THRV-1268의 장기 QT 증후군 제2형(LQTS 2)에 대한 효능 및 안전성에 대한 2/3상 임상시험 (Wave II)
2026년 7월 20일 업데이트: Thryv Therapeutics, Inc.
제2형 긴 QT 증후군(LQTS 2)으로 진단된 참가자를 대상으로 THRV-1268의 효능과 안전성을 평가하기 위한 제2/3상, 2부제, 용량 범위 설정, 적응형 연구
이 임상 시험의 목표는 연구 약물 THRV-1268이 제2형 긴 QT 증후군(LQTS 2)으로 진단된 환자에서 QT 간격을 안전하고 효과적으로 단축시킬 수 있는지 알아보는 것입니다. 이 연구는 또한 다양한 용량에서 THRV-1268의 안전성과 내약성에 대해서도 알아볼 것입니다.
이 연구가 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:
THRV-1268은 QTc 간격(심장의 전기적 회복 시간을 측정한 값)을 감소시키는가?
참가자가 THRV-1268을 복용할 때 어떤 부작용이나 의학적 문제가 발생하는가?
어떤 용량의 THRV-1268이 가장 효과적이고 안전한가?
참가자는 다음과 같은 절차를 진행합니다:
기초 QTc 측정을 위해 3주간의 관찰 기간을 완료하고 심전도 및 홀터 모니터링을 실시합니다. 6주 동안 두 가지 용량 수준에서 하루 두 번 THRV-1268 정제를 복용합니다(파트 A) 또는 무작위로 지정된 용량 그룹에 6주 동안 배정됩니다(파트 B)
안전성과 심장 리듬 변화를 모니터링하기 위해 임상 방문과 검사를 받습니다.
지속적인 안전성과 효능 평가를 위해 최대 1년까지 THRV-1268 복용을 계속할 수 있습니다.
연구진은 시간 경과에 따른 QTc 변화를 비교하고 부작용을 평가하여 THRV-1268이 LQTS 2 환자에서 비정상적인 심장 리듬과 갑작스러운 심장 사건의 위험을 줄이는 데 도움이 될 수 있는지 판단할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
64
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Study Director
- 전화번호: 1-855-958-WAVE (9283)
- 이메일: waveiistudyteam@thryvtrx.com
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
- 모병
- Honor Health Research and Innovation Institute
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California San Francisco
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 모병
- University of Illinois Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Heart Center Clinical Research Program | MGH
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Michigan
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Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 아직 모집하지 않음
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- 아직 모집하지 않음
- NYU Langone Health
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North Carolina
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Wilmington, North Carolina, 미국, 28401
- 모병
- Wilmington Health
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- 아직 모집하지 않음
- Oregon Health & Science University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 선별 시 15세 이상의 남성 및 여성 참가자 (Part A에 등록된 최소 첫 5명의 참가자는 18세 이상이어야 함).
- LQTS 2 유전자형: 임상 검사실 결과를 통해 KCNH2 돌연변이가 상염색체 우성(이형접합)으로 확인되고 병리적 또는 병리적 가능성이 있는 것으로 간주되는 경우, 스폰서 의학 모니터 또는 자격을 갖춘 대리인의 승인 후 포함될 수 있음.
- 선별 심전도 기준 QTcF 간격 >480 ms 및 ≤600 ms.
- 선별 시 체중이 최소 45 kg 이상이며 체질량 지수가 18.0에서 40.0 kg/m2 사이(포함)인 참가자.
- 가임기 남성 및 여성 참가자는 연구 기간 동안 고효율 피임법 사용에 동의해야 함.
- 서명된 동의서(ICF) 및 본 연구 계획서에 명시된 요구사항과 제한사항을 준수하는 것을 포함한 서명된 사전 동의를 제공할 수 있는 능력이 있는 참가자.
- 15세에서 <18세의 참가자는 서명된 동의를 제공할 수 있어야 함.
제외 기준:
- 선별 전 2개월 이내에, 참가자가 심정지, ICD 삽입, 또는 심실 부정맥으로 인한 실신 발작의 병력이 있는 경우. 2개월 기간이 경과한 후에 등록 가능함.
- 구조적 또는 기능적 심혈관 질환, 심근 경색 또는 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작(TIA), 심방 세동 또는 심방 조동, 심부전, 방실속다발차단, 협심증, 또는 TdP가 아닌 혈역학적으로 유의한 심실 빈맥의 병력.
- 활성 또는 알려진 간 질환.
- 비흑색종 피부암을 제외한 활성 또는 과거 종양 질환.
- 스테로이드 흡입기 이상의 치료가 필요한 진행성 폐 질환.
- 폐동맥 고혈압.
- 임신 중이거나 수유 중이거나, 임신 계획이 있음.
- 선별 방문 시 소변 임신 검사 또는 Day -7 방문 시 혈청 임신 검사 결과가 양성인 경우.
- 연구자의 판단에 따라 선별 또는 Day -21 시 신체 검사 또는 병력에서 임상적으로 유의한 이상 소견이 있는 경우.
- 첫 연구 약물 투여 전 14일 이내에 해결된 급성 질환을 경험했거나, 첫 연구 약물 투여 전 1개월 이내에 중증 질환이나 입원 경험이 있는 경우.
- 연구자의 판단에 따라 참가자의 안전 및 연구 계획서 준수에 위험을 초래할 수 있는 최근 알코올 또는 약물 남용 병력이 있는 경우.
- 심실 페이싱을 위해 활성화되어 사용 중인 페이스메이커 또는 ICD가 있는 경우.
- 현재 제한된 약물을 복용 중이거나 사용을 예상하는 경우.
- 연구 중 선택적 수술 절차를 고려 중이거나 예정된 경우.
- 현재 참여 중이거나 최근 1개월 이내에 다른 중재적 임상 연구에 참여한 경우.
- 선별 방문 시 이완기 혈압 >95 mm Hg, 수축기 혈압 <90 또는 >150 mm Hg.
- 선별 시, 12-유도 삼중 심전도가 다음 중 어느 하나를 보이는 경우: PR >280 ms; QRS >110 ms, 또는 QTcF >600 ms 또는 ≤480 ms; 방실속다발차단 또는 QT 분석을 방해할 수 있는 유의한 ST-T 파 이상 또는 평탄한 T 파. 휴식 시 심박수 <50 bpm (베타 차단제를 복용 중인 경우 <40 bpm), 또는 심박수 >100 bpm.
- 심방 페이싱이 있는 참가자에서 심방 페이싱 속도가 >80 bpm으로 설정된 경우.
- eGFR <70 mL/min/1.73 m2 (선별 시 CKD-EPI 공식으로 계산된 eGFR 기준)인 이상 신장 기능. 연구자의 재량에 따라 제외 기준 eGFR 값의 재검사가 한 번 허용됨.
이상 간 기능 검사 결과가 있는 경우:
- ALT, AST, GGT, ALP > 정상 상한치(ULN)의 1.5배.
- 총 빌리루빈 >ULN.
- INR >ULN의 1.2배 (프로트롬빈 시간(PT) 측정 필요).
- 연구자의 판단에 따라 선별 시 혈색소, 칼륨, 마그네슘 또는 칼슘 수준에 대한 혈청 화학 검사 값에서 임상적으로 유의한 이상이 있는 경우. 등록 전 연구자의 재량에 따라 단일 재검사 및/또는 이상 값 교정(예: 전해질 보충)이 허용됨.
- 연구자의 판단에 따라 어떤 이유로든 본 연구에 부적합하다고 간주되거나, 연구용 의약품(IMP)의 안전성, 내약성 또는 효능 평가를 혼란시키거나 방해하거나 연구 계획서 준수를 방해하는 어떠한 상태가 있는 참가자.
- 지난 2년 동안 남성은 평균 주당 21표준잔 이상, 여성은 평균 주당 14표준잔 이상의 알코올을 섭취하는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: THRV-1268
3주간의 리드인 기초선 후 50 mg BID를 6주간 투여하고, 예정된 증량으로 100 mg BID를 추가 6주간 투여(총 12주 치료)
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참가자들은 3주간의 런인 베이스라인을 거치게 됩니다
THRV-1268 50 mg bid(하루 총 100 mg) 6주간
THRV-1268 100 mg bid(하루 총 200 mg) 6주간
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: LQTS 2 환자에서 AUC 방법을 사용하여 경구 THRV-1268이 QTcF 간격에 미치는 효과를 평가하기 위함
기간: 42일차 및 84일차
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기준선(Day -7 및 Day -1의 평균)과 비교한 Day 42(THRV-1268 50 mg BID) 및 Day 84(THRV-1268 100 mg BID)의 ΔAUC0-6시간 QTcF 값.
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42일차 및 84일차
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파트 A: 치료 중 발생한 이상반응의 발생률 [안전성 및 내약성])
기간: 최대 52주
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연구 전반에 걸쳐 치료 유발 부작용의 발생률을 측정하여 LQTS2 환자를 대상으로 THRV-1268의 두 가지 경구 투여 수준의 안전성과 내약성을 평가하기 위해.
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최대 52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: LQTS 2 환자의 QTcF 간격에 대한 경구 THRV-1268의 다양한 방법별 효과 평가
기간: Day 42 및 84의 0~12시간
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42일차와 84일차의 각 시간점에서의 QTcF 값은 기준선(제-7일과 제-1일의 평균)의 시간 일치 QTcF 값과 비교됩니다.
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Day 42 및 84의 0~12시간
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파트 A: LQTS 2 참가자에서 AUC 방법을 사용한 경구 THRV-1268의 QTcF 간격에 대한 효과 평가
기간: 42일차 및 84일차
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기준선(Day -7 및 Day -1의 평균)과 비교한 Day 42(THRV-1268 50 mg BID) 및 Day 84(THRV-1268 100 mg BID)의 ΔAUC0-12/12 QTcF 값.
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42일차 및 84일차
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Part A: LQTS 2 환자에서 AUC 방법을 이용한 구강 THRV-1268의 QTcF 간격에 대한 효과 평가
기간: 42일차 및 84일차
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평균 기준선 AUC(0-6)/6 QTcF >500 ms인 환자에서 기준선(Day -7 및 Day -1의 평균)과 비교한 Day 42(THRV-1268 50 mg BID) 및 Day 84(THRV-1268 100 mg BID)의 ΔAUC0-6 시간 QTcF 값.
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42일차 및 84일차
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Part A: 투약 전부터 투약 후까지 QTcF의 최대 단축 평가
기간: 42일차와 84일차
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투여 전 QTcF(제7일과 제1일의 평균 기저값)와 제42일 및 제84일에 보고된 최저 QTcF 값 사이의 최대 델타를 측정합니다.
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42일차와 84일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 3월 7일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 12월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 2일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 20일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- THRV-1268-0392
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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