Evaluering av D-Fi for behandling av sår på grunn av Deb
Evaluering av dabocemagene autoficel (D-Fi; FCX-007; genmodifiserte autologe humane dermale fibroblaster) for behandling av sår på grunn av dystropisk epidermolyse bullosa
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
CCB-EB-304 er en multisenter, intra-pasient randomisert og kontrollert, åpen etikett, raterblindet fase 3-studie av D-Fi for behandling av vedvarende ikke-helbredende og tilbakevendende DeB-sår hos omtrent 32 forsøkspersoner. Hvert emne vil tjene som sin egen kontroll. Hvert individs målsår vil bli sammenkoblet og deretter randomisert til å motta D-Fi (behandlingssår) eller forbli ubehandlet (kontrollsår). Ett målsårpar vil bli identifisert for hvert emne.
Personer vil motta intradermale injeksjoner av D-Fi i hvert spesifisert behandlingssår i tre eller flere behandlingsøkter. Den første behandlingsøkten skjer på dag 1, den andre i uke 8/måned 2 og den tredje på uke 16/måned 4. Ytterligere behandlingsøkter kan oppstå i uke 26/måned 6 og uke 32/måned 8 og uke 40/måned 10 når ikke-lukkede behandlingssår kan behandles på nytt, og ikke-lukkede kontrollsår kan behandles. Sikkerhets- og effektivitetsvurderinger vil skje med planlagte intervaller gjennom uke 48/måned 12, når behandlingsperioden er fullført, og en langsiktig sikkerhetsoppfølgingsperiode (gjennom 15 år) begynner for forsøkspersoner som har mottatt en eller flere D-Fi-injeksjoner.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Redwood City, California, Forente stater, 94063
- Stanford University School of Medicine, Dermatology
-
Santa Margarita, California, Forente stater, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mann eller kvinne ≥2 år ved screeningbesøket
- Klinisk diagnose av RDEB med bekreftelse av col7a1 genetisk mutasjon.
Eksklusjonskriterier:
- Medisinsk ustabilitetsbegrensende evne til å reise til etterforskningsstedet.
- Aktiv infeksjon med humant immunsviktvirus, hepatitt B eller hepatitt C.
- Tilstedeværelsen av Col7 -antistoffer.
- Bevis for systemisk infeksjon.
- Kjent allergi mot noen av bestanddelene i produktet.
- Kvinne som er gravid eller amming.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: D-fi col7a1 genetisk korrigerte autologe fibroblaster
Intra-fag randomiserte (sammenkoblede sår i hvert individ får eksperimentell behandling, D-Fi eller forblir ubehandlet).
Ett målsårpar vil bli identifisert for hvert emne.
Etter sammenkobling vil målsår bli tilfeldig tildelt som behandlingssåret (D-Fi administreres) eller kontrollsår.
Personer vil motta intradermale injeksjoner av D-Fi i hvert spesifisert behandlingssår i to eller flere behandlingsøkter.
Den første behandlingsøkten skjer på dag 1, den andre i uke 8/måned 2 og den tredje på uke 16/måned 4. Ytterligere behandlingsøkter kan oppstå i uke 26/måned 6, uke 32/måned 8 og uke 40/måned 10 når ikke-lukkede behandlingssår kan behandles på nytt, og ikke-lukkede kontrollsår kan behandles.
|
D-Fi er sammensatt av fibroblaster isolert fra motivets hudbiopsier som er genetisk korrigert med full lengde col7a1-genkoding for type VII-kollagen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forskjellen i komplett (100%) såravslutning av målsårparet på hver uke 22 (besøk 6), og uke 24 (besøk 7) eller i uke 24 (besøk 7) og uke 26 (besøk 8) som vurdert av en blindet assessor.
Tidsramme: Uke 26
|
Uke 26
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Bindevevssykdommer
- Hudsykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Hudsykdommer, genetisk
- Hudavvik
- Hudsykdommer, vesikulobuløse
- Kollagen sykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hud- og bindevevssykdommer
- Epidermolyse Bullosa
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
Andre studie-ID-numre
- CCB-EB-304
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .