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Studio per valutare sepofarsen in soggetti con leber amurosi congenita (LCA) di tipo 10 (Hyperion) (HYPERION)

24 giugno 2026 aggiornato da: Laboratoires Thea

Uno studio a doppia maschera, randomizzata, controllata con placebo, accoppiato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della sepofarsen in soggetti con amarosi congenita Leber (LCA) a causa della mutazione C.2991+1655a> G (p.cys98x) nella mutazione CEP290

Lo scopo di questo studio a doppia maschera, randomizzata, controllata con placebo, accoppiato è di valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della sepofarsen in soggetti con amarosi congenita Leber (LCA) a causa della mutazione C.2991+1655A> G (p.cys98x) nel CEP290.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio a doppia maschera, randomizzata, controllata con placebo, accoppiato in cui un occhio di ciascun soggetto fungerà da controllo.

All'inizio dello studio i due occhi di ogni soggetto saranno randomizzati in modo tale che un occhio riceva Sepofarsen e l'altro occhio riceve il placebo per il primo anno. Nel secondo anno, per tutti i soggetti, l'occhio che è stato randomizzato a ricevere SepofArsen continuerà a ricevere SepofArsen. Per l'occhio che è stato randomizzato al placebo nel primo anno, verrà assegnato il trattamento nel secondo anno, come segue: il 50% degli occhi continuerà a ricevere il placebo e il 50% degli occhi riceverà SepofArsen.

Sepofarsen e placebo saranno somministrati tramite iniezione intravitreale ogni 6 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

32

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Sepul Bio Patient Advocacy Director
  • Numero di telefono: +31 617060791
  • Email: contact@sepulbio.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Sepul Bio Chief Medical Officer

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent (UZ)
  • Brasile
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasile, 30150270
        • Reclutamento
        • INRET Clínica/ Santa Casa de Misericórdia de Belo Horizonte
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 04023-062
        • Reclutamento
        • Federal University of São Paulo - Hospital São Paulo (UNIFESP-HSP)
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2C8
        • Reclutamento
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2L3
        • Reclutamento
        • The Hospital for Sick Children - SickKids
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingt
  • Germania
      • Giessen, Germania, 35392
        • Reclutamento
        • Justus-Liebig Universität - Department of Ophthalmology
      • München, Germania, 81377
        • Reclutamento
        • Klinikum der Ludwig-Maximilian Universität München
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Reclutamento
        • University of Tuebingen - Inst. for Ophthalmic Research
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Reclutamento
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Reclutamento
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu (SJD Barcelona Children's Hospital)
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • UCSF Wayne and Gladys Valley Center for Vision
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33156
        • Reclutamento
        • University of Miami - Bascom Palmer Eye Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota Medical School
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • University of Pennsylvania - Center for Advanced Retinal & Ocular Therapeutics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Diagnosi clinica confermata di LCA10 e una diagnosi molecolare di omozigosi o eterozigosi composta per la mutazione C.2991+1655a> G in CEP290.
  2. Adulti:> = 18 anni / minori: da 6 a <18 anni.
  3. BCVA (fratto) uguale o peggio di logmar +0,4 (approssimativo snellen equivalente 20/50) a +2,9 logmar in base a un fratto quantificabile e affidabile. Soggetti LP con prove documentate di una visione migliore precedente ammissibile.
  4. Malattia simmetrica tra i due occhi definiti da un BCVA (fratto) entro 0,2 logmar al basale.
  5. ONL rilevabile nell'area maculare determinata dal CRC allo screening.

Criteri di esclusione:

  1. Mutazioni in geni diversi dal gene CEP290 associato ad altre malattie o sindromi IRD.
  2. Presenza di qualsiasi patologia oculare in entrambi gli occhi che può rendere il confronto tra gli occhi non fattibile.
  3. La presenza di CME simultanea instabile, o soggetto, è iniziata (o modificata dose di) trattamento dell'inibitore di anidrasi carbonica topica o sistemica nei 3 mesi precedenti l'iscrizione. CME è consentito se stabile per 3 mesi (con o senza trattamento).
  4. Presenza di opacità/cataratta di lenti clinicamente significative basate sulla scala di classificazione delle lenti AEDS.
  5. Qualsiasi ricezione precedente della terapia genetica o delle cellule staminali per malattie oculari o non oculari.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: SepofArsen - Trattamento Eye - Fino al mese 12
I soggetti che ricevono Sepofarsen in un occhio (160 µg prima di 40 µg) e placebo nell'occhio al basale e al mese 6.
Droga: sepofarsen
Oligonucleotide RNA antisenso per iniezione intravitreale
Altri nomi:
  • QR-110
Comparatore placebo: Placebo - Fellow Eye - fino al mese 12
I soggetti che ricevono Sepofarsen in un occhio (160 µg prima di 40 µg) e placebo nell'occhio al basale e al mese 6.
Altro: Placebo ivt
Placebo con aspetto identico a Sepofarsen
Comparatore attivo: Continua - Trattamento Eye - Fino al mese 24
Soggetti ricevendo sepofarsen (40 µg) in un occhio e placebo nell'occhio al mese 12 e mese 18.
Droga: sepofarsen
Oligonucleotide RNA antisenso per iniezione intravitreale
Altri nomi:
  • QR-110
Comparatore placebo: Continua - Fellow Eye - fino al mese 24
Soggetti ricevendo sepofarsen (40 µg) in un occhio e placebo nell'occhio al mese 12 e mese 18.
Altro: Placebo ivt
Placebo con aspetto identico a Sepofarsen
Comparatore attivo: Misto - trattamento per il trattamento - fino al mese 24
I soggetti che ricevono Sepofarsen (40 µg) in un occhio e Sepofarsen nell'occhio (160 µg prima di 40 µg) al mese 12 e al mese 18.
Droga: sepofarsen
Oligonucleotide RNA antisenso per iniezione intravitreale
Altri nomi:
  • QR-110
Comparatore attivo: Misto - compagno occhio - dal 12 al mese 24
I soggetti che ricevono Sepofarsen (40 µg) in un occhio e Sepofarsen nell'occhio (160 µg prima di 40 µg) al mese 12 e al mese 18.
Droga: sepofarsen
Oligonucleotide RNA antisenso per iniezione intravitreale
Altri nomi:
  • QR-110
Comparatore placebo: Misto - compagno occhio - fino al mese 12

Soggetti ricevendo sepofarsen (40 µg) in un occhio e sepofarsen nell'occhio (160 µg prima di 40 µg) al mese 12 e al mese 18

Nota: fino al mese 12 Questi soggetti ricevono placebo negli altri occhi, come fanno tutti i soggetti.
Altro: Placebo ivt
Placebo con aspetto identico a Sepofarsen

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nell'acuità visiva meglio corretta (BCVA)
Lasso di tempo: 12 mesi
Modifica dal basale in BCVA in base all'acuità di Freiburgo e al test di contrasto (fratto) tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCE)
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale in acuità visiva a bassa luminanza (LLVA) basato sul fratto tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCES)
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Modifica dal basale nella sensibilità della retina misurata dal test di stimolo a full field adattato scuro (FST) tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCES)
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Impressione globale del paziente specifico per gli occhi del cambiamento (PGI-C) tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCES)
Lasso di tempo: Mese 12
PGI-C (impressione globale del cambiamento del paziente) valuta la percezione di un paziente del cambiamento generale nella loro visione nell'occhio rispettivo nel tempo. Il punteggio minimo (miglior risultato) è 1 ("molto meglio") e il punteggio massimo (risultato peggiore) è 7 ("molto peggio"). I punteggi più alti indicano un risultato di salute peggiore (maggiore peggioramento).
Mese 12
Cambiamento dal basale in sensibilità al contrasto (CS) tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCE) in base al QCSF
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Modifica dal basale nella sensibilità della retina misurata dal test di stimolo a full field adattato a luce (FST) tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCES)
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Risposta in BCVA (FRACT), definita come un miglioramento di almeno 0,2 logmar dal basale a 12 mesi e confrontata tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCE), valutato dalla percentuale di occhi che raggiungono questo miglioramento.
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Risposta in BCVA (FRACT), definita come un miglioramento di almeno 0,3 logmar dal basale a 12 mesi e confrontata tra gli occhi del trattamento (TES) e il controllo del placebo (PCE), valutato dalla percentuale di occhi che raggiungono questo miglioramento.
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Risposta nell'acuità visiva a bassa luminanza (LLVA) definita come miglioramento clinicamente rilevante tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCE) a 12 mesi, valutati dalla percentuale di occhi che raggiungono questo miglioramento.
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
La risposta nel test di stimolo a campo pieno (FST) definita come miglioramento clinicamente rilevante tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCE) a 12 mesi, valutati dalla percentuale di occhi che raggiungono questo miglioramento.
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Risposta nell'impressione globale del paziente del cambiamento (PGI-C) definita come miglioramento clinicamente rilevante tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCE) a 12 mesi, valutati dalla percentuale di occhi che raggiungono questo miglioramento.
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
La risposta in sensibilità al contrasto (CS) definita come miglioramento clinicamente rilevante tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCE) a 12 mesi, valutati dalla percentuale di occhi che raggiungono questo miglioramento.
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Modifica dal basale nel punteggio del questionario della degenerazione della retina del Michigan (MRDQ) per soggetti ≥ 13 anni di età
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Cambiamento dal basale nel punteggio del questionario di ansia correlato alla visione del Michigan (MVAQ) per i soggetti ≥ 13 anni di età
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Modifica dalla linea di base nel punteggio del questionario sull'occhio pediatrico (PedeyEQ) per i soggetti <13 anni di età
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Cambiamento dal basale nel paziente specifico per gli occhi impressioni globali della gravità (PGI-S) tra gli occhi del trattamento (TES) e gli occhi di controllo del placebo (PCES)
Lasso di tempo: Mese 12
PGI-S (impressione globale del paziente di gravità) valuta la percezione di un paziente della gravità delle loro condizioni degli occhi nell'occhio rispettivo della scorsa settimana. Il punteggio minimo (miglior risultato) è 1 ("nessuno") e il punteggio massimo (risultato peggiore) è 5 ("molto grave"). Punteggi più alti indicano un risultato di salute peggiore (maggiore gravità).
Mese 12
Risposta definita come un miglioramento clinicamente rilevante secondo una valutazione multimodale nei TEs rispetto alla corrispondente risposta nei PCEs a 12 mesi
Lasso di tempo: Mese 12
La valutazione multimodale si basa su una combinazione di acuità visiva, sensibilità retinica, CS, visione funzionale e/o PRO
Mese 12
Variazione dalla baseline dell'acuità visiva corretta migliore (BCVA) basata sull'ETDRS e/o sul BRVT tra gli Occhi in Trattamento (TEs) e gli Occhi Controllo con Placebo (PCEs)
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza (LLVA) basata sull'ETDRS tra gli occhi trattati (TE) e gli occhi di controllo con placebo (PCE)
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Laboratoires Thea

Collaboratori

Sepul Bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

24 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 giugno 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SB-110-007
  • 2024-518378-14-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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