다운증후군 환자에서 아브로시티닙을 이용한 아토피 피부염 및 원형 탈모증 치료

포함 기준:

연구 참가자로 적격이 되려면 참가자는 다음과 같은 모든 기준을 충족해야 합니다:

• 만 12세 이상의 남성 또는 여성 참가자로, 부모 또는 법정 대리인/LAR이 모든 연구 평가나 절차에 참여하기 전에 서면 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
• 21번 삼염색체증 또는 전좌 다운 증후군 진단.
• 참가자가 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구사항을 준수할 수 있어야 합니다.
• 임신 가능 여성(FCBP)은 선별 검사 및 0주차/기준선에서 음성 임신 검사 결과를 가져야 합니다. 연구용 의약품 투여 중 및 연구용 의약품(IP) 최종 투여 후 최소 28일 동안, 임신 가능성이 있는 활동을 하는 FCBP는 다음과 같은 승인된 피임 방법 중 하나를 사용해야 합니다: a. 다음의 고효과 방법 중 하나: 호르몬 피임(경구, 주사, 임플란트, 경피 패치, 질내 링); 자궁내 장치(IUD); 난관 결찰; 또는 파트너의 정관 수술; 또는 b. 남성 또는 여성 콘돔(라텍스 콘돔 또는 천연(동물) 막으로 만들지 않은 비라텍스 콘돔[예: 폴리우레탄]).
• 참가자가 6개월 이상의 아토피 피부염(AD)(체표면적 7% 이상) 또는 원형 탈모증(AA)(두피 25% 이상 침범) 병력을 가져야 합니다. 참가자가 두 상태를 모두 가지고 있지만 하나만 포함 기준을 충족하는 경우, 해당 범주에서만 등록할 수 있습니다. 참가자가 기준선 방문 시 두 상태 모두에 대한 포함 기준을 충족하는 경우, 이 질환이 덜 흔하므로 AA 범주에서 등록됩니다. AA 범주가 등록 목표를 달성한 경우, 참가자는 AD 범주에서 등록됩니다.
• 상세한 의료 및 약물 병력, 신체 검사 및 실험실 검사 후 참가자가 전반적으로 건강 상태가 양호하다고 판단되어야 합니다.

제외 기준:

다음 기준 중 어느 하나를 충족하는 참가자는 연구 참가자로 무작위 배정될 수 없습니다:

• 참가자의 부모 또는 법정 대리인/LAR이 서면 동의를 제공하거나 연구 프로토콜을 준수할 수 없거나 unwillingness.
• 참가자가 임신 중이거나 수유 중인 경우.
• AA가 있는 참가자: A. 탈모 원인이 불분명하고/또는 견인, 반흔, 임신 관련, 약물 유발, 휴지기 탈모, 또는 진행된 남성형 탈모증(즉, 루드비히 유형 III 또는 노우드-해밀턴 단계 V 이상)과 같은 동반 탈모 원인이 있는 경우. B. 참가자가 최근 탈모 에피소드 이후 7년 이상 모발 재생 증거가 없는 AA 병력을 가진 경우
• 참가자가 정맥 혈전색전증(예: 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증) 발생 위험이 증가한 경우, 예를 들어 정맥 혈전색전증 병력, 또는 일차 친척이 특발성 정맥 혈전색전증(즉, 외상, 수술, 부동, 장기 여행, 임신, 호르몬 사용, 석고 고정과 같은 알려진 기저 원인 없이)을 가져 참가자가 유전성 응고 장애(예: 제5인자 라이덴) 위험이 증가했음을 시사하는 경우.
• 참가자가 1일차 현재 AD 또는 AA 평가에 방해가 될 수 있는 다른 염증성 피부 질환(예: 건선, 지루성 피부염, 루푸스)의 활동형을 가지고 있는 경우.
• 참가자가 기준선 방문 6주 이내에 생백신 또는 약독화 백신에 접종되었거나 노출되었거나, 치료 중에 이러한 백신에 접종되거나 가족 내 노출이 예상되는 경우.
• 참가자가 의심되거나 활동성 림프증식성 장애 또는 악성 종양을 가지고 있음; 또는 0주차/기준선 평가 5년 전 이내에 악성 종양 병력이 있음, 전이 증거 없이 완전히 치료된 제자비 비흑색종 피부암 및 자궁경부암은 제외.
• 감염 병력: • 참가자가 활동성 세균, 바이러스 또는 기생충 감염을 가지고 있음; 또는 전신 항생제가 필요한 지속적, 재발성 중증 감염 병력이 있음. • 참가자가 기준선 2주 이내에 전신 항생제, 항바이러스제, 항기생충제, 항원생동물제 또는 항진균제 치료가 필요한 활동성 만성 또는 급성 피부 감염을 가지고 있거나 기준선 1주 이내에 표재성 피부 감염을 가지고 있음. • 참가자가 단일 에피소드의 전신 대상포진 또는 전신 단순포진 병력, 또는 재발성(한 번 이상 에피소드) 국소, 피부분절 대상포진 병력을 가진 경우.
• 참가자가 1일차 6개월 이내에 연구자의 의견으로 연구 참여를 방해할 것으로 판단되는 알코올 또는 약물 남용 병력을 가진 경우.
• 연구자가 결정한 대로 알려지거나 의심되는 기저 면역결핍 또는 면역억제 상태를 가진 참가자.
• 참가자가 중증, 진행성, 또는 조절되지 않는 신장, 간, 혈액, 장, 대사, 내분비, 폐, 심혈관, 또는 신경 질환의 동시 또는 최근 병력을 가짐. 선별 검사에서 신장 또는 간 검사 중 다음과 같은 이상 소견은 제외됩니다: 연령에 적합한 계산에 기반한 추정 크레아티닌 청소율 <40 mL/분, 또는 혈청 크레아티닌 >정상 상한치(ULN)의 1.5배; • 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 값 >ULN의 2배; • 총 빌리루빈 ≥ULN의 1.5배; 길베르트 증후군 병력이 있는 참가자는 직접 빌리루빈을 측정할 수 있으며, 직접 빌리루빈이 ≤ ULN인 경우 이 연구에 적격입니다.
• 참가자가 기준선 전에 활동성 B형 간염, C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)를 가지고 있는 경우.
• 참가자가 기준선 전에 표준 결핵 치료를 완료한 참가자를 포함하여 양성 또는 불확정 PPD 또는 QFT 결과를 가진 경우.
• 위에 나열되지 않은 과거 또는 현재 의학적 문제 또는 신체 검사나 실험실 검사 결과로, 연구자의 의견으로 연구 참여로 인한 추가 위험을 초래하거나, 참가자의 연구 요구사항 준수 능력을 방해하거나, 연구에서 얻은 데이터의 품질이나 해석에 영향을 미칠 수 있는 경우.
• 참가자가 연구 약물의 어떤 성분에 대한 부작용성 전신 또는 알레르기 반응 병력 또는 JAK 억제제와 "연관"된 것으로 간주되는 안전성 사건 병력을 가진 경우.
• 참가자가 0주차/기준선 방문 4주 이내에 사이클로스포린, 전신 또는 병소 내 코르티코스테로이드, 미코페놀레이트 모페틸, 아자티오프린, 메토트렉세이트, 타크롤리무스, 경구 JAK 억제제(토파시티닙, 룩솔리티닙, 바리시티닙, 리틀시티닙 또는 연구용 경구 JAK 억제제) 또는 자외선(UV) 광선 요법(Psoralen Ultraviolet A(PUVA) 요법 유무에 관계없이)을 포함한 전신 면역억제제를 사용한 경우.
• 참가자가 기준선 방문 12주 이내에 전신 단클론항체 치료(예: IL-4R 길항제 두필루맙)를 사용한 경우.
• 참가자가 0주차/기준선 방문 1주 이내에 국소 코르티코스테로이드 및/또는 타크롤리무스 및/또는 피메크롤리무스를 사용한 경우.
• 전좌 또는 모자이크 다운 증후군을 가진 참가자.