Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutazione di D-Fi per il trattamento delle ferite dovute a Deb

12 marzo 2026 aggiornato da: Castle Creek Biosciences, LLC.

Valutazione del dabocemagene Autoficel (D-Fi; FCX-007; fibroblasti dermici umani autologhi geneticamente modificati) per il trattamento delle ferite dovute all'epidermolisi distropica bullosa

Lo scopo di questo studio è di determinare se la somministrazione di D-Fi oltre allo standard di cura migliora la guarigione delle ferite rispetto al solo standard di cura (controllo) nei bambini, negli adolescenti e negli adulti con epidermolisi distrofica bullosa.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

CCB-EB-304 è un studio di fase 3 a cancellato e controllato multicentrico e controllato, a cielo aperto di D-Fi per il trattamento delle persistenti ferite di debiti non Healing e ricorrenti in circa 32 soggetti. Ogni soggetto fungerà da proprio controllo. Le ferite target di ogni soggetto saranno accoppiate quindi randomizzate a ricevere D-Fi (ferita per il trattamento) o rimangono non trattate (ferita di controllo). Verrà identificata una coppia di ferite target per ogni soggetto.

I soggetti riceveranno iniezioni intradermiche di D-Fi in ciascuna ferita di trattamento specificata in tre o più sessioni di trattamento. La prima sessione di trattamento si verifica al primo giorno, la seconda alla settimana 8/mese 2 e la terza alla settimana 16/mese 4. Le sessioni di trattamento aggiuntive possono verificarsi alla settimana 26/Mese 6 e settimana 32/Mese 8 e Settimana 40/Mese 10 quando possono essere trattate le ferite di trattamento non chiuse e le ferite di controllo non chiuse. Le valutazioni di sicurezza ed efficacia si verificheranno a intervalli programmati durante la settimana 48/mese 12, quando il periodo di trattamento sarà completato e un periodo di follow-up di sicurezza a lungo termine (per 15 anni) inizia per i soggetti che hanno ricevuto una o più iniezioni di D-Fi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

32

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
        • Stanford University School of Medicine, Dermatology
      • Santa Margarita, California, Stati Uniti, 92688
        • Mission Dermatology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Maschio o femmina ≥2 anni di età alla visita di screening
  • Diagnosi clinica di RDEB con conferma della mutazione genetica COL7A1.

Criteri di esclusione:

  • Instabilità medica che limita la capacità di viaggiare nel sito investigativo.
  • Infezione attiva con virus dell'immunodeficienza umana, epatite B o epatite C.
  • La presenza di anticorpi Col7.
  • Prove di infezione sistemica.
  • Allergia conosciuta a nessuno dei componenti del prodotto.
  • Femmina che è incinta o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: D-Fi Col7A1 fibroblasti autologhi geneticamente corretti
Intra-soggetto randomizzate (ferite accoppiate in ciascun soggetto ricevono un trattamento sperimentale, D-Fi o rimangono non trattate). Verrà identificata una coppia di ferite target per ogni soggetto. A seguito dell'associazione, le ferite target verranno assegnate in modo casuale quando viene somministrata la ferita da trattamento (D-Fi) o la ferita di controllo. I soggetti riceveranno iniezioni intradermiche di D-Fi in ciascuna ferita di trattamento specificata in due o più sessioni di trattamento. La prima sessione di trattamento si verifica al primo giorno, la seconda alla settimana 8/mese 2 e la terza alla settimana 16/mese 4. Le sessioni di trattamento aggiuntive possono verificarsi alla settimana 26/mese 6, settimana 32/mese e settimana 40/mese 10 quando possono essere trattate le ferite di trattamento non chiuse e le ferite di controllo non chiuse.
Biologico: D-Fi
Il D-Fi è composto da fibroblasti isolati dalle biopsie cutanee del soggetto che sono geneticamente corrette con il gene COL7A1 a tutta lunghezza che codifica per il collagene di tipo VII.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La differenza nella chiusura completa (100%) della ferita della coppia di ferite target alla settimana 22 (visita 6) e settimana 24 (visita 7) o alla settimana 24 (visita 7) e settimana 26 (visita 8) come valutato da un valutatore cieco.
Lasso di tempo: Settimana 26
Settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Collaboratori

Prosoft Clinical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2042

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCB-EB-304

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi