구강 점막염 예방을 위한 광생물학적 조절

동종 조혈모세포 이식(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, alloHSCT)을 계획 중인 환자는 연령(<18세, ≥ 18세)에 따라 층화하여 3개의 치료 군 중 하나에 1:1:1로 무작위 배정됩니다. 이는 골수억제 동종 조혈모세포 이식(alloHSCT)을 받는 환자에서 구내염 예방에 최적의 예방/치료 효과를 보이는 세 가지 광생체조절요법(photobiomodulation therapy, PBMT) 장치(1) 구내용, 2) 구외용, 3) 구내/구외 병용) 중 어느 것이 가장 효과적인지 확인하기 위한 2상 무작위 시험입니다. 본 연구는 DFCI/BWH 외에도 세 개의 다른 alloHSCT 센터(AC Camargo, 상파울루, 브라질; Hospital de Clínicas de Porto Alegre, 포르투알레그리, 브라질; 신시내티 아동병원 의료센터)에서 병행, 준-다기관 방식으로 수행됩니다.

참가자는 훈련 및 교정된 연구자에 의해 검증된 WHO 구강 독성 척도에 따라 매일 평가됩니다. 각 군 내에서 WHO 등급 ≥ 3 구내염이 <5일인 환자의 비율에 대한 치료 의도 분석에 Simon의 2단계 설계를 적용하여 효능 증거가 불충분한 군을 제거할 것입니다. 남은 군은 선택 설계(승자 선정)로 분석되어 향후 3상 시험에 선택된 군이 다른 군에 비해 우월하거나 최악의 경우 다소 동등할 확률을 결정할 것입니다. 본 연구는 치료 군당 최대 26명, 총 최대 96명의 환자를 등록할 예정입니다. DFCI의 등록률은 월 2명 또는 연간 24명으로 예상됩니다. 다른 세 연구 현장에서도 동일한 등록률이 예상됩니다. 따라서 총 78명의 환자 등록은 1년 이내에 달성될 수 있습니다.

주요 종료점인 중증 구내염 지속 기간은 11.1절에 정의된 대로 중증(WHO 등급 3 또는 4) 구내염이 보고된 0일부터 +20일 사이의 총 일수입니다. 결측 데이터에 대해 보수적인 접근법을 취할 것입니다: 구내염 등급이 결측인 날은 모두 WHO 등급 ≥3 구내염이 있는 날로 간주합니다. 각 환자는 성공 또는 실패로 분류됩니다. "성공"은 WHO 등급 ≥3 구내염 지속 기간이 <5일인 환자로 정의되며, ≥5일인 환자는 "실패"로 분류됩니다(즉, 이분형 종료점).

최종 승자 군 선정 시 주관적으로 고려될 보조 종료점은 다음과 같습니다:

• PBMT 시행으로 인한 이상반응;
• PBMT 시행에 대한 환자 수용도;
• PBMT 시행에 대한 시행자 수용도;
• PBMT 시행 완료 소요 시간;
• 입원 기간; 및,
• 정맥 영양 시작 필요성.