- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT07380308
기초 연구 목적을 위한 횡격막 근아세포의 일차 배양 개발 (MYODiaph)
" 기초 연구 목적을 위한 횡격막 근아세포 1차 배양체 개발 "
운동 뉴런(MN)에 영향을 미치는 신경근 질환(NMDs)은 점진적인 근육 탈신경을 유도하며, 호흡 근육(예: 횡격막)이 영향을 받고 더 이상 수축할 수 없게 되면 치명적이 됩니다. 일부 경우(예: 샤르코병(근위축성 측삭 경화증-ALS))에는 치료법이 없으며, 환자들은 진단 후 몇 년 이내에 호흡 부전으로 사망합니다. 인간의 호흡 근육에 대한 NMD 유도 변화 연구는 횡격막 유래 근아세포의 세포 배양을 기반으로 한 이용 가능한 체외 모델의 부재로 인해 특히 제한적입니다. 그러나 이 세포 도구는 NMD에서 횡격막 근육 위축과 기능 장애를 제한하기 위한 독창적 치료법 개발에 도움이 될 가능성이 있습니다. 현재까지는 사지 근육에서 얻은 인간 근아세포의 세포 배양만 이용 가능하여, 결과를 횡격막으로 전환하기 어렵습니다.
따라서, 본 프로젝트에서 우리는 다음을 제안합니다:
- 횡격막 자궁내막증의 외과적 절제로 얻은 인간 횡격막의 원발성 근아세포 배양을 독창적으로 개발하고,
- 이미 팀에서 이용 가능한 삼각근 유래 원발성 근아세포 배양과 비교하여 분화 상태(조직학, IF), 대사(핵자기 공명법에 의한 대사체학, 세포 호흡) 및 유전자 발현(RNASeq) 측면에서 특성을 규명합니다.
이 프로젝트는 사지 근육 유래 근아세포와 비교하여 횡격막 유래 근아세포의 특이성에 대한 독창적인 새로운 도구와 중요한 데이터를 제공하여, 심각한 NMD 환자를 위한 새로운 치료 경로를 열어가는 장기적 전망을 제시할 것입니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
운동 신경세포(MN)에 영향을 미치는 신경근육 질환(NMDs)은 점진적인 근육 신경 분포 손실을 유발하며, 호흡 근육(예: 횡격막)이 영향을 받아 더 이상 수축할 수 없게 되면 치명적이 됩니다. 일부 경우, 예를 들어 샤르코병(근위축성 측삭 경화증-ALS)과 같이 치료법이 없으며 환자들은 진단 후 몇 년 이내에 호흡 부전으로 사망합니다. 인간의 호흡 근육에 대한 NMD 유발 변화 연구는 횡격막 유래 근아세포의 세포 배양을 기반으로 한 이용 가능한 체외 모델이 부족하여 제한적입니다. 그러나 이 세포 도구는 NMD에서 횡격막 근육 위축과 기능 장애를 제한하기 위한 혁신적인 치료법 개발에 도움이 될 가능성이 있습니다. 현재까지는 사지 근육에서 얻은 인간 근아세포의 세포 배양만 이용 가능하여, 그 결과를 횡격막에 적용하기 어렵습니다.
따라서 본 프로젝트에서 우리는 다음과 같이 제안합니다:
- 횡격막 자궁내막증의 외과적 절제로부터 얻은 인간 횡격막의 원발성 근아세포 배양을 최초로 개발하고,
- 이미 팀에서 이용 가능한 삼각근 유래 원발성 근아세포 배양과 비교하여 분화 상태(조직학, 면역형광), 대사(핵자기 공명법에 의한 대사체학, 세포 호흡), 유전자 발현(RNASeq) 측면에서 특성을 규명합니다.
이 프로젝트는 사지 근육 유래 근아세포와 비교하여 횡격막 유래 근아세포의 특이성에 대한 혁신적인 새로운 도구와 중요한 데이터를 제공하며, 심각한 NMD 환자들을 위한 새로운 치료 경로를 열어가는 장기적 전망을 가지고 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Marie Benhammani-Godard
- 전화번호: 0033158411190
- 이메일: marie.godard@aphp.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Christelle Nguyen, MD, PhD
- 전화번호: 00 33 1 58 41 29 45
- 이메일: christelle.nguyen2@aphp.fr
연구 장소
-
-
IDF
-
Paris, IDF, 프랑스, 75014
- Department of Thoracic Surgery - Cochin Hospital
-
연락하다:
- Christelle Nguyen, MD, PhD
- 전화번호: 00 33 1 58 41 29 45
- 이메일: christelle.nguyen2@aphp.fr
-
연락하다:
- Marco ALIFANO, MD, PhD
- 이메일: marco.alifano@aphp.fr
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 나이 ≥ 18세
- 횡격막 내 자궁내막증으로 인해 횡격막 결절의 외과적 절제가 필요한 경우
- 비대항성 수집
제외 기준
- 프랑스어를 말하거나 읽을 수 없는 경우
- 후견인 또는 보호관찰 아래 있는 환자
- 보호된 성인
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
환자
횡경막에서 외과적 결절 절제술이 필요한 자궁내막증 환자.
|
환자의 일상적 치료 계획의 일환으로 계획된 수술 중에, 연구를 위해 계획된 분석을 수행하기 위해 조직 샘플의 일부가 보관될 것입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
분자 특성
기간: 포함 기준
|
주요 종점은 특히 다음 연구에 기반하여 인간 삼각근 배양체와 비교하여 횡격막에 특이적인 분자 및 세포 서명의 확인이 될 것입니다:
|
포함 기준
|
|
세포 특성
기간: 포함
|
주요 종점은 인간 삼각근 배양물과 비교하여 횡격막 특이적인 분자 및 세포 표지자의 식별이며, 특히 다음에 대한 연구를 기반으로 합니다:
|
포함
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
횡격막 유래 근육모세포의 존재
기간: 포함 기준
|
부차적 종료점은 주요 호흡근 즉, 사람의 횡격막에 대한 분자 및 세포 서명 라이브러리를 구축하는 것입니다.
근육(횡격막 및 삼각근) 간의 세포 및 분자 서명 간의 결정적인 차이는 주성분 분석을 통해 분석됩니다.
|
포함 기준
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Christelle NGUYEN, MD, PHD, Physical Medicine and Rehabilitation Department - Cochin hospital
- 수석 연구원: Marco ALIFANO, MD, PHD, Department of Thoracic Surgery - Cochin Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- APHP250977
- 2024-A02556-41 (기타 식별자: Ministry of Health - France)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .