뇌 동맥 기형 환자에서 FCN-159의 효능 및 안전성을 평가하기위한 탐색 적 연구

포함 기준 :

1. 연령 18 세 이상, ≤ 60 세.
2. DSA에 의해 확인 된 뇌 동맥 기형 (AVM)의 진단.
3. Spetzler-Martin 등급 IV-V.
4. AVM 선박의 파열의 역사는 없습니다.
5. 중재적인 색전술에 적합한 동맥류 구조는 없습니다.
6. 지난 3 개월 동안 주요 수술이 없습니다.
7. 흡수 증후군, 장 폐쇄 또는 광범위한 위장 절제술과 같은 약물 흡수에 영향을 줄 수있는 위장 이상 이상이없는 경구 약물을 삼키고 유지할 수 있습니다.
8. Karnofsky 성능 점수 ≥ 50%

9. 환자는 적절한 기관 및 골수 기능이 있어야하며, 혈액 수혈을 받거나지지 약물 (예 : 사이토 카인 또는 에리스로포이에틴)을 사용하여 검사 전 7 일 이내에 백혈구, 혈소판 또는 헤모글로빈 수치를 높이기 위해 지원하는 약물을 사용해서는 안됩니다.

   절대 호중구 수 ≥ 1.0 × 10^9/l. 헤모글로빈 ≥ 90 g/l. 혈소판 수 ≥ 100 × 10^9/L. 총 혈청 빌리루빈 ≤ 1.5 x 정상 (ULN)의 상한 (ULN), 길버트 증후군 환자는 ≤ 3.0 × uln을 가질 수 있습니다.

   아스파 테이트 아미노 트랜스퍼 라제 (AST) 및 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 (ALT) ≤ 2.5 × uln.

   알부민 ≥ 3 g/dl. 크레아티닌 <1.5 × uln 또는 크레아티닌 클리어런스 ≥ 50 mL/분. 소변 단백질 <2+; 소변 단백질 ≥ 2+ 인 경우 24 시간 소변 단백질 정량은 ≤ 1g이어야합니다.

   응고 기능 : 국제 정규화 된 비율 (INR) 및 활성화 된 부분 트롬 보플라스틴 시간 (APTT) ≤ 1.5 × ULN.

10. 환자는 자발적으로 서면 사전 동의에 서명하고 후속 방문을 완료 할 수 있어야합니다.
11. 생식 잠재력의 환자의 경우 : 환자는 결합 된 호르몬 피임약, 배란 억제와의 프로게스틴 전용 피임법, 자궁 내 장치 (IUS), 자궁 내 시스템 (IUS), 양측 관실, 파트너의 혈관 절제술 또는 최소한의 90 년 동안의 완전한 곤경과 같은 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야합니다. 남성 환자는 마지막 치료 후 90 일 이상 정자 기증을 피하기로 동의해야합니다.

제외 기준 :

1. 다수의 동정맥 기형 병변 (CAMS 증후군과 같은 세그먼트 병변 제외) 또는 두개골 동맥 기형 기형 병변이있는 환자;
2. 유전성 출혈성 원격증 (HHT), 모세관 기형-방향성 기형 증후군 (CM-AVM), PTEN HAMARTOMA 종양 증후군 (PHTS) 또는 정향 증후군으로 진단;
3. 출생 후 다음 치료 중 하나를받은 환자 : a. BAVM에 대한 전형적인 방사선 요법, 외과 적 치료 또는 중재 적 색전증; 비. BAVM에 대한 약리학 적 치료; 기음. BAVM에 대한 다른 중재 적 임상 시험 참여;
4. 선별 기간 전에 기형 혈관 클러스터 또는 뇌 출혈의 기타 원인으로부터의 파열 된 출혈의 병력;
5. 현재 또는 지난 3 년 내에 악성 종양 환자, 비-멜라노마 피부 기저 세포 암종, 현장 유방암 또는 현장 자궁 경부암을 제외하고;
6. MRI 스캔 및/또는 MRI에 대한 금기 사항을받을 수 없음 (예 : 보철, 버팀대 등으로 인한 MRI 표적 병변 부피 분석과의 간섭);
7. DSA를받을 수 없거나 DSA에 대한 금기 사항이 없음 (예 : 조영제 알레르기, 응고 병증 등);
8. 제어되지 않은 간질;
9. 제어되지 않은, 불안정한 고혈압 : 항 고혈압 치료로 수축기 혈압> 140 mmHg 또는 이완기 혈압> 90 mmHg를 나타내는 반복 측정;
10. 연하 곤란증, 활성 위장 질환, 흡수 증후군 또는 연구 약물의 흡수에 영향을 미치는 다른 상태;
11. 해골 또는 현재의 망막 정맥 폐색 (RVO), 망막 색소 상피 분리 (RPED), 녹내장 또는 안과 검사에서 기타 상당한 이상;
12. 임상 적으로 유의 한 방사선 폐렴을 포함한 간질 폐 질환;
13. 다음 조건 중 하나를 충족하는 심장 기능 또는 동반 질환 : a. 연구 센터에서 스크리닝 기간 동안 수행 된 3 개의 12- 리드 ECG 측정은 사용 된 기기에 대한 QTCF 공식을 사용하여 평균 QTCF> 470ms를 계산하여; 수정 불가능한 저칼륨 혈증, 긴 QT 증후군을 유전 시키거나 QTCF를 연장시키는 것으로 알려진 약물 복용과 같은 QTCF 연장에 대한 위험 인자의 존재 (주로 클래스 IA, III, 항리아 리듬 약물). 뉴욕 심장 협회 (NYHA) 기능 분류 ≥3 울혈 성 심부전; 기음. 완전한 왼쪽 번들 브랜치 블록을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상 적으로 유의 한 부정맥; 디. 문서화 된 임상 적으로 유의 한 관상 동맥 질환, 심근 병증 또는 중증 판막 심장 질환; 이자형. 좌심실 배출 분율 (LVEF)을 나타내는 심 초음파; 에프. 분당 50 비트 <심박수를 가진 서맥;
14. 1도 친척에서 50 세 이전의 갑작스런 심장 사망의 가족력;
15. 활성 B 형 간염 (양성 B 형 간염 표면 항원 및 B 형 간염 바이러스 DNA> 1000 IU/ML 또는 활성 B 형 간염 감염에 대한 연구 센터의 기준을 충족하는 활성 세균성, 곰팡이 또는 바이러스 감염, 형 간염 C (양성 C 형 간염 바이러스 RNA) 또는 HIV 양성;
16. 임신 또는 모유 수유 여성;
17. 연구 약물, 다른 MEK1/2 억제제 또는 부형제에 대한 알레르기가 알려져 있습니다.
18. 수반되는 치료가 필요한 심각한 질병 (정신 장애 포함)과 같은 심각한 질병 (정신 장애 포함), 대상의 안전 또는 데이터 수집에 영향을 줄 수있는 심각한 질병 (정신 장애 포함)과 같이 시험의 강제 중단으로 이어질 수있는 연구자가 결정한 다른 요인.