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기초 연구 목적을 위한 횡격막 근아세포의 일차 배양 개발 (MYODiaph)

2026년 1월 27일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

" 기초 연구 목적을 위한 횡격막 근아세포 1차 배양체 개발 "

운동 뉴런(MN)에 영향을 미치는 신경근 질환(NMDs)은 점진적인 근육 탈신경을 유도하며, 호흡 근육(예: 횡격막)이 영향을 받고 더 이상 수축할 수 없게 되면 치명적이 됩니다. 일부 경우(예: 샤르코병(근위축성 측삭 경화증-ALS))에는 치료법이 없으며, 환자들은 진단 후 몇 년 이내에 호흡 부전으로 사망합니다. 인간의 호흡 근육에 대한 NMD 유도 변화 연구는 횡격막 유래 근아세포의 세포 배양을 기반으로 한 이용 가능한 체외 모델의 부재로 인해 특히 제한적입니다. 그러나 이 세포 도구는 NMD에서 횡격막 근육 위축과 기능 장애를 제한하기 위한 독창적 치료법 개발에 도움이 될 가능성이 있습니다. 현재까지는 사지 근육에서 얻은 인간 근아세포의 세포 배양만 이용 가능하여, 결과를 횡격막으로 전환하기 어렵습니다.

따라서, 본 프로젝트에서 우리는 다음을 제안합니다:

  1. 횡격막 자궁내막증의 외과적 절제로 얻은 인간 횡격막의 원발성 근아세포 배양을 독창적으로 개발하고,
  2. 이미 팀에서 이용 가능한 삼각근 유래 원발성 근아세포 배양과 비교하여 분화 상태(조직학, IF), 대사(핵자기 공명법에 의한 대사체학, 세포 호흡) 및 유전자 발현(RNASeq) 측면에서 특성을 규명합니다.

이 프로젝트는 사지 근육 유래 근아세포와 비교하여 횡격막 유래 근아세포의 특이성에 대한 독창적인 새로운 도구와 중요한 데이터를 제공하여, 심각한 NMD 환자를 위한 새로운 치료 경로를 열어가는 장기적 전망을 제시할 것입니다.

연구 개요

상세 설명

운동 신경세포(MN)에 영향을 미치는 신경근육 질환(NMDs)은 점진적인 근육 신경 분포 손실을 유발하며, 호흡 근육(예: 횡격막)이 영향을 받아 더 이상 수축할 수 없게 되면 치명적이 됩니다. 일부 경우, 예를 들어 샤르코병(근위축성 측삭 경화증-ALS)과 같이 치료법이 없으며 환자들은 진단 후 몇 년 이내에 호흡 부전으로 사망합니다. 인간의 호흡 근육에 대한 NMD 유발 변화 연구는 횡격막 유래 근아세포의 세포 배양을 기반으로 한 이용 가능한 체외 모델이 부족하여 제한적입니다. 그러나 이 세포 도구는 NMD에서 횡격막 근육 위축과 기능 장애를 제한하기 위한 혁신적인 치료법 개발에 도움이 될 가능성이 있습니다. 현재까지는 사지 근육에서 얻은 인간 근아세포의 세포 배양만 이용 가능하여, 그 결과를 횡격막에 적용하기 어렵습니다.

따라서 본 프로젝트에서 우리는 다음과 같이 제안합니다:

  1. 횡격막 자궁내막증의 외과적 절제로부터 얻은 인간 횡격막의 원발성 근아세포 배양을 최초로 개발하고,
  2. 이미 팀에서 이용 가능한 삼각근 유래 원발성 근아세포 배양과 비교하여 분화 상태(조직학, 면역형광), 대사(핵자기 공명법에 의한 대사체학, 세포 호흡), 유전자 발현(RNASeq) 측면에서 특성을 규명합니다.

이 프로젝트는 사지 근육 유래 근아세포와 비교하여 횡격막 유래 근아세포의 특이성에 대한 혁신적인 새로운 도구와 중요한 데이터를 제공하며, 심각한 NMD 환자들을 위한 새로운 치료 경로를 열어가는 장기적 전망을 가지고 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

10

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

횡격막 내 자궁내막증 결절 절제술이 필요한 횡격막 자궁내막증 환자.

설명

포함 기준:

  • 나이 ≥ 18세
  • 횡격막 내 자궁내막증으로 인해 횡격막 결절의 외과적 절제가 필요한 경우
  • 비대항성 수집

제외 기준

  • 프랑스어를 말하거나 읽을 수 없는 경우
  • 후견인 또는 보호관찰 아래 있는 환자
  • 보호된 성인

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
환자
횡경막에서 외과적 결절 절제술이 필요한 자궁내막증 환자.
환자의 일상적 치료 계획의 일환으로 계획된 수술 중에, 연구를 위해 계획된 분석을 수행하기 위해 조직 샘플의 일부가 보관될 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
분자 특성
기간: 포함 기준

주요 종점은 특히 다음 연구에 기반하여 인간 삼각근 배양체와 비교하여 횡격막에 특이적인 분자 및 세포 서명의 확인이 될 것입니다:

  • 미세분화, 근아세포 분화 및 다핵근세관에서의 융합 과정 연구를 통해 (IF 데스민, 느린 및 빠른 마이오신 중쇄),
  • 에너지 대사 (NMR에 의한 세포 외 및 세포 내 대사체학, Seahorse 기술에 의한 세포 호흡),
  • 유전자 조절, 전사체 서명 분석을 통해 (RNAseq).
포함 기준
세포 특성
기간: 포함

주요 종점은 인간 삼각근 배양물과 비교하여 횡격막 특이적인 분자 및 세포 표지자의 식별이며, 특히 다음에 대한 연구를 기반으로 합니다:

  • 분화, 근모세포 분화 및 다핵 근육관에서의 융합 과정 연구(IF 데스민, 느린 및 빠른 마이오신 중쇄),
  • 에너지 대사(핵자기 공명법에 의한 세포 외 및 세포 내 대사체학, Seahorse 기술에 의한 세포 호흡),
  • 유전자 조절, 전사체학적 서명 분석(RNAseq).
포함

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
횡격막 유래 근육모세포의 존재
기간: 포함 기준
부차적 종료점은 주요 호흡근 즉, 사람의 횡격막에 대한 분자 및 세포 서명 라이브러리를 구축하는 것입니다. 근육(횡격막 및 삼각근) 간의 세포 및 분자 서명 간의 결정적인 차이는 주성분 분석을 통해 분석됩니다.
포함 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 연구 책임자: Christelle NGUYEN, MD, PHD, Physical Medicine and Rehabilitation Department - Cochin hospital
  • 수석 연구원: Marco ALIFANO, MD, PHD, Department of Thoracic Surgery - Cochin Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 2월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 27일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • APHP250977
  • 2024-A02556-41 (기타 식별자: Ministry of Health - France)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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