En studie av Romiplostim N01 pluss IST mot placebo pluss IST for behandlingsnaiv alvorlig aplastisk anemi
En randomisert, kontrollert, multikenter, dobbeltblind fase III-studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Romiplostim N01 kombinert med standard immunsuppressiv terapi (IST) versus placebo kombinert med IST hos behandlingsnaïve pasienter med alvorlig aplastisk anemi
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: jun shi, Professor
- Telefonnummer: 022-23608326
- E-post: shijun@ihcams.ac.cn
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥15 år, uavhengig av kjønn (deltakere ≥18 år vil bli inkludert først; inkludering av deltakere i alderen 15-18 år vil starte etter at tilstrekkelige PK/PD-data er innhentet).
Diagnose av SAA eller VSAA i henhold til British Journal of Haematology (BJH)-retningslinjene.
Diagnosekriteriene for SAA er som følger:①Beinmargs cellularitet <25 % av normal; eller mellom 25 % og <50 %, med resterende hematopoietiske celler som utgjør <30 %.
②Perifere blodverdier må oppfylle minst to av følgende tre kriterier (basert på de laveste verdiene fra tester innen 28 dager før første dose):
- Absolutt neutrofilantall (ANC) <0,5×10⁹/L
- Platelettall (PLT) <20×10⁹/L
- Absolutt retikulocytantall (RET) <60×10⁹/L
Diagnosekriteriet for VSAA er: oppfylle SAA-kriteriene + ANC <0,2×10⁹/L.
- Skriftlig samtykke etter informasjon
Eksklusjonskriterier:
Historie og/eller samtidig forekomst av andre primære eller sekundære beinmargssvikt (BMF)-syndromer, som:
①Primære: Fanconis anemi, dyskeratosis congenita, medfødt amegakaryocytisk trombocytopeni eller Shwachman-Diamond-syndrom, symptomatisk paroksystisk nattlig hemoglobinuri (PNH), myelodysplastiske syndromer (MDS), klonal cytopeni av ubestemt signifikans (CCUS), antistoffmediert BMF, idiopatisk cytopeni av ubestemt signifikans (ICUS), osv.
- Sekundære: stor granulær lymfocyt (LGL)-leukemi, infiltrasjon av beinmargen av andre systemiske maligniteter, myelofibrose og akutt hematopoietisk arrest, osv.
Merk: Asymptomatisk PNH og hepatitis-assosiert SAA kan inkluderes hvis de oppfyller alle andre inklusjonskriterier.
- Bevis for klonale cytogenetiske abnormaliteter ved screening.
- Deltakelse i en annen klinisk studie med undersøkelseslegemidler eller medisinske innretninger innen 30 dager før første dose eller innen 5 halveringstider for undersøkelsesproduktet (avhengig av hva som er lengst).
Tidligere bruk av noen av følgende midler før første dose:
ATG/ALG
Alemtuzumab
Mycophenolate mofetil ③Sirolimus
- Tacrolimus ⑤Høy-dose syklofosfamid (≥45 mg/kg/dag)
- Kumulativ syklosporin A (CsA)-behandling over 4 uker før første dose.
Hvis kumulativ bruk er ≤4 uker, kreves en utvaskingsperiode på >14 dager før første dose. Kumulativ bruk av trombopoietinreseptoragonister (TPO-RA) i >14 dager før første dose, eller kumulativ bruk ≤14 dager med en utvaskingsperiode på <14 dager, inkludert:
Romiplostim / Nplate® (romiplostim)
- Eltrombopag ②Hetrombopag ③Rekombinant humant trombopoietin, osv.
- Tidligere historie med hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
- Ukontrollert blødning og/eller infeksjon etter standardbehandling før første dose [definert som vedvarende tegn/symptomer relatert til infeksjon uten forbedring til tross for passende antibiotika og/eller annen behandling], eller som krever intravenøs (IV) antibiotikaadministrering.
- Samtidig aktiv CMV- og EBV-infeksjon (positiv test).
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Romiplostim N01+ IST
|
Fra og med dag 1 i uke 1, administrer den første dosen av romiplostim N01: 10 μg/kg.
Blodplatelettelling (PLT) må overvåkes ukentlig.
Dosen bør justeres basert på plateletverdier (justert med 5 μg/kg per endring, se tabellen nedenfor for spesifikke regler), administrert en gang i uken, med en maksimal dose på 20 μg/kg.
Start med en dose på 5 mg/kg/dag, administrert oralt i to delte doser (anbefalt med 12 timers intervaller).
Dosen kan justeres mellom 3 og 5 mg/kg/dag basert på pasientens toleranse.
25 mg/kg/dag på dag 1 til og med 5 i uke 1.
|
|
Aktiv komparator: Placebo+ IST
|
Start med en dose på 5 mg/kg/dag, administrert oralt i to delte doser (anbefalt med 12 timers intervaller).
Dosen kan justeres mellom 3 og 5 mg/kg/dag basert på pasientens toleranse.
25 mg/kg/dag på dag 1 til og med 5 i uke 1.
Fra og med dag 1 i uke 1, administrer den første dosen av placebo: 10 µg/kg.
Blodplatekonsentrasjon (PLT) må overvåkes ukentlig. Dosen bør justeres basert på blodplateverdier (justert med 5 µg/kg per endring, se tabellen nedenfor for spesifikke regler), administrert en gang i uken, med en maksimal dose på 20 µg/kg. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Komplett respons (CR) rate ved 6-måneders tidspunktet for behandling.
Tidsramme: Under 6 måneders behandling
|
Andel av forsøkspersoner som oppnår hematopoetisk fullstendig respons etter 6 måneder. Hematopoetisk fullstendig respons er definert som: hemoglobin ≥10 g/dL, absolutt neutrofilantall ≥1×10⁹/L, og plateletantall ≥100×10⁹/L. |
Under 6 måneders behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- QL0911-304
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .