Ocena D-Fi w leczeniu ran z powodu Deb
Ocena daboMagen Autoficel (D-FI; FCX-007; genetycznie zmodyfikowane autologiczne ludzkie fibroblasty skórne) w leczeniu ran z powodu dystropowej naskórka bullosa
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
CCB-EB-304 jest wieloośrodkowym, randomizowanym i kontrolowanym przeznaczonym, otwartym, ślepym oceniającym badaniem D-FI w leczeniu trwałych ran, które nie docierają i nawracając u około 32 osób. Każdy temat będzie służył jako jego własna kontrola. Docelowe rany każdego pacjenta zostaną sparowane, a następnie losowo przy otrzymaniu D-FI (rana leczenia) lub pozostaną nieleczone (rana kontrolna). Dla każdego pacjenta zostanie zidentyfikowana jedna docelowa para ran.
Badani otrzymają wstrzyknięcia śródskórne D-FI w każdej określonej ranie leczenia podczas trzech lub więcej sesji leczenia. Pierwsza sesja leczenia odbywa się w dniu 1, drugi w tygodniu 8/miesiąc 2 i trzeci w tygodniu 16/miesiąc 4. Dodatkowe sesje leczenia mogą wystąpić w tygodniu 26/miesiąc 6 i tydzień 32/miesiąc 8 i tydzień 40 miesięcy 10, kiedy nie można traktować ran leczenia, a rany kontrolne można leczyć. Oceny bezpieczeństwa i skuteczności nastąpi w zaplanowanych odstępach czasu do 48 tygodnia/miesiąca 12, po zakończeniu okresu leczenia, a długoterminowy okres obserwacji bezpieczeństwa (do 15 lat) rozpoczyna się dla osób, które otrzymały jeden lub więcej zastrzyków D-Fi.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
- Stanford University School of Medicine, Dermatology
-
Santa Margarita, California, Stany Zjednoczone, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥2 lat podczas wizyty przesiewowej
- Diagnoza kliniczna RDEB z potwierdzeniem mutacji genetycznej COL7A1.
Kryteria wykluczenia:
- Niestabilność medyczna ograniczająca zdolność do podróży do strony śledczej.
- Aktywne zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności, zapalenie wątroby typu B lub zapalenie wątroby C.
- Obecność przeciwciał Col7.
- Dowody infekcji ogólnoustrojowej.
- Znana alergia na którykolwiek z składników produktu.
- Kobieta, która jest w ciąży lub karmi piersią.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Genetycznie skorygowane genetycznie autologiczne fibroblasty
Randomizowane wewnątrz podmiotu (sparowane rany u każdego pacjenta otrzymują leczenie eksperymentalne, D-Fi lub pozostają nieleczone).
Dla każdego pacjenta zostanie zidentyfikowana jedna docelowa para ran.
Po parowaniu rany docelowe zostaną losowo przypisane jako rana leczenia (d-Fi jest podawana) lub rany kontrolne.
Badani otrzymają wstrzyknięcia śródskórne D-FI w każdej określonej ranie leczenia podczas dwóch lub więcej sesji leczenia.
Pierwsza sesja leczenia odbywa się w dniu 1, drugim w tygodniu 8/miesiąc 2 i trzeci w tygodniu 16/miesiąc 4. Dodatkowe sesje leczenia mogą wystąpić w tygodniu 26/miesiąc 6, tydzień 32/miesiąc 8 i tydzień 40 miesięcy 10, kiedy nie można leczyć ran leczenia, a rany kontrolne można leczyć.
|
D-FI składa się z fibroblastów izolowanych z biopsji skóry pacjenta, które są genetycznie skorygowane z kodowaniem genu COL7A1 pełnej długości dla kolagenu typu VII.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Różnica w całkowitym (100%) zamknięciu rany docelowej pary rany w jednym tygodniu 22 (wizyta 6) i 24 tygodniu (wizyta 7) lub w 24 tygodniu (wizyta 7) i 26 (wizyta 8), oceniany przez zaślepionego asesora.
Ramy czasowe: Tydzień 26
|
Tydzień 26
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby skórne
- Wady wrodzone
- Choroby skóry, genetyczne
- Nieprawidłowości skórne
- Choroby skóry, pęcherzykowo-bulwiaste
- Choroby kolagenowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Pęcherzowe oddzielanie się naskórka
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
Inne numery identyfikacyjne badania
- CCB-EB-304
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .