Badanie romiplostymu N01 plus IST w porównaniu z placebo plus IST u pacjentów z naiwną ciężką niedokrwistością aplastyczną
Randomizowane, kontrolowane, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo romiplostymu N01 w połączeniu ze standardową terapią immunosupresyjną (IST) w porównaniu z placebo w połączeniu z IST u osób z ciężką niedokrwistością aplastyczną bez wcześniejszego leczenia
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: jun shi, Professor
- Numer telefonu: 022-23608326
- E-mail: shijun@ihcams.ac.cn
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Wiek ≥15 lat, niezależnie od płci (najpierw zostaną zrekrutowani pacjenci w wieku ≥18 lat; rekrutacja pacjentów w wieku 15-18 lat rozpocznie się po uzyskaniu wystarczających danych PK/PD).
Rozpoznanie SAA lub VSAA według wytycznych British Journal of Haematology (BJH). Kryteria diagnostyczne SAA są następujące:
①Komórkowość szpiku kostnego <25% wartości prawidłowej; lub między 25% a <50%, przy czym pozostałe komórki hematopoetyczne stanowią <30%.
②Parametry krwi obwodowej muszą spełniać co najmniej dwa z trzech poniższych kryteriów (na podstawie najniższych wartości z badań wykonanych w ciągu 28 dni przed pierwszą dawką):
- Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) <0,5×10⁹/L
- Liczba płytek krwi (PLT) <20×10⁹/L
- Bezwzględna liczba retykulocytów (RET) <60×10⁹/L Kryterium diagnostyczne VSAA to: spełnienie kryteriów SAA + ANC <0,2×10⁹/L.
- Pisemna świadoma zgoda
Kryteria wykluczenia:
Wywiad i/lub współistnienie innych pierwotnych lub wtórnych zespołów niewydolności szpiku kostnego (BMF), takich jak:
①Pierwotne: anemia Fanconiego, dyskeratoza wrodzona, wrodzona małopłytkowość z niedoborem megakariocytów lub zespół Shwachmana-Diamonda, objawowa napadowa nocna hemoglobinuria (PNH), zespoły mielodysplastyczne (MDS), klonalna cytopenia o nieokreślonym znaczeniu (CCUS), przeciwciałozależna BMF, idiopatyczna cytopenia o nieokreślonym znaczeniu (ICUS) itp.
- Wtórne: białaczka z dużych ziarnistych limfocytów (LGL), naciek szpiku kostnego przez inne nowotwory układowe, włóknienie szpiku i ostre zatrzymanie hematopoezy itp.
Uwaga: Bezobjawowa PNH i SAA związana z zapaleniem wątroby mogą zostać włączone, jeśli spełniają wszystkie pozostałe kryteria włączenia.
- Dowody klonalnych nieprawidłowości cytogenetycznych w badaniu przesiewowym.
- Udział w innym badaniu klinicznym z lekami lub wyrobami medycznymi badawczymi w ciągu 30 dni przed pierwszą dawką lub w ciągu 5 okresów półtrwania produktu badawczego (w zależności od tego, co jest dłuższe).
Poprzednie stosowanie któregokolwiek z poniższych środków przed pierwszą dawką:
ATG/ALG
Alemtuzumab
Mykofenolan mofetylu ③Syrolimus
- Takrolimus ⑤Cyklofosfamid w wysokiej dawce (≥45 mg/kg/dzień)
- Łączna terapia cyklosporyną A (CsA) przekraczająca 4 tygodnie przed pierwszą dawką. Jeśli łączne stosowanie wynosi ≤4 tygodnie, wymagany jest okres wypłukania >14 dni przed pierwszą dawką.
Łączne stosowanie agonistów receptora trombopoetyny (TPO-RA) przez >14 dni przed pierwszą dawką lub łączne stosowanie ≤14 dni z okresem wypłukania <14 dni, w tym:
Romiplostym / Nplate® (romiplostym)
- Eltrombopag ②Hetrombopag ③Rekombinowana ludzka trombopoetyna itp.
- Przebyty wywiad przeszczepienia komórek macierzystych hematopoezy.
- Niekontrolowane krwawienie i/lub zakażenie po standardowym leczeniu przed pierwszą dawką [zdefiniowane jako utrzymujące się objawy/objawy związane z zakażeniem bez poprawy pomimo odpowiedniej antybiotykoterapii i/lub innego leczenia] lub wymagające podania antybiotyków dożylnie (IV).
- Współistniejące aktywne zakażenie CMV i EBV (dodatni wynik testu).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Romiplostim N01+ IST
|
Od pierwszego dnia pierwszego tygodnia podawać początkową dawkę romiplostymu N01: 10 μg/kg.
Liczbę płytek krwi (PLT) należy monitorować co tydzień.
Dawkę należy dostosować na podstawie wartości płytek krwi (korygując o 5 μg/kg na zmianę, szczegółowe zasady przedstawiono w tabeli poniżej), podawać raz w tygodniu, z maksymalną dawką 20 μg/kg.
Rozpocząć od dawki 5 mg/kg/dobę, podawanej doustnie w dwóch dawkach podzielonych (zalecane w odstępach 12-godzinnych).
Dawkę można dostosować w zakresie od 3 do 5 mg/kg/dobę w zależności od tolerancji pacjenta.
25 mg/kg/dzień w dniach od 1 do 5 tygodnia 1.
|
|
Aktywny komparator: Placebo+ IST
|
Rozpocząć od dawki 5 mg/kg/dobę, podawanej doustnie w dwóch dawkach podzielonych (zalecane w odstępach 12-godzinnych).
Dawkę można dostosować w zakresie od 3 do 5 mg/kg/dobę w zależności od tolerancji pacjenta.
25 mg/kg/dzień w dniach od 1 do 5 tygodnia 1.
Od 1. dnia 1. tygodnia podać początkową dawkę placebo: 10 µg/kg. Liczbę płytek krwi (PLT) należy monitorować co tydzień. Dawkę należy dostosować na podstawie wartości płytek (skorygowaną o 5 µg/kg na zmianę, patrz poniższa tabela, aby uzyskać szczegółowe zasady), podawać raz w tygodniu, z maksymalną dawką 20 µg/kg.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik całkowitej odpowiedzi (CR) w punkcie czasowym 6 miesięcy leczenia.
Ramy czasowe: W ciągu 6 miesięcy terapii
|
Odsetek pacjentów osiągających hematopoetyczną pełną odpowiedź w 6. miesiącu. Hematopoetyczna pełna odpowiedź jest zdefiniowana jako: hemoglobina ≥10 g/dL, bezwzględna liczba neutrofilów ≥1×10⁹/L oraz liczba płytek krwi ≥100×10⁹/L. |
W ciągu 6 miesięcy terapii
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- QL0911-304
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .