Een studie naar Romiplostim N01 plus IST versus placebo plus IST voor behandelingsnaïeve ernstige aplastische anemie
Een gerandomiseerde, gecontroleerde, multicenter, dubbelblinde fase III-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Romiplostim N01 gecombineerd met standaard immunosuppressieve therapie (IST) versus placebo gecombineerd met IST bij behandelingsnaïeve proefpersonen met ernstige aplastische anemie
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: jun shi, Professor
- Telefoonnummer: 022-23608326
- E-mail: shijun@ihcams.ac.cn
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥15 jaar, ongeacht geslacht (proefpersonen ≥18 jaar zullen eerst worden ingeschreven; inschrijving van proefpersonen van 15-18 jaar zal starten na het verkrijgen van voldoende PK/PD-gegevens).
Diagnose van SAA of VSAA volgens de richtlijnen van het British Journal of Haematology (BJH). De diagnostische criteria voor SAA zijn als volgt:
①Beenmergcellulariteit <25% van normaal; of tussen 25% en <50%, waarbij resterende hematopoëtische cellen <30% uitmaken.
②Bloedtellingen moeten aan ten minste twee van de volgende drie criteria voldoen (gebaseerd op de laagste waarden van tests binnen 28 dagen vóór de eerste dosis):
- Absolute neutrofielentelling (ANC) <0,5×10⁹/L
- Bloedplaatjestelling (PLT) <20×10⁹/L
- Absolute reticulocytentelling (RET) <60×10⁹/L Het diagnostische criterium voor VSAA is: voldoen aan de SAA-criteria + ANC <0,2×10⁹/L.
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming
Exclusiecriteria:
Voorgeschiedenis en/of gelijktijdige aanwezigheid van andere primaire of secundaire beenmergfalen (BMF) syndromen, zoals:
①Primair: Fanconi-anemie, dyskeratosis congenita, congenitale amegakaryocytische trombocytopenie of Shwachman-Diamond-syndroom, symptomatische paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), myelodysplastische syndromen (MDS), klonale cytopenie van onbepaalde betekenis (CCUS), antilichaam-gemedieerd BMF, idiopathische cytopenie van onbepaalde betekenis (ICUS), enz.
- Secundair: grote granulaire lymfocyt (LGL) leukemie, infiltratie van het beenmerg door andere systemische maligniteiten, myelofibrose en acute hematopoëtische arrestatie, enz.
Opmerking: Asymptomatische PNH en hepatitis-geassocieerde SAA kunnen worden opgenomen als ze aan alle andere inclusiecriteria voldoen.
- Bewijs van klonale cytogenetische afwijkingen bij screening.
- Deelname aan een andere klinische studie met onderzoekende geneesmiddelen of medische hulpmiddelen binnen 30 dagen vóór de eerste dosis of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksproduct (wat langer is).
Eerder gebruik van een van de volgende middelen vóór de eerste dosis:
ATG/ALG
Alemtuzumab
Mycofenolaat mofetil ③Sirolimus
- Tacrolimus ⑤Hoge dosis cyclofosfamide (≥45 mg/kg/dag)
- Cumulatieve cyclosporine A (CsA) therapie langer dan 4 weken vóór de eerste dosis. Als cumulatief gebruik ≤4 weken is, is een uitspoelperiode van >14 dagen vóór de eerste dosis vereist.
Cumulatief gebruik van trombopoëtine-receptoragonisten (TPO-RA's) >14 dagen vóór de eerste dosis, of cumulatief gebruik ≤14 dagen met een uitspoelperiode van <14 dagen, inclusief:
Romiplostim / Nplate® (romiplostim)
- Eltrombopag ②Hetrombopag ③Recombinant humaan trombopoëtine, enz.
- Eerdere geschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie.
- Ongecontroleerde bloeding en/of infectie na standaardbehandeling vóór de eerste dosis [gedefinieerd als aanhoudende tekenen/symptomen gerelateerd aan infectie zonder verbetering ondanks passende antibiotica en/of andere therapie], of vereist intraveneuze (IV) antibiotica-toediening.
- Gelijktijdige actieve CMV- en EBV-infectie (positieve test).
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Romiplostim N01+ IST
|
Vanaf Dag 1 van Week 1, dien de initiële dosis romiplostim N01 toe: 10 μg/kg.
Het aantal bloedplaatjes (PLT) moet wekelijks worden gecontroleerd.
De dosis moet worden aangepast op basis van bloedplaatjeswaarden (aangepast met 5 μg/kg per verandering, zie de onderstaande tabel voor specifieke regels), eenmaal per week toegediend, met een maximale dosis van 20 μg/kg.
Start met een dosering van 5 mg/kg/dag, oraal toegediend in twee verdeelde doses (aanbevolen met tussenpozen van 12 uur).
De dosering kan worden aangepast tussen 3 en 5 mg/kg/dag op basis van de tolerantie van de proefpersoon.
25 mg/kg/dag op dagen 1 tot en met 5 van week 1.
|
|
Actieve vergelijker: Placebo+ IST
|
Start met een dosering van 5 mg/kg/dag, oraal toegediend in twee verdeelde doses (aanbevolen met tussenpozen van 12 uur).
De dosering kan worden aangepast tussen 3 en 5 mg/kg/dag op basis van de tolerantie van de proefpersoon.
25 mg/kg/dag op dagen 1 tot en met 5 van week 1.
Vanaf Dag 1 van Week 1 dient u de initiële dosis placebo toe: 10 µg/kg.
Het aantal bloedplaatjes (PLT) moet wekelijks worden gecontroleerd.
De dosis moet worden aangepast op basis van de bloedplaatjeswaarden (aangepast met 5 µg/kg per verandering, zie de onderstaande tabel voor specifieke regels), eenmaal per week toegediend, met een maximale dosis van 20 µg/kg.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Complete Response (CR) percentage op het 6-maanden tijdstip van behandeling.
Tijdsspanne: Gedurende 6 maanden therapie
|
Percentage van de proefpersonen die een hematopoëtische volledige respons bereiken na 6 maanden. Hematopoëtische volledige respons is gedefinieerd als: hemoglobine ≥10 g/dL, absoluut neutrofielaantal ≥1×10⁹/L en trombocytenaantal ≥100×10⁹/L. |
Gedurende 6 maanden therapie
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- QL0911-304
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .