GGTA1 KO Thymokidney의 안전성과 효능을 말기 신부전 환자에서 평가하기 위한 연구 (EXTEND)
2026년 9월 8일 업데이트: United Therapeutics
EXTEND: 말기 신장 질환(ESRD) 환자에서 GGTA1 KO 흉선신장 이종이식의 안전성과 효능을 평가하기 위한 전향적 연구
본 연구의 목적은 기존 동종 신장 이식(그룹 1)에 적합하지 않은 말기 신장병(ESRD) 환자 또는 장기 획득 및 이식 네트워크(OPTN) 신장 이식 대기자 명단에 등록되어 있으나 5년 이내에 신장 이식을 받기보다 사망하거나 이식을 받지 못할 가능성이 더 높은 환자(그룹 2)를 대상으로 GGTA1 KO Thymokidney의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.
본 연구는 이종 이식 후 24주간의 이식 후 추적 관찰 기간(파트 A)을 통해 효능 및 안전성 목표를 평가하고, 이후 장기 추적 관찰 기간(파트 B)을 통해 참가자 생존율, GGTA1 KO Thymokidney 생존율, 인수공통감염병 검사를 평가합니다. 파트 B는 참가자의 생명 기간 동안 또는 필요한 경우 신장 절제술 후 52주까지 계속됩니다.
연구 개요
상세 설명
이는 말기 신부전증 환자를 대상으로 한 GGTA1 KO Thymokidney의 1/2/3상, 다기관, 개방형 안전성 및 효능 연구입니다. 연구는 다음으로 구성됩니다:
- 최대 52주 동안의 선별 기간.
- 파트 A는 GGTA1 KO Thymokidney 이식 및 이식 후 24주 추적 관찰 기간으로 구성되며, 모든 연구 종료점 평가 및 안전성 평가를 포함합니다.
- 파트 B는 GGTA1 KO Thymokidney를 받은 참가자의 평생 또는 필요 시 신장 절제술 후 52주 동안 진행되는 장기 추적 관찰 기간으로, 참가자 생존, GGTA1 KO Thymokidney 생존 기록 및 인수공통감염병 검사를 포함하나 이에 국한되지 않습니다.
연구에는 2개의 참가자 그룹이 등록됩니다. 그룹 1은 의학적 이유로 기존 동종 신장 이식에 부적합한 것으로 간주되는 참가자입니다. 그룹 2는 OPTN 신장 이식 대기자 명단에 등록되었으나 5년 이내에 신장 이식을 받는 것보다 사망하거나 이식을 받지 못할 가능성이 더 높은 참가자입니다.
주요 분석 목적상 연구 종료는 연구 파트 A의 최종 참가자 최종 방문 날짜로 정의됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: United Therapeutics Global Medical Information
- 전화번호: 919-485-8350
- 이메일: clinicaltrials@unither.com
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- 모병
- New York University Langone Health
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연락하다:
- Karen Khalil
- 전화번호: 347-514-2758
- 이메일: karen.khalil@nyulangone.org
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수석 연구원:
- Robert A Montgomery, MD, DPhil
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
모든 참가자(그룹 1 및 2)에 대한 포함 기준:
- 연구 참여 및 평생 추적 관찰에 대해 자발적으로 서면 동의서를 제공합니다.
- 동의서 작성 시 말기 신부전증(ESRD) 진단을 받은 상태입니다.
- 동의서 작성 시 최소 6개월 이상 혈액투석 중이며 기능성 동정맥 누공/이식편 또는 영구 카테터를 보유하고 있습니다.
- 동의서 작성 시 50세에서 70세 사이, 또는 계산된 패널 반응성 항체(cPRA)가 99.9% 이상인 40세에서 50세 미만입니다.
- 흉부 컴퓨터단층촬영(CT) 검사에서 흉선 퇴화 증거가 있으며 관심 흉선 영역 점수가 1 이하입니다.
- 이종이식 센터로부터 이동 시간 3시간 이내에 거주합니다.
- 여성 참가자는 폐경 후이거나 영구적으로 불임 상태여야 합니다(예: 자궁적출술, 양측 난소적출술 또는 양측 난관적출술). 남성 참가자는 임신 가능성이 있는 경우 고효율 피임법 사용에 동의해야 합니다.
- 선별 검사 및 Day -1에서 음성 이종교차반응을 보입니다.
- 추정 이식 후 생존율 계산기 점수 >20%.(https://optn.transplant.hrsa.gov/data/allocation-calculators/epts-calculator/).
- 체질량 지수 35 kg/m2 이하.
- 질병통제예방센터(CDC)가 권장하는 연령 및 위험 요인에 적합한 백신 접종 과정을 완료했거나 시작하여 완료할 계획입니다(수막구균 A, C, W, Y 및 수막구균 B 백신 시리즈만 해당).
- 거대세포바이러스 및 엡스타인-바 바이러스에 대한 혈청양성(면역글로불린 G).
그룹 1에 대한 추가 포함 기준:
1. 다음 중 어느 하나의 의학적 이유로 기존 동종 신장 이식에 부적합합니다:
- 생체 신장 이식에 부적합합니다.
- OPTN 신장 이식 대기자 명단 등록이 불가능합니다(부적격 사유는 수집됨).
- OPTN 신장 이식 대기자 명단에서 제외되었습니다(제외 사유는 수집됨).
그룹 2에 대한 추가 포함 기준:
- OPTN 신장 이식 대기자 명단에 등록되어 있습니다(활성 또는 비활성 상태).
- 승인된 생체 신장 기증자가 없습니다.
- 동의서 작성 시 Kidney Transplant Decision Aid를 통해 측정한 결과, 5년 이내에 신장 이식을 받는 것보다 사망하거나 이식을 받지 못할 가능성이 더 높습니다("Choose your state" 필드에는 United States 선택, "Choose your transplant program" 필드에는 National average 선택; https://www.srtr.org/tools/kidney-transplant-decision-aid/).
제외 기준(그룹 1 및 2의 모든 참가자에 적용):
- 다중 장기 이식이 필요한 경우.
다음을 포함하지만 이에 국한되지 않는 중증 의학적 동반 질환:
- 만성 간질환.
- 진행성 심혈관 질환.
- GGTA1 KO Thymokidney 이식의 기술적 능력을 제한하는 중증 말초혈관질환.
- 의미 있는 회복이나 진정한 informed consent를 방해하는 중증 신경계 질환이나 상태.
- 경구 스테로이드 의존성 기도 장애 또는 만성 폐질환, 또는 만성적, 간헐적 또는 지속적인 보충 산소 요법이 필요한 경우.
- 폐동맥고혈압.
- 조절되지 않는 당뇨병 또는 중증 비증식성 당뇨병성 망막병증을 포함한 당뇨병 합병증.
- 간헐적 도뇨가 필요한 중증 신경인성 방광.
- 유전성 또는 구조적 신장 질환으로 인한 ESRD.
- 동의서 작성 시 활동성 또는 최근 치료받은 악성 종양.
- 빈혈과 관련된 비신장성 혈액 장애(예: 지중해빈혈 및 겸상적혈구질환).
- 만성 항응고제 치료를 중단할 수 없는 경우(저용량 일일 아스피린은 허용 가능).
- 주요 정신질환 병력으로 동의서 작성 전 5년 이내에 정신과 입원 또는 자살 사고가 있는 경우.
- 활동성 결핵(TB) 치료 중이거나, FDA 승인 인터페론-감마 방출 assay 양성에 대해 예방 치료를 받았거나, 선별 검사 중 FDA 승인 인터페론-감마 방출 assay 검사에서 TB 양성인 경우.
- B형 간염 바이러스 및/또는 C형 간염 바이러스에 대한 핵산 증폭 검사(NAT) 양성, B형 간염 표면 항체(anti-HBs) 역가 <10 mIU/mL (단, 참가자가 B형 간염 백신 무반응자로 판단되는 경우 제외 - 무반응자는 표준 백신 시리즈와 4차 부스터 투여 및/또는 두 번째 표준 백신 시리즈 완료 후 anti-HB 역가 <10 mIU/mL인 자로 정의됨), 및/또는 인간면역결핍바이러스(HIV; HIV-1 및 HIV-2 항체 및/또는 NAT) 양성.
- 일상 생활 활동을 독립적으로 수행할 수 없는 경우.
- 이종이식의 요구 사항과 조건을 준수하는 것을 방해할 수 있는 의학적 비순응력 병력이 있는 경우(예: 동의서 작성 전 1년 이내의 물질사용장애[SUD] 병력, 사회적 지지 부족, 치료받지 않은 심리적 상태).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GGTA1 KO 티모키드니
참가자들은 GGTA1 KO Thymokidney를 투여받게 됩니다
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돼지 신장에 포함된 의도적 게놈 변형 및 자가 이식용 흉선 조직을 이용한 이종 이식
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GGTA1 KO Thymokidney 이식 후 24주 시점의 ESRD 환자 생존율
기간: 제0일(이종이식일)부터 이식 후 24주까지
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이식 후 24주 시점 참가자 생존율
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제0일(이종이식일)부터 이식 후 24주까지
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GGTA1 KO 흉선신장을 이식받은 참가자의 생존 기간
기간: 제0일(이종이식일)부터 모든 원인으로 인한 사망 시까지, 이식 후 참가자가 생존하는 동안 최소 24주마다 평가, 최대 50년
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이식 후 참가자 생존.
참가자 생존은 이종 이식 시점부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 정의됩니다.
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제0일(이종이식일)부터 모든 원인으로 인한 사망 시까지, 이식 후 참가자가 생존하는 동안 최소 24주마다 평가, 최대 50년
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GGTA1 KO 흉선신장 이식 후 기능 (내인성 GFR)
기간: 이식 후 24주 시점에
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이식 후 24주 시점의 내인성 측정 GFR(24시간 요 크레아티닌 청소율)
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이식 후 24주 시점에
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GGTA1 KO 흉선신장 이식 후 기능 (외인성 GFR)
기간: 이식 후 24주에
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이식 후 24주 시점의 외인성 측정 GFR(핵의학적 GFR)
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이식 후 24주에
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GGTA1 KO 흉선신장 이식 후 기능 (증식 반응성)
기간: 이식 후 24주 시점에
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기준선부터 이식 후 24주까지 혼합 림프구 반응으로 측정된 제3자 돼지 대비 공급원 GGTA1 KO 돼지에 대한 증식 반응성
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이식 후 24주 시점에
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EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L)를 통한 GGTA1 KO Thymokidney를 투여받는 참가자의 삶의 질
기간: 이식 후 24주까지의 기준선
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기준선에서 이식 후 24주까지의 EQ-5D-5L 변화. EQ-5D-5L 설문지는 5개 범주(이동능력, 자기관리, 일상활동, 통증/불편, 불안/우울)에서 건강 관련 삶의 질을 평가합니다. 각 범주는 1(문제 없음)에서 5(극심한 문제 또는 활동 수행 불가)까지의 5단계로 구성됩니다. 높은 점수는 더 나쁜 건강 결과(더 많은 이동 문제, 더 심한 통증, 더 큰 불안 등)를 나타냅니다. |
이식 후 24주까지의 기준선
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신장학 표준 결과 참여자 삶(SONG-LP)을 통한 GGTA1 KO 흉선신장 이식 참가자의 삶의 질
기간: 이식 후 24주까지의 기준선
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이식 후 24주까지의 SONG-LP 기준점 대비 변화.
SONG-LP는 지난 한 달 동안 다양한 생활 활동에의 참여도를 평가합니다.
최소 점수(가장 나쁜 결과)는 4점(모든 응답이 "1" - 전혀 없음인 경우)이고 최대 점수(가장 좋은 결과)는 20점(모든 응답이 "5" - 항상인 경우)입니다.
점수가 높을수록 더 나은 건강 결과(활동 참여 능력이 더 큼)를 나타냅니다.
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이식 후 24주까지의 기준선
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신장 이식 설문지(KTQ)를 통한 GGTA1 KO Thymokidney 이식 환자의 삶의 질
기간: 이식 후 기준점부터 24주까지
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이식 후 24주까지 기준선 대비 KTQ의 변화.
KTQ의 각 문항은 1~7점 척도로 점수가 매겨지며: 1 = 최악의 결과(예: "매우 큰 어려움이나 고통" / "항상"), 7 = 최상의 결과(예: "어려움이나 고통 없음" / "전혀 없음").
높은 점수는 더 나은 결과를 나타내며, 이는 더 적은 고통, 더 적은 증상, 더 나은 웰빙을 의미합니다.
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이식 후 기준점부터 24주까지
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환자 전반적 임상변화 인상(PGI-C)을 통한 GGTA1 KO Thymokidney 투여 참가자의 삶의 질
기간: 이식 후 24주 시점에
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이식 후 24주 시점의 PGI-C.
PGI-C는 시간 경과에 따른 환자의 호전 또는 악화 인식을 평가합니다.
최소 점수(가장 좋은 결과)는 1("매우 많이 호전됨")이고 최대 점수(가장 나쁜 결과)는 7("매우 많이 악화됨")입니다.
점수가 높을수록 건강 결과가 더 나쁨(더 큰 악화)을 나타냅니다.
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이식 후 24주 시점에
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치료 관련 이상사태 발생률 (GGTA1 KO Thymokidney의 안전성)
기간: 기준선부터 마지막 방문까지, 이식 후 참가자가 생존하고 타임오키드니가 기능하는 동안 최소 24주마다 평가되며, 최대 50년까지 또는 필요 시 신장 절제술 후 1년 동안 평가
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부작용 및 중대한 부작용의 발생률; 모든 원인으로 인한 사망률.
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기준선부터 마지막 방문까지, 이식 후 참가자가 생존하고 타임오키드니가 기능하는 동안 최소 24주마다 평가되며, 최대 50년까지 또는 필요 시 신장 절제술 후 1년 동안 평가
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단백뇨 발생률
기간: 제0일(이종이식일)부터 최종 방문 시점까지, 생존 중이고 타이머신장이 기능하는 동안 이식 후 최소 24주마다 평가되며, 최대 50년까지 또는 필요한 경우 신장절제술 후 1년까지
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Day 0부터 단백뇨 발생률
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제0일(이종이식일)부터 최종 방문 시점까지, 생존 중이고 타이머신장이 기능하는 동안 이식 후 최소 24주마다 평가되며, 최대 50년까지 또는 필요한 경우 신장절제술 후 1년까지
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인수공통감염병 발생률
기간: 제0일(제노이식 당일)부터 마지막 방문 시까지, 이식 후 참가자가 생존하고 타임오키드니가 기능하는 동안 최소 24주마다 평가하며, 최대 50년까지, 또는 필요한 경우 신장 절제술 후 1년 동안
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0일차부터의 인수공통감염증 발생률
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제0일(제노이식 당일)부터 마지막 방문 시까지, 이식 후 참가자가 생존하고 타임오키드니가 기능하는 동안 최소 24주마다 평가하며, 최대 50년까지, 또는 필요한 경우 신장 절제술 후 1년 동안
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기회감염 발생률
기간: 제0일(이종이식일)부터 최종 방문 시까지, 참가자가 생존하고 타임오키드니가 기능하는 동안 이식 후 최소 24주마다 평가되며, 최대 50년까지 또는 필요한 경우 신장 절제술 후 1년 동안
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Day 0부터 기회 감염 발생률
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제0일(이종이식일)부터 최종 방문 시까지, 참가자가 생존하고 타임오키드니가 기능하는 동안 이식 후 최소 24주마다 평가되며, 최대 50년까지 또는 필요한 경우 신장 절제술 후 1년 동안
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GGTA1 KO Thymokidney 이식 후 24주 생존율
기간: 제0일(이종이식일)부터 이식 후 24주까지
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GGTA1 KO Thymokidney의 이식 후 24주 생존율.
GGTA1 KO Thymokidney 실패는 GGTA1 KO Thymokidney 절제술로 정의됩니다.
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제0일(이종이식일)부터 이식 후 24주까지
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GGTA1 KO Thymokidney의 생존 시간 (전체 생존)
기간: 제0일(제노이식 당일)부터 만성 투석 시작, 신장 절제술 또는 사망 중 먼저 발생하는 시점까지, 이식 후 참가자가 생존하고 사이머키드니가 기능하는 동안 최소 24주마다 평가하며 최대 50년까지
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GGTA1 KO Thymokidney 이식 후 전체 생존율.
GGTA1 KO Thymokidney의 전체 생존 기간은 이종 이식 시점부터 GGTA1 KO Thymokidney 신장 절제술 또는 사망 중 먼저 발생하는 시점까지의 시간으로 정의됩니다.
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제0일(제노이식 당일)부터 만성 투석 시작, 신장 절제술 또는 사망 중 먼저 발생하는 시점까지, 이식 후 참가자가 생존하고 사이머키드니가 기능하는 동안 최소 24주마다 평가하며 최대 50년까지
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GGTA1 KO Thymokidney의 생존 시간 (사망 검열 생존)
기간: 제노이식 당일(제0일)부터 만성 투석, 신장 절제술 또는 사망 중 먼저 발생하는 시점까지, 이식 후 참가자가 생존하고 사이머키드니가 기능하는 동안 최소 24주마다 평가하며, 최대 50년까지
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사망 검열 생존 GGTA1 KO Thymokidney.
GGTA1 KO Thymokidney의 사망 검열 생존 시간은 이종 이식부터 GGTA1 KO Thymokidney 신장 절제술까지의 시간으로 정의되며, 사망 시 검열됩니다.
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제노이식 당일(제0일)부터 만성 투석, 신장 절제술 또는 사망 중 먼저 발생하는 시점까지, 이식 후 참가자가 생존하고 사이머키드니가 기능하는 동안 최소 24주마다 평가하며, 최대 50년까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 11월 1일
기본 완료 (추정된)
2029년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2076년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 4일
처음 게시됨 (실제)
2025년 11월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GPT-KF-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .