие любой глазной патологии в любом глазах, которая может сделать сравнение глаз невозможными.
  3. Наличие нестабильного одновременного CME или субъекта началось с (или измененной дозы) местной или системной лечения ингибиторов ангидразы карбо карбо за 3 месяца до зачисления. CME разрешен, если стабиль в течение 3 месяцев (с лечением или без него).
  4. Наличие любых клинически значимых недостатков линз/катаракты на основе шкалы классификации линз AREDS.
  5. Любая предыдущая получение генетической или стволовой терапии при глазном или некулярном заболевании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Сепофарсен - лечение глаз - до 12 месяцев
Субъекты, получающие сепофарсена в одном глазу (сначала 160 мкг, затем 40 мкг) и плацебо в коллеге на исходном уровне и на 6 -м месяце.
Лекарство: сепофарсен
РНК антисмысловой олигонуклеотид для инъекций в стекловидное тело
Другие имена:
  • QR-110
Плацебо Компаратор: Плацебо - коллега - вплоть до 12 месяцев
Субъекты, получающие сепофарсена в одном глазу (сначала 160 мкг, затем 40 мкг) и плацебо в коллеге на исходном уровне и на 6 -м месяце.
Другой: Плацебо IVT
Плацебо с одинаковым внешним видом на Сепофарсен
Активный компаратор: Продолжение - лечение глаз - до 24 месяца
Субъекты, получающие сепофарсена (40 мкг) в одном глазу и плацебо в коллеге в 12 -м и месяце.
Лекарство: сепофарсен
РНК антисмысловой олигонуклеотид для инъекций в стекловидное тело
Другие имена:
  • QR-110
Плацебо Компаратор: Продолжение - Сорт -глаз - до 24 месяца
Субъекты, получающие сепофарсена (40 мкг) в одном глазу и плацебо в коллеге в 12 -м и месяце.
Другой: Плацебо IVT
Плацебо с одинаковым внешним видом на Сепофарсен
Активный компаратор: Смешанный - лечебный глаз - до 24 месяца 24
Субъекты, получающие сепофарсена (40 мкг) в одном глазу и сепофарсен в коллеге (сначала 160 мкг, затем 40 мкг) в 12 месяце и в 18 месяце.
Лекарство: сепофарсен
РНК антисмысловой олигонуклеотид для инъекций в стекловидное тело
Другие имена:
  • QR-110
Активный компаратор: Смешанный - коллега по глазу - месяц с 12 до 24 месяца
Субъекты, получающие сепофарсена (40 мкг) в одном глазу и сепофарсен в коллеге (сначала 160 мкг, затем 40 мкг) в 12 месяце и в 18 месяце.
Лекарство: сепофарсен
РНК антисмысловой олигонуклеотид для инъекций в стекловидное тело
Другие имена:
  • QR-110
Плацебо Компаратор: Смешанный - коричневый глаз - до 12 месяцев

Субъекты, получающие сепофарсен (40 мкг) в одном глазу и сепофарсен в глазу (сначала 160 мкг, потом 40 мкг) в 12 месяце и на 18 месяц.

Примечание: до 12 месяцев эти предметы получают плацебо в коллеге, как это делают все предметы.
Другой: Плацебо IVT
Плацебо с одинаковым внешним видом на Сепофарсен

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения с базовой линии в наиболее поправкой остроте зрения (BCVA)
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменение от базовой линии в BCVA на основе остроты Фрейбурга и контрастного теста (FRACT) между лечебными глазами (TES) и контрольными глазами плацебо (СВС)
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с базовой линии в низкой остроте зрения (LLVA) на основе фракта между лечебными глазами (TES) и контрольными глазами плацебо (СВС)
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Изменение исходной линии в чувствительности сетчатки, измеренное с помощью темно-адаптированного теста на стимул полного поля (FST) между лечебными глазами (TES) и плацебо-контрольными глазами (СВС)
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Глобальное впечатление пациентов (PGI-C), специфичное для глаз, между глазами лечения (TES) и плацебо-контрольными глазами (СВС)
Временное ограничение: Месяц 12
PGI-C (глобальное впечатление от изменений пациента) оценивает восприятие пациента общих изменений в их зрения в соответствующем глазах с течением времени. Минимальный балл (лучший результат) составляет 1 («намного лучше»), а максимальный балл (худший результат) - 7 («намного хуже»). Более высокие оценки указывают на худший результат здоровья (большее ухудшение).
Месяц 12
Изменение от исходной линии в отличие от чувствительности (CS) между лечебными глазами (TES) и контрольными глазами плацебо (PCE) на основе QCSF
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Изменение исходной линии в чувствительности сетчатки, измеренное с помощью теста на стимулирование полного поля, адаптированное на свету (FST) между глазами обработки (TES) и контрольными глазами плацебо (СВС)
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Ответ в BCVA (FRACT), определяемый как улучшение по меньшей мере 0,2 Logmar от исходного уровня через 12 месяцев и сравнивает между глазами (TES) и контрольными глазами плацебо (PCE), оцениваемые процентом глаз, которые достигают этого улучшения.
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Ответ в BCVA (FRACT), определяемый как улучшение по меньшей мере 0,3 LOGMAR по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев и сравнивается между лечебными глазами (TES) и контрольными глазами плацебо (СВС), оцениваемые процентом глаз, которые достигают этого улучшения.
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Ответ при остроте зрения с низкой яркости (LLVA) определяется как клинически значимое улучшение между лечебными глазами (TES) и контрольными глазами плацебо (PCE) через 12 месяцев, оцениваемое процентом глаз, которые достигают этого улучшения.
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Ответ в тесте на стимул полного поля (FST) определяется как клинически значимое улучшение между глазами лечения (TES) и контрольными глазами плацебо (PCE) через 12 месяцев, оцениваемое процентом глаз, которые достигают этого улучшения.
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Ответ в глобальном впечатлении от изменений пациентов (PGI-C), определяемый как клинически значимое улучшение между лечением глаз (TE) и контрольными глазами плацебо (PCE) через 12 месяцев, оцениваемое процентом глаз, которые достигают этого улучшения.
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Ответ в отличие от чувствительности (CS) определяется как клинически значимое улучшение между лечением глаз (TES) и контрольными глазами плацебо (PCE) через 12 месяцев, оцениваемое процентом глаз, которые достигают этого улучшения.
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Изменение с базовой линии в анкету дегенерации сетчатки Мичигана (MRDQ) для субъектов ≥ 13 лет
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Изменение с базовой линии в анкету тревожности, связанной с зрением в Мичигане, (MVAQ) для субъектов ≥ 13 лет
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Изменение с базовой линии в педиатрическом анкету глаз (PEDEYEQ) для субъектов <13 лет
Временное ограничение: Месяц 12
Месяц 12
Изменения от исходного уровня у специфичных для глаз глобальное впечатление от тяжести (PGI-S) между лечебными глазами (TES) и контрольными глазами плацебо (СВС)
Временное ограничение: Месяц 12
PGI-S (глобальное впечатление от тяжести пациентов) оценивает восприятие пациентом тяжести их состояния глаз в соответствующих глазах на прошлой неделе. Минимальный балл (лучший результат) составляет 1 («нет»), а максимальный балл (худший результат) составляет 5 («очень тяжелый»). Более высокие оценки указывают на худший результат здоровья (большая тяжесть).
Месяц 12
Ответ определяется как клинически значимое улучшение согласно мультимодальной оценке в TEs по сравнению с соответствующим ответом в PCEs через 12 месяцев
Временное ограничение: 12-й месяц
Мультимодальная оценка основана на сочетании остроты зрения, чувствительности сетчатки, контрастной чувствительности, функционального зрения и/или субъективных данных пациента
12-й месяц
Изменение от исходного уровня наилучшей скорректированной остроты зрения (НСКОЗ) на основе шкалы ETDRS и/или BRVT между глазами, получавшими лечение (ГПЛ), и глазами контрольной группы, получавшими плацебо (ГКПП)
Временное ограничение: 12-й месяц
12-й месяц
Изменение от исходного уровня низко-контрастной остроты зрения (LLVA) по шкале ETDRS между глазами, получавшими лечение (ТЕ), и глазами, получавшими плацебо (PCE)
Временное ограничение: 12-й месяц
12-й месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Laboratoires Thea

Соавторы

Sepul Bio

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 октября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 февраля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 марта 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 марта 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SB-110-007
  • 2024-518378-14-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться