Tutkimus romiplostimi N01:n ja IST:n yhdistelmästä verrattuna lumelääkkeen ja IST:n yhdistelmään hoidossa kokemattomille vaikean aplastic anemia-potilaille
Satunnainen, kontrolloitu, monikeskuksinen, kaksoissokko vaiheen III tutkimus, jossa arvioidaan romiplostim N01:n yhdistettynä standardi-immunosupressiiviseen hoitoon (IST) tehokkuutta ja turvallisuutta verrattuna lumelääkkeen yhdistettyyn IST-hoitoon aiemmin hoitamattomilla potilailla, joilla on vakava aplastinen anemia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: jun shi, Professor
- Puhelinnumero: 022-23608326
- Sähköposti: shijun@ihcams.ac.cn
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Ottoehdot:
- Ikä ≥15 vuotta, sukupuolesta riippumatta (ensimmäisenä rekrytoidaan koehenkilöt, jotka ovat ≥18-vuotiaita; 15–18-vuotiaiden koehenkilöiden rekrytointi aloitetaan, kun riittävät PK/PD-tiedot on saatu).
Diagnoosi SAA:sta tai VSAA:sta British Journal of Haematology (BJH) -ohjeistuksen mukaisesti. SAA:n diagnostiset kriteerit ovat seuraavat:
① Luuydin solutiheys <25 % normaalista; tai 25 % ja <50 % välillä, jäännöksellisten hemopoieettisten solujen osuuden ollessa <30 %.
② Perifeeriveren arvojen on täytettävä vähintään kaksi seuraavista kolmesta kriteeristä (perustuen alhaisimpiin arvoihin 28 päivän aikana ennen ensimmäistä annosta tehdyt testit):
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) <0,5×10⁹/L
- Trombosyyttien määrä (PLT) <20×10⁹/L
- Absoluuttinen retikulosyyttien määrä (RET) <60×10⁹/L VSAA:n diagnostinen kriteeri on: SAA-kriteerien täyttyminen + ANC <0,2×10⁹/L.
- Kirjallinen tietoon perustuva suostumus
Poissulkemiskriteerit:
Muu primaarinen tai sekundaarinen luuydin vajaatoiminta (BMF) -oireyhtymä anamneesissä ja/tai samanaikaisesti, kuten:
① Primaarinen: Fanconin anemia, dyskeratoosi congenita, synnynnäinen amegakaryosyyttinen trombosytopenia tai Shwachman-Diamond-oireyhtymä, oireileva paroksysmaalinen yöhemoglobiinuria (PNH), myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), klooninen sytopenia selittämättömän merkityksellisyyden kanssa (CCUS), vasta-ainevälitteinen BMF, idiopaattinen sytopenia selittämättömän merkityksellisyyden kanssa (ICUS) jne.
- Sekundaarinen: suurten granulaaristen lymfosyyttien (LGL) leukemia, muiden systemaattisten maligniteettien infiltraatio luuytimeen, myelofibroosi ja akuutti hemopoieettinen pysähdys jne.
Huomio: Oireeton PNH ja hepatiittiin liittyvä SAA voidaan sisällyttää, jos ne täyttävät kaikki muut ottoehdot.
- Kloonaalisten sytogeneettisten poikkeavuuksien osoitus seulonnassa.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkittavien lääkkeiden tai lääkinnällisten laitteiden kanssa 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä annosta tai tutkittavan tuotteen 5 puoliintumisajan sisällä (kumpi on pidempi).
Aikaisempi käyttö mitä tahansa seuraavista aineista ennen ensimmäistä annosta:
ATG/ALG
Alemtusumabi
Mykofenolaattimofetiili ③Sirolimus
- Takrolimus ⑤Korkea-annoksinen syklofosfamidi (≥45 mg/kg/päivä)
- Kumulatiivinen syklosporiini A (CsA) -hoito yli 4 viikkoa ennen ensimmäistä annosta. Jos kumulatiivinen käyttö on ≤4 viikkoa, vaaditaan >14 päivän peseytymisaika ennen ensimmäistä annosta.
Kumulatiivinen käyttö trombopoietiini-reseptori-agonisteja (TPO-RA) >14 päivää ennen ensimmäistä annosta, tai kumulatiivinen käyttö ≤14 päivää peseytymisajalla <14 päivää, mukaan lukien:
Romiplostimi / Nplate® (romiplostimi)
- Eltrombopagi ②Hetrombopagi ③Rekombinantti ihmisen trombopoietiini jne.
- Aikaisempi hemopoieettisten kantasolujen siirto.
- Hallitsematon verenvuoto ja/tai infektio standardihoidon jälkeen ennen ensimmäistä annosta [määritelty pysyviksi infektioon liittyviksi merkeiksi/oireiksi ilman parantumista huolimatta asianmukaisesta antibiootti- ja/tai muusta hoidosta] tai vaativa suonensisäistä (IV) antibioottiannostusta.
- Samanaikainen aktiivinen CMV- ja EBV-infektio (positiivinen testi).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Romiplostim N01+ IST
|
Aloita ensimmäisen viikon ensimmäisestä päivästä antamalla romiplostimin N01:n aloitusannos: 10 µg/kg.
Verihiutaleiden määrää (PLT) tulee seurata viikoittain.
Annosta tulee säätää verihiutaleiden arvojen perusteella (säätö 5 µg/kg per muutos, katso alla oleva taulukko tarkemmat säännöt), annostetaan kerran viikossa, enimmäisannos on 20 µg/kg.
Aloita annoksella 5 mg/kg/vrk, joka annetaan suun kautta kahdessa jaetussa annoksessa (suositellaan 12 tunnin välein). Annosta voidaan säätää välillä 3–5 mg/kg/vrk potilaan sietokyvyn perusteella.
25 mg/kg/päivä viikon 1 päivinä 1–5.
|
|
Active Comparator: Placebo+ IST
|
Aloita annoksella 5 mg/kg/vrk, joka annetaan suun kautta kahdessa jaetussa annoksessa (suositellaan 12 tunnin välein). Annosta voidaan säätää välillä 3–5 mg/kg/vrk potilaan sietokyvyn perusteella.
25 mg/kg/päivä viikon 1 päivinä 1–5.
Aloita viikon 1 päivästä 1 annostellen ensimmäisen annoksen placeboa: 10 µg/kg.
Verihiutaleiden määrää (PLT) on seurattava viikoittain. Annosta on säätävä verihiutaleiden arvojen perusteella (säädettynä 5 µg/kg muutosta kohden, katso tarkat säännöt alla olevasta taulukosta), annosteltuna kerran viikossa, ja suurin sallittu annos on 20 µg/kg. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Täydellisen vastauksen (CR) määrä 6 kuukauden hoidon aikana.
Aikaikkuna: 6 kuukauden hoidon aikana
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat hematopoeettisen täyden vastemuutoksen 6 kuukauden kohdalla. Hematopoeettinen täysi vastemuutos määritellään seuraavasti: hemoglobiini ≥10 g/dL, absoluuttinen neutrofiililuku ≥1×10⁹/L ja verihiutaleluku ≥100×10⁹/L. |
6 kuukauden hoidon aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- QL0911-304
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .