Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van D-Fi voor de behandeling van wonden als gevolg van Deb

12 maart 2026 bijgewerkt door: Castle Creek Biosciences, LLC.

Evaluatie van Dabocemagene autoficel (D-Fi; FCX-007; genetisch gemodificeerde autologe menselijke dermale fibroblasten) voor de behandeling van wonden als gevolg van dystropische epidermolysis Bullosa

Het doel van deze studie is om te bepalen of toediening van D-Fi naast de standaard van zorg de wondgenezing verbetert in vergelijking met de standaard van zorg alleen (controle) bij kinderen, adolescenten en volwassenen met dystrofische epidermolysis Bullosa.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

CCB-EB-304 is een multi-center, intra-patiënt gerandomiseerde en gecontroleerde, open-label, rater-blote fase 3-studie van D-Fi voor de behandeling van aanhoudende niet-genezende en terugkerende Deb-wonden bij ongeveer 32 proefpersonen. Elk onderwerp zal dienen als zijn/haar eigen controle. De doelwonden van elk onderwerp zullen worden gekoppeld en vervolgens gerandomiseerd om D-Fi (behandelingswond) te ontvangen of onbehandeld te blijven (controlewond). Voor elk onderwerp wordt één doelwondpaar geïdentificeerd.

Patiënten ontvangen intradermale injecties van D-Fi in elke gespecificeerde behandelingswond in drie of meer behandelingssessies. De eerste behandelingssessie vindt plaats op dag 1, de tweede in week 8/maand 2 en de derde in week 16/maand 4. Aanvullende behandelingssessies kunnen optreden in week 26/maand 6 en week 32/maand 8 en week 40/maand 10 wanneer niet-afgesloten behandelingswonden kunnen worden behandeld en niet-afgesloten controlewonden kunnen worden behandeld. Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen zullen plaatsvinden met geplande intervallen tot week 48/maand 12, wanneer de behandelingsperiode is voltooid, en een follow-upperiode op lange termijn (tot en met 15 jaar) begint voor proefpersonen die een of meer D-FI-injecties hebben ontvangen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

32

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Redwood City, California, Verenigde Staten, 94063
        • Stanford University School of Medicine, Dermatology
      • Santa Margarita, California, Verenigde Staten, 92688
        • Mission Dermatology
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke ≥2 jaar oud bij het screeningbezoek
  • Klinische diagnose van RDEB met bevestiging van COL7A1 -genetische mutatie.

Uitsluitingscriteria:

  • Medische instabiliteit Beperking van het vermogen om naar de onderzoekssite te reizen.
  • Actieve infectie met humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis B of hepatitis C.
  • De aanwezigheid van COL7 -antilichamen.
  • Bewijs van systemische infectie.
  • Bekende allergie voor een van de kiezers van het product.
  • Vrouw die zwanger is of borstvoeding geeft.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: D-fi col7a1 genetisch gecorrigeerde autologe fibroblasten
Intra-subject gerandomiseerd (gepaarde wonden in elk onderwerp ontvangen experimentele behandeling, D-Fi of blijven onbehandeld). Voor elk onderwerp wordt één doelwondpaar geïdentificeerd. Na paren worden doelwonden willekeurig toegewezen als de behandelingswond (D-Fi wordt toegediend) of controlewond. Patiënten ontvangen intradermale injecties van D-Fi in elke gespecificeerde behandelingswond in twee of meer behandelingssessies. De eerste behandelingssessie vindt plaats op dag 1, de tweede op week 8/maand 2 en de derde in week 16/maand 4. Aanvullende behandelingssessies kunnen optreden in week 26/maand 6, week 32/maand 8 en week 40/maand 10 wanneer niet-afgesloten behandelingswonden kunnen worden behandeld en niet-afgesloten controlewonden kunnen worden behandeld.
Biologisch: D-Fi
D-Fi bestaat uit fibroblasten geïsoleerd uit de huidbiopten van het onderwerp die genetisch worden gecorrigeerd met het volledige lengte Col7A1-gen dat coderend is voor type VII-collageen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het verschil in volledige (100%) wondafsluiting van het doelwondpaar in week 22 (bezoek 6) en week 24 (bezoek 7) of in week 24 (bezoek 7) en week 26 (bezoek 8) zoals beoordeeld door een blinde beoordelaar.
Tijdsspanne: Week 26
Week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Medewerkers

Prosoft Clinical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2042

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CCB-EB-304

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren