Оценка D-Fi для лечения ран из-за Deb
Оценка аутофиселя дабоцецеемагена (D-Fi; FCX-007; генетически модифицированные аутологичные кожные фибробласты человека) для лечения ран из-за дистропического эпидермолиза Bullosa
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
CCB-EB-304 представляет собой многоцентровое, внутри пациента, рандомизированное и контролируемое, открытое, слепое исследование фазы 3 фазы 3 для лечения постоянных нежигальных и рецидивирующих ранов DEB примерно у 32 субъектов. Каждый субъект будет служить его/ее собственным контролем. Целевые раны каждого субъекта будут в паре, а затем рандомизированы для получения D-Fi (лечебная рана) или оставаться необработанными (контрольная рана). Одна целевая пара ране будет идентифицирована для каждого субъекта.
Субъекты будут получать внутрикожные инъекции D-Fi в каждой указанной ране лечения в трех или более сеансах лечения. Первая сессия лечения происходит на 1-й день, второй на неделе 8/месяц 2 и третьей на 16-й неделе 4/месяц. Дополнительные сеансы лечения могут пройти на 26-й неделе 6 и неделя 32/месяц 8 и неделя 40/месяц 10, когда могут быть повторно обработаны непосредственные лечения, а не будут обработаны контрольные раны. Оценки безопасности и эффективности будут происходить через запланированные интервалы до 48-й недели/месяц 12, когда период лечения завершен, и долгосрочный период наблюдения за безопасностью (до 15 лет) начинается для субъектов, которые получили одну или несколько инъекций D-Fi.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063
- Stanford University School of Medicine, Dermatology
-
Santa Margarita, California, Соединенные Штаты, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Мужской или самка ≥2 лет при посещении скрининга
- Клинический диагноз RDEB с подтверждением генетической мутации COL7A1.
Критерии исключения:
- Медицинская нестабильность, ограничивающая способность путешествовать на следственном месте.
- Активная инфекция вирусом иммунодефицита человека, гепатитом В или гепатитом С.
- Присутствие антител COL7.
- Свидетельство системной инфекции.
- Известная аллергия на любое из составляющих продукта.
- Женщина, которая беременна или кормит грудью.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: D-Fi Col7a1 Генетически корректированные аутологичные фибробласты
Внутри-субъект рандомизирован (парные раны у каждого субъекта получают экспериментальное лечение, D-Fi или остаются необработанными).
Одна целевая пара ране будет идентифицирована для каждого субъекта.
После спаривания раны-мишени будут случайным образом распределены в качестве лечебной раны (вводятся D-Fi) или контрольной раны.
Субъекты будут получать внутрикожные инъекции D-Fi в каждой указанной ране лечения в двух или более сеансах лечения.
Первая сессия лечения происходит на 1-й день, второй на неделе 8/месяц 2 и третьей на 16-й неделе в 4 месяца. Дополнительные сеансы лечения могут пройти на 26-й неделе 6/месяц, неделя 32/месяц 8 и неделя 40/месяц 10, когда могут быть повторно обработаны необработанные раны, и могут лечить контрольные раны.
|
D-Fi состоит из фибробластов, выделенных из биопсии кожи субъекта, которые генетически скорректируются с полной длиной гена COL7A1, кодирующего для коллагена типа VII.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Разница в полном (100%) закрытии раны целевой пары раны на любой неделе 22 (посещение 6) и 24 -й неделе (посещение 7) или на 24 неделе (посещение 7) и 26 -й неделе (посещение 8), оцениваемое слепым оценщиком.
Временное ограничение: Неделя 26
|
Неделя 26
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания соединительной ткани
- Кожные заболевания
- Врожденные аномалии
- Кожные заболевания, генетические
- Аномалии кожи
- Кожные заболевания, везикулобуллезный
- Коллагеновые заболевания
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Буллезный эпидермолиз
- Дистрофический буллезный эпидермолиз
Другие идентификационные номера исследования
- CCB-EB-304
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .