Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie atopowego zapalenia skóry i łysienia plackowatego abrocitinibem u osób z zespołem Downa

29 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Emma Guttman, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Zastosowanie specyficznej inhibicji JAK w leczeniu zapalnych chorób skóry i skóry głowy w zespole Downa R61AR084210

Jest to jednoośrodkowe, otwarte, koszykowe badanie fazy 2b, które obejmie uczestników z zespołem Downa (DS) z co najmniej jednym zapalnym schorzeniem skóry (atopowym zapaleniem skóry (AD) i/lub łysieniem plackowatym (AA)). Pacjenci będą otrzymywać Abrocytynib 100 mg codziennie przez 12 tygodni. Responderzy (zdefiniowani jako osiągnięcie odpowiedzi Eczema Area and Severity Index (EASI) 75 dla AD lub SALT <= 20 dla AA) będą utrzymywani na tej dawce, a niereponderzy na podstawie tych definicji rozpoczną 200 mg codziennie przez kolejne 12 tygodni. Wszyscy pacjenci z AD i AA będą utrzymywani na odpowiedniej dawce Abrocytynibu od 24. tygodnia do 60. tygodnia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest jednocentrowe, otwarte badanie kliniczne 2b fazy typu koszykowego, które obejmie pacjentów z DS z co najmniej jednym zapalnym schorzeniem skóry (atopowym zapaleniem skóry [AZS] i/lub łysieniem plackowatym [LP]). Ponieważ naszym celem jest, aby 51 pacjentów ukończyło badanie, przy szacowanej stopie wycofania wynoszącej ~10%, włączymy łącznie n=56 pacjentów. Pacjenci będą otrzymywać abrocytynib 100 mg codziennie przez 12 tygodni. Osoby odpowiadające na leczenie (zdefiniowane jako osiągnięcie odpowiedzi EASI75 dla AZS lub SALT ≤20 dla LP) będą kontynuować tę dawkę, a osoby nieodpowiadające na podstawie tych definicji rozpoczną przyjmowanie 200 mg codziennie przez kolejne 12 tygodni. Wszyscy pacjenci z AZS i LP będą utrzymywani na odpowiedniej dawce abrocytynibu od 24. tygodnia do 60. tygodnia.

Pacjenci z AZS i LP będą poddawani ocenie klinicznej, a także będą pobierane próbki skóry i krwi do analizy molekularnej w wielu punktach czasowych. Dla pacjentów z AZS, paski taśmy z obszarów zmienionych i niezmienionych chorobowo będą pobierane w tygodniach 0, 12, 24, 48 i 60 oraz przetwarzane zgodnie z naszymi wcześniejszymi publikacjami. Dla pacjentów z LP, opcjonalne biopsje 2mm będą pobierane z obszarów zmienionych i niezmienionych chorobowo na skórze głowy w punkcie wyjściowym oraz z obszarów zmienionych na skórze głowy w tygodniach 24 i 48. Próbki krwi (łącznie 17 ml podczas każdej wizyty, z czego 12 ml przeznaczone do analiz mechanistycznych) będą pobierane w tygodniach 0, 12, 24, 36, 48 i 60.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

56

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Emma Guttman

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Uczestnicy muszą spełnić wszystkie poniższe kryteria, aby być uprawnionymi jako uczestnicy badania:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku co najmniej 12 lat, dla których podpisana świadoma zgoda może zostać dostarczona przez rodzica lub prawnego opiekuna/LAR przed udziałem w jakichkolwiek ocenach lub procedurach badania.
  • Rozpoznanie trisomii 21 lub translokacyjnego zespołu Downa.
  • Uczestnik jest w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) muszą mieć negatywny test ciążowy w czasie badań przesiewowych i w tygodniu 0/bazowym. Podczas stosowania produktu badawczego i przez co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki produktu badawczego (IP), FCBP, które podejmują aktywność, w której możliwe jest poczęcie, muszą stosować jedną z poniższych zatwierdzonych opcji antykoncepcyjnych: a. Dowolna jedna z następujących wysoce skutecznych metod: antykoncepcja hormonalna (doustna, iniekcyjna, implant, plaster przezskórny, pierścień dopochwowy); wkładka domaciczna (IUD); podwiązanie jajowodów; lub wazektomia partnera; lub b. Prezerwatywa męska lub żeńska (prezerwatywa lateksowa lub nie lateksowa NIE wykonana z naturalnej [zwierzęcej] błony [na przykład poliuretanowej]).
  • Uczestnik ma historię ≥6 miesięcy AD (≥7% BSA) lub AA (≥25% zajęcia skóry głowy). Jeśli uczestnik prezentuje oba schorzenia, ale tylko jedno spełnia kryteria włączenia, wówczas uczestnik może zostać włączony tylko do tej kategorii. Jeśli uczestnik spełnia kryteria włączenia dla obu schorzeń podczas wizyty bazowej, wówczas uczestnik zostanie włączony do kategorii AA, ponieważ ta choroba jest mniej powszechna. Jeśli kategoria AA osiągnęła swój cel rekrutacyjny, wówczas uczestnik zostanie włączony do kategorii AD.
  • Uczestnik jest uznawany za ogólnie zdrowy po szczegółowym wywiadzie medycznym i lekowym, badaniu fizykalnym oraz testach laboratoryjnych.

Kryteria wykluczenia:

Uczestnicy, którzy spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów, nie są uprawnieni do randomizacji jako uczestnicy badania:

  • Niezdolność lub niechęć rodzica lub prawnego opiekuna/LAR uczestnika do udzielenia pisemnej świadomej zgody lub przestrzegania protokołu badania.
  • Uczestnik jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Uczestnicy z AA: A. przyczyna utraty włosów jest nieokreślona i/lub mają współistniejące przyczyny łysienia, takie jak łysienie trakcyjne, bliznowaciejące, związane z ciążą, wywołane lekami, telogenowe lub zaawansowane łysienie androgenowe (tj. Typ Ludwiga III lub stadium Norwood-Hamilton ≥ V). B. Uczestnik ma historię AA bez dowodów na odrost włosów przez ≥7 lat od ostatniego epizodu utraty włosów.
  • Uczestnik ma zwiększone ryzyko rozwoju żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej, np. zakrzepicy żył głębokich lub zatorowości płucnej (historia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej lub krewny pierwszego stopnia z nieprowokowaną żylną chorobą zakrzepowo-zatorową (tj. bez znanej przyczyny podstawowej, takiej jak uraz, operacja, unieruchomienie, długotrwała podróż, ciąża, stosowanie hormonów lub opatrunek gipsowy), co sugerowałoby, że uczestnik jest narażony na zwiększone ryzyko dziedzicznego zaburzenia krzepnięcia (np. mutacja czynnika V Leiden).
  • Uczestnik ma obecnie aktywne formy innych zapalnych chorób skóry (np. łuszczycę, łojotokowe zapalenie skóry, toczeń) w dniu 1, które zakłócałyby ocenę AD lub AA.
  • Uczestnik został zaszczepiony lub narażony na działanie szczepionki żywej lub atenuowanej w ciągu 6 tygodni przed wizytą bazową lub oczekuje się, że zostanie zaszczepiony lub będzie miał kontakt domowy z tymi szczepionkami podczas leczenia.
  • Uczestnik ma podejrzenie lub aktywny zaburzenie limfoproliferacyjne lub nowotwór; LUB historię nowotworu w ciągu 5 lat przed oceną w tygodniu 0/bazowym, z wyjątkiem całkowicie wyleczonych raków in situ skóry niebędących czerniakiem i raków szyjki macicy bez przerzutów.
  • Historia infekcji: • Uczestnik ma aktywną infekcję bakteryjną, wirusową lub pasożytniczą helmintami; LUB historię trwających, nawracających ciężkich infekcji wymagających antybiotyków systemowych. • Uczestnik ma aktywną przewlekłą lub ostrą infekcję skóry wymagającą leczenia antybiotykami systemowymi, lekami przeciwwirusowymi, przeciwpasożytniczymi, przeciwpasożytniczymi pierwotniakami lub przeciwgrzybiczymi w ciągu 2 tygodni przed wizytą bazową lub powierzchowne infekcje skóry w ciągu 1 tygodnia przed wizytą bazową. • Uczestnik ma historię (pojedynczy epizod) rozsianej półpaśca lub rozsianego opryszczki zwykłej lub nawracającej (więcej niż jeden epizod) zlokalizowanej, dermatomalnej półpaśca.
  • Uczestnik ma historię nadużywania alkoholu lub substancji w ciągu 6 miesięcy przed dniem 1, co zdaniem badacza uniemożliwi udział w badaniu.
  • Uczestnik ze znanym lub podejrzewanym niedoborem odporności lub stanem immunosupresji określonym przez badacza.
  • Uczestnik ma współistniejącą lub niedawną historię ciężkiej, postępującej lub niekontrolowanej choroby nerek, wątroby, hematologicznej, jelitowej, metabolicznej, endokrynnej, płucnej, sercowo-naczyniowej lub neurologicznej. KAŻDA z następujących nieprawidłowości w testach nerkowych lub wątrobowych podczas badań przesiewowych jest wykluczająca: Szacunkowy klirens kreatynyny <40 ml/min na podstawie odpowiedniego dla wieku obliczenia lub stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 razy górnej granicy normy (ULN); • Wartości aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) >2 razy ULN; • Całkowita bilirubina ≥1,5 razy ULN; uczestnicy z historią zespołu Gilberta mogą mieć zmierzoną bilirubinę bezpośrednią i byliby uprawnieni do tego badania pod warunkiem, że bilirubina bezpośrednia jest ≤ ULN.
  • Uczestnik ma aktywny wirus zapalenia wątroby typu B, zapalenia wątroby typu C lub ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) przed wizytą bazową.
  • Uczestnik ma dodatni lub nieokreślony wynik PPD lub QFT, w tym uczestników, którzy ukończyli standardową terapię gruźlicy przed wizytą bazową.
  • Przeszłe lub obecne problemy medyczne lub wyniki z badania fizykalnego lub testów laboratoryjnych, które nie są wymienione powyżej, a które, zdaniem badacza, mogą stanowić dodatkowe ryzyko z udziału w badaniu, mogą zakłócać zdolność uczestnika do przestrzegania wymagań badania lub które mogą wpłynąć na jakość lub interpretację danych uzyskanych z badania.
  • Uczestnik ma historię niepożądanych reakcji systemowych lub alergicznych na jakikolwiek składnik leku badawczego lub jakiekolwiek zdarzenie niepożądane uznane za „związane” z inhibitorem JAK.
  • Uczestnik stosował systemowe leki immunosupresyjne, w tym, ale nie tylko, cyklosporynę, systemowe lub dotkankowe kortykosteroidy, mykofenolan mofetylu, azatioprynę, metotreksat, takrolimus, doustny inhibitor JAK (tofacitinib, ruxolitinib, baricitinib, ritlecitinib lub badane doustne inhibitory JAK) lub fototerapię ultrafioletową (UV) z/bez terapii Psoralen Ultraviolet A (PUVA) w ciągu 4 tygodni przed wizytą w tygodniu 0/bazowym.
  • Uczestnik stosował systemowe leczenie przeciwciałami monoklonalnymi (takimi jak antagonista IL-4R dupilumab) w ciągu 12 tygodni od wizyty bazowej.
  • Uczestnik stosował miejscowe kortykosteroidy i/lub takrolimus i/lub pimekrolimus w ciągu 1 tygodnia przed wizytą w tygodniu 0/bazowym.
  • Uczestnik z translokacyjnym lub mozaikowym zespołem Downa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwarta Etykieta Abrocytynibu
Uczestnicy z DS z AD lub AA otrzymają Abrocitinib 100 mg. W przypadku, gdy pacjent nie reaguje na leczenie w 12. tygodniu zgodnie z protokołowo zdefiniowanymi kryteriami braku odpowiedzi, dawka leczenia zostanie zmieniona na Abrocitinib 200 mg.
Lek: Abrocytynib
Wszyscy uczestnicy rozpoczną terapię od 100 mg Abrocitinibu dziennie. W oparciu o odpowiedź kliniczną, u osób bez odpowiedzi dawkę zwiększy się do 200 mg dziennie w 12. tygodniu. Osoby z odpowiedzią będą kontynuować przyjmowanie dawki 100 mg Abrocitinibu. Wszyscy uczestnicy z AA i AD będą utrzymywani na swojej dawce Abrocitinibu do 60. tygodnia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w 24. i 60. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 60
Częstość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w 24. tygodniu i w 60. tygodniu w celu oceny klinicznego bezpieczeństwa Abrocitinibu u pacjentów z DS i AD lub AA.
Tydzień 24 i Tydzień 60

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i stopień ciężkości PZN i DZLN w 4, 8 i 12 tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 4, 8, 12
Ogólna liczba i nasilenie Poważnych Zdarzeń Niepożądanych (SAE) oraz Zdarzeń Niepożądanych Pojawiających się Podczas Leczenia (TEAE) w 4., 8. i 12. tygodniu.
Tydzień 4, 8, 12
Liczba SAE i TEAE
Ramy czasowe: Tygodnie 16, 28, 36, 48, 60
Liczba i ciężkość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oraz zdarzeń niepożądanych pojawiających się w trakcie leczenia (TEAE) w tygodniach 16, 28, 36, 48 i 60 w każdej grupie dawkowania
Tygodnie 16, 28, 36, 48, 60
Proporcja uczestników z AZS osiągających EASI 75
Ramy czasowe: Tydzień 24
Odsetek pacjentów z AZS osiągający EASI 75 w 24. tygodniu. Odsetek pacjentów, którzy osiągają poprawę o 75% lub więcej w 24. tygodniu. Wskaźnik EASI przypisuje proporcjonalne wartości 4 regionom ciała. Każdemu regionowi przypisuje się wynik od 0 do 3, wskazujący brak, łagodne, umiarkowane i ciężkie nasilenie objawów klinicznych. Procent zajętego obszaru również otrzymuje wynik proporcjonalny od 0 do 6. Całkowity wynik dla każdego regionu ciała uzyskuje się poprzez pomnożenie sumy wyników nasilenia przez wynik obszaru, a następnie pomnożenie wyniku przez stałą wartość przypisaną do tego regionu ciała. Suma tych wyników daje całkowity wynik EASI od 0 do 72, przy czym wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie.
Tydzień 24
Proporcja uczestników z AA osiągających SALT ≤ 20
Ramy czasowe: Tydzień 24

Odsetek pacjentów z AA osiągających SALT ≤ 20 w 24. tygodniu. SALT ≤ 20 definiuje się jako odsetek pacjentów osiągających ≤ 20% redukcję wyniku SALT w porównaniu z wartością wyjściową.

Skóra głowy jest podzielona na 4 obszary: Vertex - 40% (0,4) powierzchni skóry głowy; prawy profil skóry głowy - 18% (0,18) powierzchni skóry głowy; lewy profil skóry głowy - 18% (0,18) powierzchni skóry głowy; tylna część skóry głowy - 24% (0,24) powierzchni skóry głowy. Procent utraty włosów w którymkolwiek z tych obszarów to procent utraty włosów pomnożony przez procent powierzchni skóry głowy w tym obszarze. Wynik SALT to suma procentowej utraty włosów we wszystkich wyżej wymienionych obszarach.
Tydzień 24
Zmiana proporcji uczestników z AD od wartości wyjściowej do 60. tygodnia
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 60. tygodnia

Zmiana odsetka pacjentów osiągających EASI 75 u uczestników z AZS od wyjściowego pomiaru do 60. tygodnia.

Zmiana odsetka pacjentów, którzy osiągnęli poprawę o 75% lub więcej w stosunku do wyjściowego wyniku EASI do 60. tygodnia. Wskaźnik EASI przypiada proporcjonalne wartości dla 4 regionów ciała. Każdemu regionowi przypisywany jest wynik od 0 do 3, wskazujący brak, łagodną, umiarkowaną i ciężką ekspresję kliniczną. Procent zajętego obszaru jest również przypisywany proporcjonalny wynik wysypki od 0 do 6. Całkowity wynik ciała dla każdego regionu ciała uzyskuje się poprzez pomnożenie sumy wyników nasilenia przez wynik obszaru, a następnie pomnożenie wyniku przez stałą wartość ważoną przypisaną do tego regionu ciała. Suma tych wyników daje całkowity EASI od 0 do 72, przy czym wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie.
Od punktu wyjściowego do 60. tygodnia
Zmiana w odsetku uczestników rasy afroamerykańskiej z wynikiem SALT ≤20 w 60. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 60

Zmiana odsetka pacjentów z AA z SALT ≤ 20 w 60. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową w każdej grupie leczenia i dawki.

SALT ≤ 20 definiuje się jako odsetek pacjentów osiągających ≤ 20% redukcję wyniku SALT w porównaniu z wartością wyjściową.

Skóra głowy jest podzielona na 4 obszary, a mianowicie: Ciemię - 40% (0,4) powierzchni skóry głowy; prawy profil skóry głowy - 18% (0,18) powierzchni skóry głowy; lewy profil skóry głowy - 18% (0,18) powierzchni skóry głowy; tylna część skóry głowy - 24% (0,24) powierzchni skóry głowy. Procent utraty włosów w każdym z tych obszarów to procent utraty włosów pomnożony przez procent powierzchni skóry głowy w tym obszarze. Wynik SALT to suma procentowej utraty włosów we wszystkich wyżej wymienionych obszarach.
Punkt wyjściowy i tydzień 60

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Współpracownicy

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Columbia University

Śledczy

  • Główny śledczy: Emma Guttman, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Główny śledczy: Dusan Bogunovic, PhD, Columbia University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

3 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY-25-00773
  • 1R61AR084210 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Wyniki zostaną przeanalizowane i opublikowane jako dane zagregowane

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj