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Evaluación de D-Fi para el tratamiento de heridas debido a Deb

12 de marzo de 2026 actualizado por: Castle Creek Biosciences, LLC.

Evaluación del autofícele de Dabocemagene (D-Fi; FCX-007; fibroblastos dérmicos humanos autólogos genéticamente modificados) para el tratamiento de heridas debido a la epidermólisis distópica.

El propósito de este estudio es determinar si la administración de D-Fi, además del estándar de atención, mejora la curación de heridas en comparación con el estándar de atención solo (control) en niños, adolescentes y adultos con bullosa de epidermólisis distófica.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

CCB-EB-304 es un estudio múltiple de F-Fi de la F-Fi de Multi-Center, intra-paciente, al azar y controlado, abierta y cegado en el evaluador de D-Fi para el tratamiento de heridas de DEB persistentes no curativas y recurrentes en aproximadamente 32 sujetos. Cada sujeto servirá como su propio control. Las heridas objetivo de cada sujeto se combinarán y luego se aleatorizarán para recibir D-Fi (herida de tratamiento) o permanecerán sin tratar (herida de control). Se identificará un par de heridas objetivo para cada sujeto.

Los sujetos recibirán inyecciones intradérmicas de D-Fi en cada herida de tratamiento especificada en tres o más sesiones de tratamiento. La primera sesión de tratamiento ocurre en el día 1, la segunda en la semana 8/mes 2 y la tercera en la semana 16/mes 4. Las sesiones de tratamiento adicionales pueden ocurrir en la semana 26/mes 6 y la semana 32/mes 8 y la semana 40/mes 10 cuando las heridas de tratamiento no cerradas pueden volver a tratar, y se pueden tratar heridas de control no cerradas. Las evaluaciones de seguridad y eficacia se producirán a intervalos programados hasta la semana 48/mes 12, cuando se complete el período de tratamiento, y comienza un período de seguimiento de seguridad a largo plazo (hasta 15 años) para los sujetos que han recibido una o más inyecciones de D-Fi.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

32

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Stanford University School of Medicine, Dermatology
      • Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
        • Mission Dermatology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer ≥2 años de edad en la visita de detección
  • Diagnóstico clínico de RDEB con confirmación de la mutación genética COL7A1.

Criterios de exclusión:

  • Capacidad de limitación de inestabilidad médica para viajar al sitio de investigación.
  • Infección activa con virus de inmunodeficiencia humana, hepatitis B o hepatitis C.
  • La presencia de anticuerpos Col7.
  • Evidencia de infección sistémica.
  • Alergia conocida a cualquiera de los componentes del producto.
  • Mujer que está embarazada o amamantando.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: D-Fi COL7A1 con fibroblastos autólogos con corrección genética
El azar al azar intra-sujeto (las heridas emparejadas en cada sujeto reciben tratamiento experimental, D-Fi o permanecen sin tratar). Se identificará un par de heridas objetivo para cada sujeto. Después del emparejamiento, las heridas objetivo se asignarán aleatoriamente como la herida de tratamiento (se administra D-Fi) o una herida de control. Los sujetos recibirán inyecciones intradérmicas de D-Fi en cada herida de tratamiento especificada en dos o más sesiones de tratamiento. La primera sesión de tratamiento ocurre en el día 1, el segundo en la semana 8/mes 2 y el tercero en la semana 16/mes 4. Las sesiones de tratamiento adicionales pueden ocurrir en la semana 26/mes 6, semana 32/mes 8 y semana 40/mes 10 cuando las heridas de tratamiento no cerradas pueden volver a tratar, y se pueden tratar heridas de control no cerradas.
Biológico: D-Fi
D-Fi está compuesto de fibroblastos aislados de las biopsias de piel del sujeto que se corrigen genéticamente con el gen COL7A1 de longitud completa que codifica el colágeno tipo VII.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
La diferencia en el cierre completo (100%) de la herida del par de heridas objetivo en la semana 22 (visite 6) y la semana 24 (visite 7) o en la semana 24 (visite 7) y la semana 26 (visite 8) según lo evaluado por un asesor cegado.
Periodo de tiempo: Semana 26
Semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Castle Creek Biosciences, LLC.

Colaboradores

Prosoft Clinical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de marzo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2042

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de marzo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

25 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CCB-EB-304

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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