DEB로 인한 상처 치료를위한 D-FI 평가
장애 표피 분해 Bullosa로 인한 상처의 치료를위한 DABOCEMAGENE Autoficel (D-Fi; FCX-007; 유전자 변형 된자가 인간 피부 섬유 아세포)의 평가
연구 개요
상세 설명
CCB-EB-304는 대략 32 명의 피험자에서 지속적인 비 치유 및 재발 성 DEV 상처의 치료를위한 D-FI에 대한 다중 센터, 환자 중 무작위 및 제어, 열린 라벨, 열린 라벨, Rater-Blinded Phase 3 연구이다. 각 과목은 자신의 통제 역할을합니다. 각 피험자의 표적 상처는 짝을 이루어 무작위 배정하여 D-Fi (처리 상처)를 받거나 처리되지 않은 상태로 유지됩니다 (대조 상처). 각 대상에 대해 하나의 표적 상처 쌍이 식별됩니다.
피험자는 3 개 이상의 치료 세션에서 각각의 특정 치료 상처에서 D-FI의 피내 주사를받을 것이다. 첫 번째 치료 세션은 1 일째, 두 번째는 8 월 8 일, 16 월 4 일에 세 번째는 발생합니다. 추가 치료 세션은 26/달 6 주 및 32 월 8 주 및 40 주 40 주에 발생할 수 있으며, 피외 치료 상처가 다시 치료 될 수 있고, 냉방 대조 상처가 치료 될 수 있습니다. 안전 및 효능 평가는 치료 기간이 완료된 경우 48 월 12 주까지 예정된 간격으로 발생하며, 하나 이상의 D-FI 주사를받은 대상에 대해 장기 안전 후속 기간 (15 년까지)이 시작됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Redwood City, California, 미국, 94063
- Stanford University School of Medicine, Dermatology
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Santa Margarita, California, 미국, 92688
- Mission Dermatology
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 선별 방문시 남성 또는 여성 ≥2 세
- COL7A1 유전자 돌연변이의 확인과 함께 RDEB의 임상 진단.
제외 기준 :
- 의학적 불안정성 제한 연구 사이트로 여행하는 능력.
- 인간 면역 결핍 바이러스, B 형 간염 또는 C 형 간염에 대한 활성 감염
- COL7 항체의 존재.
- 전신 감염의 증거.
- 제품의 구성 요소에 대한 알레르기가 알려져 있습니다.
- 임신하거나 모유 수유를하는 여성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: D-Fi COL7A1 유전자 수정 된자가 섬유 아세포
개체 내 무작위 배정 된 무작위 (각 대상에서 쌍의 상처는 실험적 치료, D-Fi 또는 치료되지 않은 채로 남아 있음).
각 대상에 대해 하나의 표적 상처 쌍이 식별됩니다.
페어링 후, 표적 상처는 처리 상처 (D-Fi가 투여 됨) 또는 대조 상처로 무작위로 할당됩니다.
피험자는 2 개 이상의 치료 세션에서 각각의 특정 치료 상처에서 D-FI의 피내 주사를받을 것이다.
첫 번째 치료 세션은 1 일째, 두 번째는 2 주차 및 세 번째는 16 월 16 일에 발생합니다. 추가 치료 세션은 26 월 6 일, 32 월 8 주 및 40 주 40 주 10에 발생할 수 있으며, 피외 치료 상처가 다시 치료 될 수 있고, 냉방 대조 상처가 치료 될 수 있습니다.
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D-Fi는 대상의 피부 생검으로부터 분리 된 섬유 아세포로 구성되며, 이는 유형 VII 콜라겐에 대한 전체 길이 COL7A1 유전자 암호화로 유전자 수정됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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맹인 평가자가 평가 한 바에 따라 22 주 (6 주) 및 24 주 (방문 7) 및 24 주 및 26 주 (방문 8)에 표적 상처 쌍의 완전한 상처 폐쇄의 차이.
기간: 26 주
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26 주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CCB-EB-304
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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