블렉시메닙과 표준 유도 및 강화 요법 병용 후 유지 요법을 통한 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 치료
2026년 8월 31일 업데이트: Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland
표준 유도 및 강화 요법과 병용한 후 유지 요법을 시행하는 신규 진단된 KMT2A 재배열 또는 NPM1 돌연변이 급성 골수성 백혈병 환자에서 집중 화학 요법이 가능한 경우의 블렉시메닙 또는 위약: 이중 맹검 3상 연구
성인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자의 현재 표준 치료는 화학요법과, 필요하다면 기증자 줄기세포 이식으로 구성됩니다.
블렉시메닙은 백혈병 세포에서 메닌이라는 단백질과 KMT2A라는 다른 단백질 간의 상호작용을 차단합니다. NPM1 또는 KMT2A 유전자 돌연변이가 있는 AML에서 이 상호작용이 방해받으면 블렉시메닙은 백혈병 세포의 사멸을 유발할 수 있습니다.
주요 목적은 NPM1 또는 KMT2A 유전자 돌연변이를 가진 새로 진단된 성인 AML 참가자들에게 화학요법 치료에 블렉시메닙을 추가했을 때 치료 결과가 개선되는지 평가하는 것입니다.
이는 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 3상 임상시험입니다. 모든 참가자는 표준 화학요법 치료를 블렉시메닙 또는 위약과 함께 받게 됩니다. 위약은 연구 약물처럼 보이지만 활성 성분이 없는 물질입니다(예: 설탕 알약). 이중 맹검 시험에서는 참가자와 의사 모두 위약인지 활성 연구 약물인지를 알지 못합니다.
연구 치료 종료 후에는 마지막 환자 등록 시점부터 4년간 관찰 추적 조치가 이루어집니다. 서로 다른 치료 군의 결과를 비교할 것입니다.
백혈병 세포의 DNA에 특정 변화(KMT2A 재배열 또는 NPM1 돌연변이)가 있는 이전에 치료받지 않은 AML 환자 875명이 포함될 것입니다. 참가자는 18세 이상이어야 하며 강력한 화학요법에 적합하다고 판단되어야 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
875
단계
- 3단계
연락처 및 위치
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연구 연락처
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Amsterdam, 네덜란드
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San Francisco, California, 미국, 94115
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Liège, 벨기에
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Liège, 벨기에
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Yvoir, 벨기에
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Palma de Mallorca, 스페인
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Tallinn, 에스토니아
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Tartu, 에스토니아
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Linz, 오스트리아
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Chūōku, 일본
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Maebashi, 일본
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Nagasaki, 일본
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- JP-Nagasaki Shi-NAGASAKI
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Yamagata, 일본
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- JP-Nishi-Gun-YAMAGATA
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Yoshida, 일본
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- JP-Yoshida-Gun-FUKUI
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- T. Yamauchi
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Helsinki, 핀란드
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- M. Kontro
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Kuopio, 핀란드
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- A. Turunen
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Oulu, 핀란드
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Tampere, 핀란드
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- J. Rimpilainen
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Adelaide, 호주
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- AU-Adelaide-FLINDERS
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- A. Beligaswatte
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Adelaide, 호주
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- AU-Adelaide-RAH
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연락하다:
- D. Hiwase
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Birtinya, 호주
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- AU-Birtinya-SUNSHINECOAST
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- J. Conn
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Brisbane, 호주
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Brisbane, 호주
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Camperdown, 호주
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- D. Mc Culloch
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Melbourne, 호주
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연락하다:
- C.Y. Fong
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Melbourne, 호주
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- AU-Melbourne-MONASH
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연락하다:
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Melbourne, 호주
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- AU-Melbourne-PMCC
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연락하다:
- A. Wei
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Sydney, 호주
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- AU-Sydney-WSAH
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연락하다:
- L. Vaughan
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의서 작성 당시 만 18세 이상(또는 연구가 진행되는 관할 구역에서 법적 성년 연령 중 더 높은 연령).
- ICC 2022 기준에 따라 NPM1 돌연변이 또는 KMT2A 관련 반복 재배열을 동반한 새로 진단된 AML(골수 또는 말초 혈액에서 10% 이상의 모세포).
- 강력한 화학요법 적합 대상으로 간주되는 경우.
- WHO/ECOG 수행 상태 2 이하.
- 무작위 배정 전 적절한 신장 및 간 기능.
제외 기준:
- AML에 대한 이전 (화학)요법, 포함하여 저메틸화제 이전 치료.
- 중추신경계(CNS)의 알려진 활동성 백혈병 침범.
- 장기 이식 수혜자.
심장 질환:
- 무작위 배정 6개월 이내 다음 중 어느 하나: 심근 경색, 조절되지/불안정한 협심증, 울혈성 심부전(NYHA III급 또는 IV급), 조절되지 않거나 증상이 있는 부정맥, 뇌졸중 또는 일과성 뇌허혈발작.
- 프리데리시아 공식(QTcF) 적용 QTc 간격 ≥470ms. 다발성 심실 블록 또는 페이싱과 관련된 연장된 QTc 간격은 허용됨.
- 연구 치료 시작 전 28일 이내 시행한 심초음파 또는 MUGA 검사에서 좌심실 구혈률(LVEF) <40%.
- 이전에 안트라사이클린 또는 안트라센디온 계열 약물 누적 용량 ≥500 mg/m² 투여.
- 산소 보충이 필요한 만성 호흡기 질환.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Arm 1: 표준 치료에 bleximenib를 추가 투여하고 bleximenib 유지 치료도 병행
Bleximenib을 유도 및 강화 치료와 병용 투여한 후, Bleximenib 유지 치료를 진행합니다.
치료는 질병 진행(PD), 허용 불가 독성 또는 중단을 위한 기타 연구 계획상 정의된 기준이 충족될 때까지 지속됩니다(먼저 발생하는 조건 적용)
|
참가자들은 블렉시메닙을 투여받게 됩니다
참가자들은 시타라빈을 투여받게 됩니다
참가자는 다우노루비신 또는 이다루비신을 투여받습니다
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실험적: Arm 2: 표준 치료법에 bleximenib을 추가 투여하고 위약으로 유지 치료를 시행합니다.
Bleximenib를 관해 유도 및 공고 치료와 병용 투여한 후, 위약 유지 치료를 진행합니다.
치료는 질병 진행(PD), 허용 불가능한 독성 또는 중단을 위한 기타 프로토콜 정의 기준 중 먼저 발생하는 사건까지 계속됩니다
|
참가자들은 블렉시메닙을 투여받게 됩니다
참가자들은 시타라빈을 투여받게 됩니다
참가자는 다우노루비신 또는 이다루비신을 투여받습니다
참가자들은 위약을 투여받습니다
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|
위약 비교기: 군 3: 표준 치료에 위약을 추가하고 위약으로 유지 치료를 실시합니다.
위약 대조군을 관해 유도 및 강화 치료와 병용 투여한 후 위약 유지 치료를 진행합니다.
치료는 질병 진행(PD), 허용 불가능한 독성 또는 기타 중단 기준에 대한 프로토콜 정의 조건 중 먼저 발생하는 사건이 있을 때까지 계속됩니다
|
참가자들은 시타라빈을 투여받게 됩니다
참가자는 다우노루비신 또는 이다루비신을 투여받습니다
참가자들은 위약을 투여받습니다
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
강력한 화학요법이 가능한 새로 진단된 NPM1m 또는 KMT2Ar 급성 골수성 백혈병(AML) 성인 환자의 무사건 생존율(EFS)
기간: 최대 4년 5개월
|
플라시보 대비 블렉시메닙을 관해 유도 화학요법과 병용 투여했을 때, 무사건 생존율(EFS)을 연장하는지 평가하기 위함이며, 무사건 생존율은 무작위 배정 시점부터 관해 유도 후 완전 관해(CR)를 달성하지 못한 경우, 완전 관해 달성 후 혈액학적 재발 또는 사망까지의 기간 중 가장 먼저 발생한 사건을 기준으로 측정됩니다.
|
최대 4년 5개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
신규 진단된 NPM1m 또는 KMT2Ar AML을 가진 성인 환자에서 강력한 화학요법 적용 가능한 경우의 전체 생존율(OS)
기간: 최대 7년 10개월
|
플라시보와 비교하여, 박세미네닙을 관해 유도 및 강화 화학요법과 병용 투여한 후 유지요법을 시행할 때, 무작위 배정 시점부터 모든 원인으로 인한 사망까지 측정한 전체 생존율(OS)이 연장되는지 평가하기 위함이다.
|
최대 7년 10개월
|
|
신규 진단된 NPM1m 또는 KMT2Ar 급성 골수성 백혈병(AML)으로 집중적 화학요법이 가능한 성인 환자에서 CR, CRh, CRi 비율
기간: 최대 7년 10개월
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유도 주기 1 후 및 유도 주기 2 후에 주어진 반응을 달성한 참가자의 비율로 정의됩니다.
|
최대 7년 10개월
|
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강력한 화학요법이 가능한 새롭게 진단된 NPM1m 또는 KMT2Ar 성인 급성골수성백혈병 환자에서 완전관해 지속기간(DoCR) 연장
기간: 최대 4년 5개월
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CR(완전 관해)를 최초로 달성한 시점부터 혈액학적 재발 또는 임의 원인으로 인한 사망 중 먼저 발생하는 사건까지의 기간으로 정의됩니다.
|
최대 4년 5개월
|
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신규 진단된 NPM1m 또는 KMT2Ar 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 중 강력한 화학요법이 가능한 성인 환자에서 동종 조혈모세포 이식(allogeneic stem cell transplantation)을 받는 참가자의 비율
기간: 최대 7년 10개월
|
프로토콜 치료의 일환으로 알로-SCT를 받는 참가자의 비율을 평가하기 위해
|
최대 7년 10개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: M.H.G.P. Raaijmakers, Erasmus Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 3월 1일
기본 완료 (추정된)
2030년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2033년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 10월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 10월 30일
처음 게시됨 (실제)
2025년 11월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 31일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HOVON 181 AML
- 2025 (미국 NIH 보조금/계약: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522767-15-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
현재 발표 정책에 따르면 연구 계획서와 통계 분석 계획(SAP)이 공유될 예정입니다.
연구 결과 발표 후 개별 참가자 데이터(IPD) 공유에 관해서는 주 연구자에게 문의할 수 있습니다.
'HOVON 샘플 및/또는 데이터 요청 양식'에 따르면, HOVON 디렉터, HOVON 급성 골수성 백혈병 작업 그룹 의장, 연구 주 연구자 및 조정 연구자의 승인이 데이터/샘플 공유에 필요합니다.
IPD 공유 기간
주요 종료점 분석 발표 이후
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .