65세 이상 파브리병 환자의 삶의 질에 대한 연구: 특정 치료 유무에 따른 비교 (FABRY65)
65세 이상 파브리병 환자의 삶의 질에 관한 연구: 특정 치료 유무에 따른 비교
연구 개요
상태
상세 설명
파브리병은 X-연관 유전자 리소좀 질환으로, 유병률은 약 10,000명 중 1명으로 추정됩니다. 이 질환은 만성 통증, 심장 및 신장 부전, 뇌졸중 발병 등을 통해 삶의 질과 기대 수명에 영향을 미칩니다. 점점 더 많은 사람들이 약 65세 또는 그 이후에 진단받고 있습니다. 파브리병은 서서히 그리고 진행적으로 발전하여 돌이킬 수 없는 장기 손상을 초래합니다. 파브리병 치료의 효과에 대해서는 논란이 있지만, 치료가 조기에 시작된다면 장기적으로 효과적일 것으로 기대됩니다.
현재, 65세 이상 환자에서 이러한 치료의 효과를 평가하는 특정 연구는 없습니다. 이러한 치료는 매우 비싸고(치료받는 개인당 연간 평균 €20만), 때로는 번거롭습니다(월 2회, 수 시간 동안 지속되는 주입 요법 포함). 또한 65세 이상 파브리병 환자의 삶의 질에 대한 연구도 없습니다.
더욱이, 65세 이후에 치료를 시작하거나 지속하는 것이 어떤 이점이 있는지에 대한 명확한 증거는 없습니다.
우리의 목표는 65세 이상 파브리병 참가자의 삶의 질을, 치료 유무에 관계없이, 기준 시점과 2년 및 5년 간격으로 평가하는 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Djazia Bouzelmat, Clinical Research Assistant
- 전화번호: 01 44 64 30 98
- 이메일: dbouzelmat@hopital-dcss.org
연구 장소
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France
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Paris, France, 프랑스, 75020
- 모병
- Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
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수석 연구원:
- Wladimir MAUHIN, Doctor
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연락하다:
- Djazia BOUZELMAT, Clinical Research Assistant
- 전화번호: 0144643098
- 이메일: dbouzelmat@hopital-dcss.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 남성의 경우 증명된 알파-갈락토시다제 A 결핍 또는 확인된 병원성 GLA 유전자 변이를 가진 남성과 여성의 경우 확인된 병원성 GLA 변이를 가진 파브리병 진단을 받은 65세 이상의 남성과 여성.
- 최소 검사 결과 이용 가능: 심전도, 24시간 홀터 심전도, 심장 초음파, 크레아티닌혈증, 단백뇨 및/또는 미세알부민뇨.
- 연구 계획서에 대한 서면 및 구두 정보를 제공받았으며 연구 참여에 대해 반대 의사를 표명하지 않음.
- 사회 보장 제도에 가입되어 있거나 혜택을 받을 자격이 있음(AME 제외).
제외 기준:
- 제공된 정보를 이해할 수 없음,
- 후견, 보조 또는 법적 보호 아래 있음,
- 사법 또는 행정 결정에 의해 구속되거나 자유를 박탈당함.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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파브리병을 앓고 있는 65세 이상의 참가자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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65세 이상 파브리 환자에서 5년 시점에 특정 치료 유무에 따른 EQ-5D-5L 점수로 평가된 삶의 질의 변화
기간: 5년
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파브리병으로 진단받은 환자들은 유럽 삶의 질 5차원 5단계(EQ-5D-5L) 점수 기반 설문지를 사용하여 삶의 질을 평가받게 됩니다. 이 평가는 기준 시점, 2년 후, 5년 후에 진행됩니다. EQ-5D-5L 점수는 유럽의 삶의 질 척도입니다. 이는 다음과 같이 구성됩니다: 'EQ-5D 기술 체계'로 알려진 질문들로 이루어진 첫 번째 부분과, 'EQ-5D VAS'로 알려진 시각적 상사 척도로 보완된 부분입니다. 첫 번째 부분의 응답은 5점 척도(1: 문제 없음; 2: 약간의 문제; 3: 중간 정도의 문제; 4: 심각한 문제; 5: 극심한 문제 또는 완전 무능)로 제공됩니다. 두 번째 부분은 0에서 100까지 표시된 20cm 선으로 구성되며, 참가자는 자신의 현재 건강 상태를 어떻게 평가하는지 표시해야 합니다. 0은 가능한 최악의 상태, 100은 최상의 상태를 의미합니다. |
5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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포함 이후 중증 임상 또는 생물학적 사건 발생 확인 (치료 또는 장비 도입이 필요한 심장 리듬 장애, 일과성 또는 영구성 뇌졸중 발생, 크레아티닌 청소율 악화 > 30%).
기간: 2년차 및 5년차
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2년차 및 5년차
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질병과 관련되었는지 여부에 관계없이, 삶의 질 향상 부재 또는 사건 발생과 관련된 의학적 및 사회적 위험 요인을 확인합니다(상관 및 군집 연구)
기간: 2년차, 5년차
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2년차, 5년차
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기초선 및 2년 후 삶의 질 평가.
기간: 0일차와 2년차
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파브리병 진단을 받은 사람들은 유럽 삶의 질 5차원 5단계(EQ-5D-5L) 점수를 기반으로 한 설문지를 사용하여 삶의 질을 평가받게 되며, 이 평가는 기준 시점과 2년 후에 진행됩니다. EQ-5D-5L 점수는 유럽의 삶의 질 척도입니다. 이는 다음과 같이 구성됩니다: 'EQ-5D 서술 시스템'으로 알려진 질문들로 이루어진 첫 번째 부분과, 'EQ-5D VAS'로 알려진 시각 아날로그 척도로 보완된 두 번째 부분입니다. 첫 번째 부분의 경우, 답변은 5점 척도(1: 문제 없음; 2: 약간의 문제; 3: 중간 정도의 문제; 4: 심각한 문제; 5: 극심한 문제 또는 완전 무능력)로 제공됩니다. 두 번째 부분의 경우, 이는 0에서 100까지 눈금이 매겨진 20cm 선으로 구성되며, 참가자는 이 선 위에서 자신의 현재 건강 상태를 어떻게 평가하는지 표시해야 합니다. 0은 가능한 최악의 상태, 100은 최상의 상태를 의미합니다. |
0일차와 2년차
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Wladimir MAUHIN, Doctor, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GHDCSS_Non-RIPH-MI_3_2024
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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