Hodnocení D-Fi pro léčbu ran v důsledku deb
Hodnocení dabocemagenového autoficelu (D-Fi; FCX-007; geneticky modifikované autologní lidské dermální fibroblasty) pro léčbu ran v důsledku dystropické epidermolýzy bullosa bullosa
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
CCB-EB-304 je multicentrická, intra-pacientní randomizovaná a kontrolovaná, otevřená, rater-ověřená fáze 3 studie D-FI pro léčbu přetrvávajících nehealujících a opakujících se deb ran u přibližně 32 subjektů. Každý subjekt bude sloužit jako jeho vlastní kontrola. Cílové rány každého subjektu budou spárovány a poté randomizovány, aby přijaly D-Fi (ošetřovací rána) nebo zůstaly neošetřené (kontrolní rána). Pro každý subjekt bude identifikován jeden dvojice cílového rány.
Subjekty budou dostávat intradermální injekce D-Fi v každé specifikované léčebné ráně ve třech nebo více léčebných sezeních. První léčebná zasedání se vyskytuje v den 1, druhý v 8. týdnu/měsíci 2 a třetí v 16. týdnu/4. měsíci. Další léčebné sezení mohou nastat v 26. týdnu 6. měsíce 32/měsíc 8 a 40 týden/10. měsíce 10. Měsíc 10, kdy mohou být znovu ošetřeny neexistované léčebné rány a mohou být léčeny neclované kontrolní rány. Posouzení bezpečnosti a účinnosti dojde v plánovaných intervalech do 48/měsíce 12. měsíce, kdy je doba léčby dokončena, a pro subjekty, které obdržely jednu nebo více injekcí D-Fi, začíná dlouhodobé období sledování bezpečnosti (do 15 let).
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Redwood City, California, Spojené státy, 94063
- Stanford University School of Medicine, Dermatology
-
Santa Margarita, California, Spojené státy, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku ≥ 2 let při screeningové návštěvě
- Klinická diagnostika RDEB s potvrzením genetické mutace COL7A1.
Kritéria pro vyloučení:
- Lékařská nestabilita omezující schopnost cestovat na vyšetřovací místo.
- Aktivní infekce virem lidské imunodeficience, hepatitidou B nebo hepatitidou C.
- Přítomnost protilátek COL7.
- Důkaz systémové infekce.
- Známá alergie na některý z složek produktu.
- Žena, která je těhotná nebo kojení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: D-Fi Col7A1 geneticky korigované autologní fibroblasty
Intra-subjekt randomizované (párové rány v každém subjektu dostávají experimentální ošetření, d-fi nebo zůstávají neléčené).
Pro každý subjekt bude identifikován jeden dvojice cílového rány.
Po párování budou cílové rány náhodně přiřazeny jako léčebná rána (d-fi se podává) nebo kontrolní rána.
Subjekty obdrží intradermální injekce D-Fi v každé specifikované léčebné ráně ve dvou nebo více léčebných sezeních.
První léčebná zasedání dochází v den 1, druhý v 8. týdnu/měsíci 2 a třetí v 16. týdnu/4. měsíci. Další léčebné sezení mohou nastat v 26. týdnu 6. měsíce, 32/měsíc 8 a 40 týdne/10. měsíce 10. Měsíc 10, kdy mohou být znovu ošetřeny neexistované léčebné rány a mohou být léčeny neclované kontrolní rány.
|
D-Fi se skládá z fibroblastů izolovaných z biopsií kožních biopsií subjektu, které jsou geneticky korigovány s plnou délkou genu Col7A1 kódujícího pro kolagen typu VII.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Rozdíl v úplném (100%) uzavření rány cílového páru rány v 22. týdnu (návštěva 6) a 24. týden (návštěva 7) nebo v 24. týdnu (návštěva 7) a 26. týdne (navštivte 8), podle posouzení oslepeného hodnotitele.
Časové okno: 26. týden
|
26. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pojivové tkáně
- Kožní choroby
- Vrozené vady
- Kožní onemocnění, genetické
- Abnormality kůže
- Kožní onemocnění, vezikulobulózní
- Kolagenové nemoci
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Epidermolysis Bullosa
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
Další identifikační čísla studie
- CCB-EB-304
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .