치료 경험이 없는 중증 재생불량성빈혈 환자 대상 Romiplostim N01+IST vs. 위약+IST 임상시험

포함 기준:

1. 성별에 관계없이 만 15세 이상 (만 18세 이상의 피험자가 먼저 등록되며, 충분한 약동학/약력학 데이터가 확보된 후 만 15-18세 피험자의 등록이 시작됩니다).

2. British Journal of Haematology (BJH) 가이드라인에 따른 중증 재생불량성빈혈(SAA) 또는 초중증 재생불량성빈혈(VSAA) 진단.
   중증 재생불량성빈혈(SAA)의 진단 기준은 다음과 같습니다:

   ① 골수 세포성: 정상의 25% 미만; 또는 25% 이상 ~ 50% 미만이면서 잔류 조혈세포가 30% 미만인 경우.

   ② 말초혈액 검사는 다음 세 가지 기준 중 적어도 두 가지를 충족해야 합니다 (첫 투여 28일 이내 시험 중 최저값 기준):

   1. 절대호중구수(ANC) <0.5×10⁹/L
   2. 혈소판 수(PLT) <20×10⁹/L
   3. 절대망상적혈구수(RET) <60×10⁹/L 초중증 재생불량성빈혈(VSAA)의 진단 기준은: 중증 재생불량성빈혈(SAA) 기준 충족 + 절대호중구수(ANC) <0.2×10⁹/L.
3. 서면 동의서

제외 기준:

1. 기타 원발성 또는 이차성 골수부전(BMF) 증후군의 과거력 및/또는 동반 존재, 예를 들어:

   ① 원발성: 판코니 빈혈, 선천성 각화이상증, 선천성 거대핵세포혈소판감소증 또는 슈왁만-다이아몬드 증후군, 증상성 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 골수이형성증후군(MDS), 원인 불명의 클론성 혈구감소증(CCUS), 항체 매개성 골수부전, 원인 불명의 특발성 혈구감소증(ICUS) 등.

   • 이차성: 대과립림프구(LGL) 백혈병, 기타 전신성 악성종양의 골수 침윤, 골수섬유증, 급성 조혈 정지 등.

   참고: 무증상 PNH 및 간염 연관 중증 재생불량성빈혈(SAA)은 다른 모든 포함 기준을 충족하는 경우 포함될 수 있습니다.

2. 선별검사 시 클론성 세포유전학적 이상 증거.
3. 첫 투여 30일 이내 또는 시험용 제품의 5 반감기 이내(둘 중 더 긴 기간)에 다른 임상시험(시험용 약물 또는 의료기기)에 참여.

4. 첫 투여 전 이하 약제 사용 이력:

   • ATG/ALG

     • 알렘투주맙

       • 미코페놀레이트 모페틸 ③ 시롤리무스

         • 타크로리무스 ⑤ 고용량 사이클로포스파마이드(≥45 mg/kg/일)
5. 첫 투여 전 누적 사이클로스포린 A(CsA) 치료 기간 4주 초과.
   누적 사용 기간이 ≤4주인 경우, 첫 투여 전 >14일의 휴약 기간 필요.

6. 첫 투여 전 누적 혈소판생성인자 수용체 작용제(TPO-RA) 사용 기간 >14일, 또는 누적 사용 기간 ≤14일이면서 휴약 기간 <14일인 경우, 포함:

   • 로미플로스팀 / Nplate® (로미플로스팀)

     • 엘트롬보파그 ② 헤트롬보파그 ③ 재조합 인간 혈소판생성인자 등.
7. 조혈모세포 이식 과거력.
8. 첫 투여 전 표준 치료 후 조절되지 않는 출혈 및/또는 감염 [적절한 항생제 및/또는 기타 치료에도 불구하고 감염 관련 증상/징후가 지속적으로 개선되지 않는 경우로 정의], 또는 정맥내(IV) 항생제 투여 필요.
9. 동반 활성 거대세포바이러스(CMV) 및 엡스타인-바 바이러스(EBV) 감염 (양성 검사).