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Studie zur Bewertung von Sepofarsen bei Probanden mit leber angeborener Amaurose (LCA) Typ 10 (Hyperion) (HYPERION)

24. Juni 2026 aktualisiert von: Laboratoires Thea

Eine doppelt maskierte, randomisierte, placebokontrollierte Studie mit gepaarten Augen zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von SepoFarsen bei Probanden mit leber-angeborener Amaurose (LCA) aufgrund des C.2991+1655A> G (P.Cys998X) -Mutation im CEP290-Gene im CEP290

Der Zweck dieser doppelt maskierten, randomisierten, placebokontrollierten Studie gepaarte Eye besteht darin, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Sepofarsen bei Probanden mit angeborener Amaurose (LCA) durch die C.2991+1655a> g (p.cys998x) -Mutation in der CEP290-Mutation zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelt maskierte, randomisierte, placebokontrollierte Studie gepaarte Augen, in der ein Auge jedes Subjekts als Kontrolle dient.

Zu Beginn der Studie werden die beiden Augen jedes Subjekts randomisiert, so dass ein Auge Sepofarsen und das andere Auge für das erste Jahr Placebo erhält. Im zweiten Jahr wird für alle Probanden das Auge, das randomisiert wurde, um Sepofarsen zu erhalten, weiterhin Sepofarsen erhalten. Für das Auge, das im ersten Jahr nach Placebo randomisiert wurde, wird die Behandlung im zweiten Jahr wie folgt zugeteilt: 50% der Augen erhalten weiterhin Placebo, und 50% der Augen erhalten Sepofarsen.

Sepofarsen und Placebo werden alle 6 Monate über intravitreale Injektion verabreicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

32

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Sepul Bio Patient Advocacy Director
  • Telefonnummer: +31 617060791
  • E-Mail: contact@sepulbio.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Sepul Bio Chief Medical Officer

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekrutierung
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
  • Brasilien
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30150270
        • Rekrutierung
        • INRET Clínica/ Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04023-062
        • Rekrutierung
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo (UNIFESP-HSP)
  • Deutschland
      • Giessen, Deutschland, 35392
        • Rekrutierung
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
      • München, Deutschland, 81377
        • Rekrutierung
        • Klinikum der Ludwig-Maximilian Universität München
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Rekrutierung
        • University of Tuebingen - Inst. for Ophthalmic Research
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Rekrutierung
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingt
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
        • Rekrutierung
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2L3
        • Rekrutierung
        • The Hospital for Sick Children - SickKids
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • Rekrutierung
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Déu (SJD Barcelona Children's Hospital)
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • UCSF Wayne and Gladys Valley Center for Vision
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33156
        • Rekrutierung
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • University of Pennsylvania - Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Rekrutierung
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bestätigte klinische Diagnose von LCA10 und eine molekulare Diagnose der Homozygotie oder zusammengesetzte Heterozygotie für die Mutation C.2991+1655a> G in CEP290.
  2. Erwachsene:> = 18 Jahre / Minderjährige: 6 bis <18 Jahre.
  3. BCVA (Frakt) gleich oder schlechter als logmar +0,4 (ungefährer Snellen -Äquivalent 20/50) bis +2,9 logmar basierend auf quantifizierbarem, zuverlässigem Frakt. LP -Probanden mit dokumentierten Beweisen für frühere Sehensmöglichkeiten.
  4. Symmetrische Erkrankung zwischen den beiden Augen, wie durch einen BCVA (BRACT) innerhalb von 0,2 logmar zu Studienbeginn definiert.
  5. Nachweisbare ONL im Makulabereich, wie durch das CRC beim Screening bestimmt.

Ausschlusskriterien:

  1. Mutationen in anderen Genen als dem CEP290 -Gen, die mit anderen IRD -Erkrankungen oder Syndromen assoziiert sind.
  2. Vorhandensein einer Augenpathologie in beiden Augen, die den Vergleich der Augen nicht machbar machen kann.
  3. Das Vorhandensein eines instabilen gleichzeitigen CME oder eines Subjekts begann in den 3 Monaten vor der Einschreibung mit einer (oder veränderten) topischen oder systemischen karbonischen Anhydrase -Inhibitor -Behandlung. CME ist zulässig, wenn es 3 Monate lang stabil ist (mit oder ohne Behandlung).
  4. Vorhandensein klinisch signifikanter Linsen -Opazitäten/-katarakte auf der Grundlage der AREDS -Lens -Bewertungsskala.
  5. Jeder vorherige Erhalt einer genetischen oder Stammzelltherapie bei Augen- oder Nicht-Ocular-Erkrankungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Sepofarsen - Behandlungsauge - bis zum 12. Monat 12
Die Probanden erhalten Sepofarsen in einem Auge (160 µg zuerst dann 40 µg) und Placebo in der anderen Auge zu Studienbeginn und im 6. Monat 6.
Arzneimittel: sepofarsen
RNA-Antisense-Oligonukleotid zur intravitrealen Injektion
Andere Namen:
  • QR-110
Placebo-Komparator: Placebo - Kollegen Auge - bis zum 12. Monat
Die Probanden erhalten Sepofarsen in einem Auge (160 µg zuerst dann 40 µg) und Placebo in der anderen Auge zu Studienbeginn und im 6. Monat 6.
Sonstiges: Placebo ivt
Placebo mit identischem Aussehen bis Sepofarsen
Aktiver Komparator: Fortsetzung - Behandlungsauge - bis zum 24. Monat 24
Die Probanden erhalten Sepofarsen (40 µg) in einem Auge und Placebo in der anderen Auge im Monat 12 und dem 18. Monat 18.
Arzneimittel: sepofarsen
RNA-Antisense-Oligonukleotid zur intravitrealen Injektion
Andere Namen:
  • QR-110
Placebo-Komparator: Fortsetzung - Kollegen - bis zum Monat 24
Die Probanden erhalten Sepofarsen (40 µg) in einem Auge und Placebo in der anderen Auge im Monat 12 und dem 18. Monat 18.
Sonstiges: Placebo ivt
Placebo mit identischem Aussehen bis Sepofarsen
Aktiver Komparator: Gemischte - Behandlungsauge - bis zum Monat 24
Die Probanden erhalten Sepofarsen (40 µg) in einem Auge und Sepofarsen im anderen Auge (160 ug zuerst dann 40 µg) im Monat 12 und im Monat 18.
Arzneimittel: sepofarsen
RNA-Antisense-Oligonukleotid zur intravitrealen Injektion
Andere Namen:
  • QR-110
Aktiver Komparator: Gemischt - Kollegen Auge - Monat 12 bis Monat 24
Die Probanden erhalten Sepofarsen (40 µg) in einem Auge und Sepofarsen im anderen Auge (160 ug zuerst dann 40 µg) im Monat 12 und im Monat 18.
Arzneimittel: sepofarsen
RNA-Antisense-Oligonukleotid zur intravitrealen Injektion
Andere Namen:
  • QR-110
Placebo-Komparator: Gemischt - Mitauge - bis zum 12. Monat 12

Die Probanden erhalten Sepofarsen (40 µg) in einem Auge und Sepofarsen im anderen Auge (160 µg, dann 40 µg) im Monat 12 und im Monat 18

Hinweis: Bis zum 12. Monat erhalten diese Themen Placebo im anderen Auge, wie alle Themen.
Sonstiges: Placebo ivt
Placebo mit identischem Aussehen bis Sepofarsen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von der Grundlinie in der am besten korrigierten Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: 12 Monate
Wechseln Sie von der Ausgangswert in BCVA basierend auf der Freiburg -Schärfe und des Kontrasttests (Fract) zwischen Behandlungsaugen (TEs) und Placebo -Kontrollaugen (PCES)
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von der Ausgangswert in der Sehschärfe mit niedriger Luminanz (LLVA) basierend auf Frakt zwischen Behandlungsaugen (TEs) und Placebo -Kontrollaugen (PCES)
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Wechseln Sie vom Ausgangswert in der Netzhautempfindlichkeit, gemessen durch dunkeladaptierte Vollfeldstimulustest (FST) zwischen Behandlungsaugen (TEs) und Placebo-Kontrollaugen (PCES)
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Augenspezifischer Patienten globaler Eindruck von Veränderungen (PGI-C) zwischen Behandlungsaugen (TES) und Placebo-Kontrollaugen (PCES)
Zeitfenster: Monat 12
PGI-C (Patient Global Impression of Change) bewertet die Wahrnehmung der allgemeinen Veränderung ihres Sehvermögens durch den Patienten im jeweiligen Auge. Die Mindestpunktzahl (bestes Ergebnis) beträgt 1 ("sehr viel besser") und die maximale Punktzahl (das schlechteste Ergebnis) ist 7 ("sehr viel schlimmer"). Höhere Werte deuten auf ein schlechteres Gesundheitsergebnis hin (größere Verschlechterung).
Monat 12
Veränderung von Ausgangswert in Kontrastempfindlichkeit (CS) zwischen Behandlungsaugen (TEs) und Placebo -Kontrollaugen (PCES) basierend auf QCSF
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Wechseln Sie vom Ausgangswert in der Netzhautempfindlichkeit, gemessen durch leuchtend angepasste Vollfeldstimulus-Test (FST) zwischen Behandlungsaugen (TEs) und Placebo-Kontrollaugen (PCES)
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Reaktion in BCVA (Fract), definiert als eine Verbesserung von mindestens 0,2 logar aus dem Ausgangswert nach 12 Monaten und verglichen zwischen den Behandlungsaugen (TEs) und Placebo -Kontrollaugen (PCEs), bewertet durch den Prozentsatz der Augen, die diese Verbesserung erzielen.
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Reaktion in BCVA (FRACT), definiert als eine Verbesserung von mindestens 0,3 logar aus dem Ausgangswert nach 12 Monaten und verglichen zwischen Behandlungsaugen (TEs) und Placebo -Kontrollaugen (PCEs), bewertet durch den Prozentsatz der Augen, die diese Verbesserung erzielen.
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Reaktion in der Sehschärfe mit geringer Luminanz (LLVA) definiert als klinisch relevante Verbesserung zwischen Behandlungsaugen (TEs) und Placebo -Kontrollaugen (PCEs) nach 12 Monaten, bewertet durch den Prozentsatz der Augen, die diese Verbesserung erzielen.
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Reaktion im Vollfeldstimulus-Test (FST) definiert als klinisch relevante Verbesserung zwischen Behandlungsaugen (TEs) und Placebo-Kontrollaugen (PCEs) nach 12 Monaten, bewertet durch den Prozentsatz der Augen, die diese Verbesserung erzielen.
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Reaktion des globalen Eindrucks von Veränderungen des Patienten (PGI-C) definiert als klinisch relevante Verbesserung zwischen Behandlungsaugen (TEs) und Placebo-Kontrollaugen (PCEs) nach 12 Monaten, bewertet durch den Prozentsatz der Augen, die diese Verbesserung erzielen.
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Reaktion in Kontrastempfindlichkeit (CS) definiert als klinisch relevante Verbesserung zwischen den Augen (TEs) und Placebo -Kontrollaugen (PCEs) nach 12 Monaten, bewertet durch den Prozentsatz der Augen, die diese Verbesserung erzielen.
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Veränderung von der Ausgangswert im Fragebogen (Michigan Retinal Degeneration Fragebogen) für Probanden ≥ 13 Jahre alt
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert im Michigan Vision-bezogenen Angstfragebogen (MVAQ) für Probanden ≥ 13 Jahre alt
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert im pädiatrischen Augenfragebogen (PETEYEQ) für Probanden <13 Jahre alt
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert im Augenspezifischen Patienten Globaler Eindruck von Schweregrad (PGI-S) zwischen Behandlungsaugen (TES) und Placebo-Kontrollaugen (PCES)
Zeitfenster: Monat 12
PGI-S (Patient Global Impression of Schweregrad) bewertet die Wahrnehmung der Schwere ihres Augenzustandes durch den Patienten im jeweiligen Auge in der vergangenen Woche. Die Mindestpunktzahl (bestes Ergebnis) beträgt 1 ("keine") und die maximale Punktzahl (das schlechteste Ergebnis) beträgt 5 ("sehr schwer"). Höhere Werte deuten auf ein schlechteres gesundheitliches Ergebnis hin (größerer Schweregrad).
Monat 12
Antwort definiert als eine klinisch relevante Verbesserung gemäß einer multimodalen Bewertung in TEs im Vergleich zur entsprechenden Antwort in PCEs nach 12 Monaten
Zeitfenster: Monat 12
Die multimodale Beurteilung basiert auf einer Kombination aus Sehschärfe, retinaler Empfindlichkeit, Kontrastempfindlichkeit, funktionellem Sehen und/oder patientenberichteten Ergebnissen
Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) basierend auf dem ETDRS und/oder dem BRVT zwischen behandelten Augen (TEs) und Placebo-Kontrollaugen (PCEs)
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Veränderung des Low-Luminance-Sehvermögens (LLVA) gegenüber dem Ausgangswert nach ETDRS zwischen behandelten Augen (TEs) und Placebo-Kontrollaugen (PCEs)
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Laboratoires Thea

Mitarbeiter

Sepul Bio

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SB-110-007
  • 2024-518378-14-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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