" Разработка первичных культур диафрагмальных миобластов для целей фундаментальных исследований " (MYODiaph)
" Разработка Первичных Культур Диафрагмальных Миобластов для Целей Фундаментальных Исследований "
Нервно-мышечные заболевания (НМЗ), поражающие двигательные нейроны (МН), вызывают прогрессирующую денервацию мышц и становятся фатальными, когда затрагиваются дыхательные мышцы, например диафрагма, и они больше не могут сокращаться. В некоторых случаях, таких как болезнь Шарко (боковой амиотрофический склероз - БАС), лечения не существует, и пациенты умирают от дыхательной недостаточности через несколько лет после постановки диагноза. Исследования изменений дыхательных мышц, вызванных НМЗ у людей, ограничены, в частности, отсутствием доступной in vitro модели на основе культур клеток миобластов, полученных из диафрагмы. Тем не менее, этот клеточный инструмент, вероятно, поможет в разработке оригинальных методов лечения для ограничения атрофии и дисфункции мышц диафрагмы при НМЗ. На сегодняшний день доступны только культуры клеток миобластов человека, полученных из мышц конечностей, что затрудняет перенос результатов на диафрагму.
Таким образом, в данном проекте мы предлагаем:
- впервые разработать первичные культуры миобластов из человеческой диафрагмы, полученные при хирургической резекции диафрагмального эндометриоза,
- охарактеризовать их с точки зрения статуса дифференцировки (гистология, ИФ), метаболизма (метаболомика с помощью ЯМР, клеточное дыхание) и экспрессии генов (РНК-секвенирование), в сравнении с уже доступными в команде первичными культурами миобластов, полученных из дельтовидной мышцы.
Этот проект предоставит оригинальный новый инструмент и важные данные о специфичности миобластов, полученных из диафрагмы, по сравнению с миобластами, полученными из мышц конечностей, с долгосрочной перспективой открытия новых терапевтических путей для пациентов с тяжелыми НМЗ.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Нервно-мышечные заболевания (НМЗ), поражающие мотонейроны (МН), вызывают прогрессирующую денервацию мышц и становятся смертельными, когда поражаются дыхательные мышцы, например, диафрагма, и они больше не могут сокращаться. В некоторых случаях, таких как болезнь Шарко (боковой амиотрофический склероз-БАС), лечения не существует, и пациенты умирают от дыхательной недостаточности через несколько лет после постановки диагноза. Исследования изменений дыхательных мышц, вызванных НМЗ у людей, ограничены, в частности, отсутствием доступной модели in vitro на основе клеточных культур миобластов, полученных из диафрагмы. Тем не менее, этот клеточный инструмент, вероятно, поможет в разработке оригинальных методов терапии для ограничения атрофии и дисфункции мышц диафрагмы при НМЗ. На сегодняшний день доступны только клеточные культуры миобластов человека, полученные из мышц конечностей, что затрудняет перенос результатов на диафрагму.
Таким образом, в рамках настоящего проекта мы предлагаем:
- впервые разработать первичные культуры миобластов из человеческой диафрагмы, полученные при хирургической резекции диафрагмального эндометриоза,
- охарактеризовать их по статусу дифференцировки (гистология, ИФ), метаболизму (метаболомика методом ЯМР, клеточное дыхание) и экспрессии генов (РНК-секвенирование) в сравнении с уже доступными в команде первичными культурами миобластов, полученными из дельтовидной мышцы.
Этот проект предоставит оригинальный новый инструмент и важные данные о специфичности миобластов, полученных из диафрагмы, по сравнению с миобластами, полученными из мышц конечностей, с долгосрочной перспективой открытия новых терапевтических путей для пациентов с тяжелыми НМЗ.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Marie Benhammani-Godard
- Номер телефона: 0033158411190
- Электронная почта: marie.godard@aphp.fr
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Christelle Nguyen, MD, PhD
- Номер телефона: 00 33 1 58 41 29 45
- Электронная почта: christelle.nguyen2@aphp.fr
Места учебы
-
-
IDF
-
Paris, IDF, Франция, 75014
- Department of Thoracic Surgery - Cochin Hospital
-
Контакт:
- Christelle Nguyen, MD, PhD
- Номер телефона: 00 33 1 58 41 29 45
- Электронная почта: christelle.nguyen2@aphp.fr
-
Контакт:
- Marco ALIFANO, MD, PhD
- Электронная почта: marco.alifano@aphp.fr
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 18 лет
- диафрагмальный эндометриоз, требующий хирургической резекции узлов в диафрагме.
- Сбор несогласия
Критерии исключения
- Неспособность говорить и/или читать по-французски
- Пациенты под опекой или попечительством
- Защищаемые взрослые
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты
Пациентки с эндометриозом, требующие хирургической резекции узлов в диафрагме.
|
Во время операции, запланированной в рамках рутинного ухода за пациентом, часть образца ткани будет сохранена для проведения анализа, запланированного для исследования.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Молекулярные характеристики
Временное ограничение: Критерии включения
|
Основной конечной точкой будет выявление молекулярных и клеточных сигнатур, специфичных для диафрагмы, по сравнению с культурами дельтовидной мышцы человека, в частности, на основе изучения:
|
Критерии включения
|
|
Клеточные характеристики
Временное ограничение: Критерии включения
|
Основным конечным пунктом будет определение молекулярных и клеточных сигнатур, специфичных для диафрагмы, по сравнению с культурами дельтовидной мышцы человека, в частности, на основе изучения:
|
Критерии включения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Наличие миобластов диафрагмального происхождения
Временное ограничение: Включение
|
Вторичной конечной точкой будет создание библиотеки молекулярных и клеточных сигнатур для основной дыхательной мышцы, т.е. диафрагмы человека.
Решающие различия между клеточными и молекулярными сигнатурами в разных мышцах (диафрагма и дельтовидная мышца) будут проанализированы с помощью метода главных компонент.
|
Включение
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Директор по исследованиям: Christelle NGUYEN, MD, PHD, Physical Medicine and Rehabilitation Department - Cochin hospital
- Главный следователь: Marco ALIFANO, MD, PHD, Department of Thoracic Surgery - Cochin Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- APHP250977
- 2024-A02556-41 (Другой идентификатор: Ministry of Health - France)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .