D-Fi: n arviointi haavojen hoidossa Debistä
Dabocemagene-autoficelin (D-Fi; FCX-007; geneettisesti modifioidut autologiset ihmisen ihon fibroblastit) arviointi haavojen hoidossa dystrooppisen epidermolyysihullosen hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
CCB-EB-304 on monikeskus, potilaan sisäinen satunnaistettu ja kontrolloitu, avoin, arvioi-sokaistuva vaiheen 3 D-FI-tutkimus jatkuvan parantamattomien ja toistuvien Deb-haavojen hoidossa noin 32 koehenkilöllä. Jokainen aihe toimii hänen omana hallinnassaan. Jokaisen kohteen kohteen haavat yhdistetään sitten satunnaistettuna saamaan D-Fi (käsittelylaava) tai pysymään käsittelemättä (kontrollihaava). Jokaiselle kohteelle tunnistetaan yksi kohdehaavapari.
Koehenkilöt saavat d-Fi: n intradermaaliset injektiot jokaisessa määritellyssä käsittelylaajassa kolmessa tai useammassa hoitoistunnossa. Ensimmäinen hoitoistunto tapahtuu päivänä 1, toinen viikolla 8/kuukausi 2 ja kolmas viikolla 16/kuukausi 4. Lisäkäsittelyistuntoja voi tapahtua viikolla 26/kuukausi 6 ja viikko 32/kuukausi 8 ja viikko 40/kuukausi 10, kun sulkeutumattomia hoitomuotoja voidaan hoitaa uudelleen ja suljettuja kontrollihaavoja voidaan hoitaa. Turvallisuus- ja tehokkuusarvioinnit tapahtuvat aikataulun mukaisesti viikolla 48/kk 12, kun hoitojakso on valmis, ja pitkäaikainen turvallisuuden seurantajakso (15 vuoden ajan) alkaa henkilöille, jotka ovat saaneet yhden tai useamman D-Fi-injektion.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Stanford University School of Medicine, Dermatology
-
Santa Margarita, California, Yhdysvallat, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai naaras ≥2 -vuotias seulontavierailulla
- RDEB: n kliininen diagnoosi COL7A1 -geneettisen mutaation vahvistamalla.
Poissulkemiskriteerit:
- Lääketieteellisen epävakauden rajoituskyky matkustaa tutkintapaikalle.
- Aktiivinen infektio ihmisen immuunikatoviruksella, hepatiitti B tai hepatiitti C.
- Col7 -vasta -aineiden läsnäolo.
- Todisteet systeemisestä infektiosta.
- Tunnetun allergian tuotteen osavaltioille.
- Nainen, joka on raskaana tai imetys.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: D-Fi Col7a1 geneettisesti korjatut autologiset fibroblastit
Kohteiden sisäiset satunnaistetut (parit haavat kussakin koehenkilössä saavat kokeellista hoitoa, D-Fi: tä tai pysyvät käsittelemättöminä).
Jokaiselle kohteelle tunnistetaan yksi kohdehaavapari.
Pariliitoksen jälkeen kohdehaavat määritetään satunnaisesti, kun käsittelyhaava (D-Fi annetaan) tai kontrollihaavan.
Koehenkilöt saavat d-Fi: n intradermaaliset injektiot jokaisessa määritellyssä käsittelylaajassa kahdessa tai useammassa hoitoistunnossa.
Ensimmäinen hoitoistunto tapahtuu päivänä 1, toinen viikolla 8/kuukausi 2 ja kolmas viikolla 16/kuukausi 4. Lisäkäsittelyistuntoja voi tapahtua viikolla 26/kuukausi 6, viikko 32/kuukausi 8 ja viikko 40/kuukausi 10, kun sulkeutumattomia hoitomuotoja voidaan hoitaa uudelleen, ja sulkemattomia kontrollihaavoja voidaan hoitaa.
|
D-Fi koostuu fibroblasteista, jotka on eristetty kohteen ihon biopsioista, jotka on geneettisesti korjattu koko pituuden Col7A1-geenin kanssa, joka koodaa tyypin VII kollageenille.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kohdehaavan parin täydellisen (100%) haavan sulkemisen ero joko viikolla 22 (vierailu 6) ja viikolla 24 (vierailu 7) tai viikolla 24 (vierailu 7) ja viikolla 26 (vierailu 8) sokean arvioijan arvioimana.
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Viikko 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Ihosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihon poikkeavuudet
- Ihosairaudet, rakkuloita
- Kollageenisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Bullosa-epidermolyysi
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
Muut tutkimustunnusnumerot
- CCB-EB-304
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .