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후두개와 A군 (PFA) 상의세포종 환자에서 메트포르민의 표적 검증 및 효능 (PNOC041)

2026년 8월 20일 업데이트: University of California, San Francisco

재발성 또는 진행성 후두개와 A군(PFA) 상의세포종 환자를 대상으로 한 메트포르민의 표적 검증 및 효능 연구

이것은 재발성 또는 진행성 후두개와 A군(PFA) 상의세포종을 가진 소아 및 젊은 성인에서 메트포르민의 약력학적 효과와 효능에 대한 다기관 연구입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

주요 목적:

I. 재발성 또는 진행성 PFA 환자에서 수술 전 치료 수준과 비교하여 종양 핵에서 H3K27me3 및/또는 EZHIP 발현 변화를 측정함으로써, 수술적 절제를 받는 참가자에서 메트포르민의 PFA 종양 세포에 대한 약력학적 효과를 평가합니다(TV 단계)

II. 소아 신경종양학 반응 평가(RAPNO) 기준에 따른 질병 안정화율(완전(CR), 부분(PR) 반응; 크기 50% 이상 감소 but <완전 반응), 및 안정(SD); 크기 50% 미만 감소 but 진행성 질병 기준 미충족)을 메트포르민 치료 후 재발성 또는 진행성 PFA 에펜디모마 참가자에서 측정합니다(효능 단계).

탐색적 목적:

I. 단일 제제 메트포르민으로 치료받은 재발성 또는 진행성 PFA 참가자의 1년 무진행 생존율과 전체 생존율을 추정합니다(효능 단계).

II. 혈장, 뇌척수액 및 종양 내 메트포르민 농도를 측정하여 약동학(PK)을 평가하며, 후자 두 가지는 수술 시 또는 연구 중 추가 질병 진행 시 동의한 참가자에서 획득합니다(두 코호트).

III. 자기공명분광법(MRS) 영상을 사용하여 재발성 또는 진행성 PFA 에펜디모마의 종양대사체 프로필을 메트포르민 치료 전후로 연구하는 가능성을 평가합니다.

연구 개요:

이 연구는 두 부분으로 구성됩니다: TV 단계와 효능 단계. 참가자는 처음 TV 단계에 등록되어 계획된 수술 전 치료를 받습니다. TV 단계에 이미 등록된 참가자는 수술 후 측정 가능한 질병이 있는 경우 연구의 효능 단계로 계속 진행할 수 있습니다. 효능 단계의 참가자는 질병 진행 또는 허용되지 않는 부작용이 발생할 때까지 매일 경구 메트포르민을 투여받습니다. 장기/생존 추적 절차는 중추신경계(CNS) 종양 진단을 받은 소아 및 젊은 성인의 인지, 삶의 질(QOL) 및 치료의 포괄적 효과 평가를 위한 소아 신경종양학 컨소시엄(PNOC) 프로토콜(COMP)에 따라 기록됩니다. 참가자는 사망 또는 연구 철회 시까지 PNOC COMP 프로토콜 하에 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: PNOC Operations Office
  • 전화번호: 415-502-1600
  • 이메일: PNOC041@ucsf.edu

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • 모병
        • University of Alabama at Birmingham
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모병
        • University of California, San Francisco
        • 수석 연구원:
          • Sabine Mueller, MD, PhD
        • 연락하다:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • 아직 모집하지 않음
        • Children's National Medical Center
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • 모병
        • Johns Hopkins University
        • 연락하다:
          • Kenneth Cohen, MD, MBA
          • 전화번호: 410-614-5055
          • 이메일: kcohen@jhmi.edu
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Michigan
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • 아직 모집하지 않음
        • Hackensack Meridian Health
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • 아직 모집하지 않음
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 참가자는 수술 및 방사선 치료(RT) 후 재발성 또는 진행성 후두와 A(PFA) 상의세포종을 가져야 합니다.
  2. 참가자는 초기 진단 시 또는 재발 시 PFA 상의세포종 진단을 받아야 합니다. 참가자가 다른 등록 기준을 충족하는 경우 이전 재발 횟수는 제한이 없습니다.

  3. 참가자는 초기 진단 시 또는 시험 등록 전에 적절한 종양 조직을 이용 가능해야 합니다. 포르말린 고정 파라핀 포매(FFPE) 재료(전체 블록 1개)를 제공해야 합니다. FFPE 재료를 이용할 수 없는 경우, 헤마톡실린-에오신(H&E) 보고서와 함께 무염색 슬라이드 10매를 제공해야 합니다.

    표적 검증(TV) 단계:

    o 참가자는 재발성/진행성 종양의 전부 또는 일부를 제거하기 위한 선택적 수술을 받을 후보여야 합니다.

    효능 단계:

    • 참가자는 측정 가능한 질병을 가져야 합니다. 이는 두 차원에서 정확하게 측정할 수 있는 병변(가장 긴 직경 기록)으로 정의됩니다. 두 in-plane 직경이 ≥10mm이거나 두 in-plane 직경이 MRI 슬라이드 두께의 최소 두 배 이상이면서 MRI 슬라이드 두께의 두 배 이상인 경우 크기 임계값을 충족합니다.
    • RT(또는 정위방사선수술, SRS) 후 종양의 국소 진행만 있는 참가자는 의사 진행을 배제하기 위해 병변에 대한 RT 완료 후 6개월 이상이어야 하거나 등록 전 진행에 대한 조직 확인을 받아야 합니다.
    • 이전에 조사된 병변은 방사선 치료 완료 후 문서화된 병변 진행이 없는 경우 측정 불가능한 것으로 간주됩니다.
  4. 이전 치료: 참가자는 다른 의학적 적응증으로 메트포르민을 투여받고 있거나 PFA 상의세포종 진단 후 메트포르민에 노출된 적이 없어야 합니다. 그러나 TV 단계에서 치료를 받았지만 유지 치료를 계속하지 않은 참가자는 향후 질병 재발 또는 진행 시 효능 단계에 등록할 수 있습니다.
  5. 연령: 등록 시 1~39세.
  6. 수행 능력 점수: 16세 초과 참가자는 Karnofsky >= 50, 16세 이하 참가자는 Lansky >=50. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 이용하는 참가자는 수행 능력 점수 평가 목적으로 보행 가능한 것으로 간주됩니다.
  7. 코르티코스테로이드: 덱사메타손을 투여받는 참가자는 등록 전 최소 1주일 동안 안정적이거나 감소하는 용량을 유지해야 합니다.

  8. 장기 기능 요구사항

    1. 말초 절대 호중구 수(ANC) >= 1000/mm^3.
    2. 혈소판 수 >=100,000/mm^3 (수혈 독립적, 등록 전 최소 7일 동안 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의).
    3. 연령 및 성별 기준 정상 상한치(ULN)의 1.5배 미만의 혈청 크레아티닌.
    4. 연령 기준 ULN의 1.5배 이하의 총 빌리루빈; 길베르트 증후군 존재 시 총 빌리루빈 < 3 x ULN 또는 직접 빌리루빈 < 1.5 x ULN
    5. 알라닌 아미노전이효소(ALT) <= 3 x ULN.
    6. 아스파테이트 아미노전이효소(AST) <=3 x ULN.
  9. 경련 장애가 있는 참가자는 잘 조절되고 등록 전 72시간 이상 항경련제 안정 용량을 유지하는 경우 등록할 수 있습니다. 신경학적 결손이 있는 참가자는 등록 전 최소 1주일 동안 결손이 안정되어야 합니다.
  10. 참가자는 등록 기관에서 PNOC COMP가 모집 중인 경우 PNOC COMP에 등록해야 합니다.
  11. 법적 부모/보호자 또는 참가자는 적절한 경우 서면 동의서 및 동의 문서를 이해하고 서명할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 당뇨병 병력이 있거나 HbA1C 선별 검사에서 당뇨병 전단계가 발견된 참가자는 연구에서 제외됩니다.
  2. 측정 가능한 질병이 없고 격리된 연수막 질병 진행만 있는 참가자.
  3. 연구 등록 전 3주 이내(니트로소유레아 또는 미토마이신 C의 경우 6주)에 비표적 병변에 대한 화학요법 또는 방사선 치료를 받은 참가자 또는 4주 전에 투여된 약제로 인한 이상반응에서 회복되지 않은 참가자.
  4. 참가자는 생물학적 제제 또는 소분자 제제 치료 완료 후 최소 7일이 지나야 합니다. 투여 7일 후에도 이상반응이 발생할 수 있는 것으로 알려진 제제의 경우, 등록 전 기간은 이상반응이 발생하는 것으로 알려진 기간을 넘어야 합니다. 이러한 참가자는 연구 책임자와 논의해야 합니다.
  5. 조사관 평가에서 6주간 안전하게 연기할 수 없는 긴급 수술이 필요한 급속히 진행되는 증상이 있는 참가자는 연구의 표적 검증 단계에서 제외됩니다.
  6. 다른 임상 시험 약제를 투여받고 있는 참가자.
  7. 메트포르민과 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 대한 알레르기 반응 병력.
  8. 지속적이거나 활동성 감염을 포함하지만 이에 국한되지 않는 조절되지 않은 동반 질환.
  9. 임신 가능한 여성은 임신 중이거나 수유 중이 아니어야 합니다.
  10. HIV 양성 참가자는 HIV 치료 요법이 최소 4주 동안 안정되지 않았거나 등록 후 8주 이내에 요법 변경 계획이 있거나 심각한 면역 저하 상태인 경우 부적격합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 표적 검증 (TV) 단계 (메트포민)
참가자들은 계획된 수술 전 1주차에는 250 mg/m^2 1일 2회(BID)로 시작하여, 2주차에는 500 mg/m^2 BID, 3주차에는 1000 mg/m^2 BID, 4-6주차에는 1666 mg/m^2 BID로 증가하는 주간 일정으로 매일 경구 메트포르민을 투여받게 됩니다. 수술적 중재 후 측정 가능한 질환이 없는 참가자는 의사의 판단에 따라 치료를 중단하거나 메트포르민을 계속 투여할 수 있습니다. 수술 전 MRI에서 진행성 질환이 확인되지 않고 가족이 종양의 수술적 절제 없이 메트포르민 치료를 계속하기로 선택한 경우, 참가자는 계획된 수술을 받지 않고 연구의 효능 단계를 계속할 수 있는 선택권이 있습니다. 수술 후 RAPNO 기준으로 측정 가능한 종양이 있는 참가자는 효능 단계로 진행하여 질병 진행 또는 허용할 수 없는 이상반응이 발생할 때까지 유지 메트포르민을 투여받을 수 있습니다.
절차: 자기공명영상(MRI)
MRI 영상을 받아보세요
다른 이름들:
  • MRI
의약품: 메트포민
경구 투여 (PO)
다른 이름들:
  • 글루코파지
절차: 계획된 외과적 절제술
정기적인 치료 과정의 일환으로 계획된 수술을 받음
다른 이름들:
  • 외과 적 절제술
절차: 시료 채취
종양 조직, 혈액 및 뇌척수액(CSF)이 상관 분석을 위해 수집될 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 시료 샘플 수집
절차: 자기 공명 분광법 (MRS)
MRS 영상 촬영을 받습니다
다른 이름들:
  • 부인
실험적: 효능 평가 단계 (메트포르민)
수술 및 방사선 치료 초기 치료에 실패한 재발성 또는 진행성 PFA 에펜디모마 환자는 질병 진행까지 또는 허용할 수 없는 부작용이 발생할 때까지 매일 경구용 메트포르민을 투여받게 됩니다. 질병 반응은 RAPNO 기준을 사용한 MRI 영상으로 평가됩니다. TV 단계에 이미 등록된 참가자는 수술 후 측정 가능한 질병이 있는 경우 이 단계에 등록할 수 있습니다. 치료는 질병 진행까지 또는 허용할 수 없는 부작용이 발생할 때까지 계속될 수 있습니다.
절차: 자기공명영상(MRI)
MRI 영상을 받아보세요
다른 이름들:
  • MRI
의약품: 메트포민
경구 투여 (PO)
다른 이름들:
  • 글루코파지
절차: 계획된 외과적 절제술
정기적인 치료 과정의 일환으로 계획된 수술을 받음
다른 이름들:
  • 외과 적 절제술
절차: 시료 채취
종양 조직, 혈액 및 뇌척수액(CSF)이 상관 분석을 위해 수집될 수 있습니다.
다른 이름들:
  • 시료 샘플 수집
절차: 자기 공명 분광법 (MRS)
MRS 영상 촬영을 받습니다
다른 이름들:
  • 부인

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
메트포르민 치료 전과 후 샘플 간 생체표지자 변화가 있는 참가자 비율(타겟 검증 단계)
기간: 연구 치료 시작부터 종양의 외과적 절제까지, 약 6주간
면역조직화학(IHC) 분석을 통해 메트포르민 처리 전과 후 샘플 간에 Enhancer of Zeste 억제 단백질(EZHIP)의 10% 감소 및/또는 DNA 포장 단백질 히스톤 H3의 에피유전적 변형인 히스톤 H3 라이신 27 트라이메틸화(H3K27me3)의 10% 증가를 보인 참가자의 비율
연구 치료 시작부터 종양의 외과적 절제까지, 약 6주간
질병 안정화율 (유효성 평가 단계)
기간: 연구 치료 시작부터 치료 중단까지, 최대 2년
효가 평가 단계의 1차 종료점은 RAPNO 기준에 따른 질병 안정화율(완전 관해(CR), 부분 관해(PR); 반응은 크기 50% 이상 감소 < CR, 안정(SD)은 크기 50% 미만 감소 및 진행성 질환 정의를 충족하지 않는 종양 반응), CR+PR+SD입니다.
연구 치료 시작부터 치료 중단까지, 최대 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of California, San Francisco

협력자

Pediatric Neuro-Oncology Consortium
The Lilabean Foundation, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Sabine Mueller, MD, PHD, University of California, San Francisco
  • 연구 의자: Santhosh A Upadhyaya, MD, University of Michigan, C. S. Mott Children's Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 5월 5일

기본 완료 (추정된)

2028년 4월 30일

연구 완료 (추정된)

2030년 3월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 11월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 11월 6일

처음 게시됨 (실제)

2025년 11월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 20일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 25087
  • NCI-2025-08332 (레지스트리 식별자: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

연구 진행 중 비식별화된 데이터 세트가 연구 협력자들과 공유될 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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