Avaliação de D-Fi para o tratamento de feridas devido a Deb
Avaliação do Dabocemagene Autoficel (D-Fi; FCX-007; fibroblastos dérmicos autólogos autólogos geneticamente modificados) para o tratamento de feridas devido a epidermólise distlópica bulosa
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O CCB-EB-304 é um estudo de D-Fi da Fase 3, de Fase 3 C do Revistro Intra-Paciente e Controlada, Corrente e Corrente, para o tratamento de feridas persistentes e recorrentes de Debs em aproximadamente 32 sujeitos. Cada sujeito servirá como seu próprio controle. As feridas-alvo de cada sujeito serão emparelhadas e depois randomizadas para receber D-Fi (ferida de tratamento) ou permanecer não tratadas (ferida de controle). Um par de feridas alvo será identificado para cada sujeito.
Os indivíduos receberão injeções intradérmicas de D-Fi em cada ferida de tratamento especificada em três ou mais sessões de tratamento. A primeira sessão de tratamento ocorre no dia 1, a segunda na semana 8/mês 2 e a terceira na semana 16/mês 4. Sessões de tratamento adicionais podem ocorrer na semana 26/mês 6 e semana 32/mês 8 e semana 40/mês 10 quando as feridas de tratamento não foram tratadas e as feridas de controle não tocadas podem ser tratadas. As avaliações de segurança e eficácia ocorrerão em intervalos agendados até a semana 48/mês 12, quando o período de tratamento for concluído e um período de acompanhamento de segurança a longo prazo (durante 15 anos) começa para indivíduos que receberam uma ou mais injeções de D-Fi.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford University School of Medicine, Dermatology
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Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Mission Dermatology
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusetts
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- Masculino ou feminino ≥2 anos de idade na visita de triagem
- Diagnóstico clínico de RDEB com confirmação da mutação genética de COL7A1.
Critérios de exclusão:
- Instabilidade médica Limitando a capacidade de viajar para o local de investigação.
- Infecção ativa com vírus da imunodeficiência humana, hepatite B ou hepatite C.
- A presença de anticorpos col7.
- Evidência de infecção sistêmica.
- Alergia conhecida a qualquer um dos constituintes do produto.
- Mulher que está grávida ou amamentando.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: D-Fi col7a1 fibroblastos autólogos geneticamente corrigidos
Randomizados intra-sujeitos (feridas emparelhadas em cada sujeito recebem tratamento experimental, D-Fi ou não são tratados).
Um par de feridas alvo será identificado para cada sujeito.
Após o emparelhamento, as feridas alvo serão designadas aleatoriamente à medida que a ferida de tratamento (D-Fi é administrada) ou a ferida de controle.
Os indivíduos receberão injeções intradérmicas de D-Fi em cada tratamento especificado em duas ou mais sessões de tratamento.
A primeira sessão de tratamento ocorre no dia 1, a segunda na semana 8/mês 2 e a terceira na semana 16/mês 4. Sessões de tratamento adicionais podem ocorrer na semana 26/mês 6, semana 32/mês 8 e semana 40/mês 10 quando as feridas de tratamento não foram tratadas e as feridas de controle não usadas podem ser tratadas.
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O D-Fi é composto de fibroblastos isolados das biópsias de pele do sujeito que são geneticamente corrigidas com o gene Col7A1 de comprimento total que codifica o colágeno do tipo VII.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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A diferença no fechamento completo (100%) de feridas do par de feridas alvo nas semanas 22 (visita 6) e a semana 24 (visita 7) ou na semana 24 (visita 7) e semana 26 (visita 8), avaliada por um assessor cego.
Prazo: Semana 26
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Semana 26
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças de pele
- Anomalias congénitas
- Doenças de Pele Genéticas
- Anormalidades da pele
- Doenças de Pele Vesiculobolhosas
- Doenças do colágeno
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Epidermólise Bolhosa
- Epidermólise Bolhosa Distrófica
Outros números de identificação do estudo
- CCB-EB-304
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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