" Rozwój pierwotnych kultur mioblastów przeponowych do celów badań podstawowych " (MYODiaph)
Rozwój pierwotnych hodowli mioblastów przeponowych do celów badań podstawowych
Choroby nerwowo-mięśniowe (NMD) wpływające na neurony ruchowe (MN) powodują postępujące odnerwienie mięśni i stają się śmiertelne, gdy dotknięte są mięśnie oddechowe, np. przepona, i nie mogą się już kurczyć. W niektórych przypadkach, takich jak choroba Charcota (stwardnienie zanikowe boczne - ALS), nie ma lekarstwa, a pacjenci umierają z powodu niewydolności oddechowej kilka lat po diagnozie. Badania nad zmianami w mięśniach oddechowych wywołanymi przez NMD u ludzi są ograniczone, głównie z powodu braku dostępnego modelu in vitro opartego na hodowlach komórkowych mioblastów pochodzących z przepony. Jednak to narzędzie komórkowe prawdopodobnie pomoże w opracowaniu oryginalnych terapii ograniczających zanik i dysfunkcję mięśni przepony w NMD. Do tej pory dostępne są tylko hodowle komórkowe ludzkich mioblastów uzyskanych z mięśni kończyn, co utrudnia przenoszenie wyników na przeponę.
Zatem w obecnym projekcie proponujemy:
- oryginalne opracowanie pierwotnych hodowli mioblastów z ludzkiej przepony, uzyskanych z chirurgicznej resekcji endometriozy przeponowej,
- scharakteryzowanie ich pod względem statusu różnicowania (histologia, IF), metabolizmu (metabolomika za pomocą NMR, oddychanie komórkowe) i ekspresji genów (RNASeq), w porównaniu z pierwotnymi hodowlami mioblastów pochodzących z mięśnia naramiennego, już dostępnymi w zespole.
Ten projekt zapewni oryginalne nowe narzędzie i ważne dane dotyczące specyfiki mioblastów pochodzących z przepony, w porównaniu z mioblastami pochodzącymi z mięśni kończyn, z długoterminową perspektywą otwarcia nowych ścieżek terapeutycznych dla pacjentów z ciężkimi NMD.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Choroby nerwowo-mięśniowe (NMD) wpływające na neurony ruchowe (MN) powodują postępującą denerwację mięśni i stają się śmiertelne, gdy dotknięte są mięśnie oddechowe, np. przepona, i nie mogą się już kurczyć. W niektórych przypadkach, takich jak choroba Charcota (stwardnienie zanikowe boczne-ALS), nie ma lekarstwa, a pacjenci umierają z powodu niewydolności oddechowej kilka lat po diagnozie. Badania nad zaburzeniami mięśni oddechowych wywołanymi przez NMD u ludzi są ograniczone, głównie z powodu braku dostępnego modelu in vitro opartego na hodowlach komórkowych mioblastów pochodzących z przepony. Jednak to narzędzie komórkowe prawdopodobnie pomoże w opracowaniu oryginalnych terapii ograniczających zanik i dysfunkcję mięśni przepony w NMD. Do tej pory dostępne są tylko hodowle komórkowe ludzkich mioblastów uzyskanych z mięśni kończyn, co utrudnia przenoszenie wyników na przeponę.
Zatem w obecnym projekcie proponujemy:
- oryginalne opracowanie pierwotnych hodowli mioblastów z ludzkiej przepony, uzyskanych z chirurgicznej resekcji endometriozy przeponowej,
- ich scharakteryzowanie pod względem statusu różnicowania (histologia, IF), metabolizmu (metabolomika za pomocą NMR, oddychanie komórkowe) i ekspresji genów (RNASeq), w porównaniu z pierwotnymi hodowlami mioblastów pochodzących z mięśnia naramiennego, już dostępnymi w zespole.
Ten projekt zapewni oryginalne nowe narzędzie i ważne dane dotyczące specyfiki mioblastów pochodzących z przepony, w porównaniu z mioblastami pochodzącymi z mięśni kończyn, z długoterminową perspektywą otwarcia nowych ścieżek terapeutycznych dla pacjentów z ciężkimi NMD.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Marie Benhammani-Godard
- Numer telefonu: 0033158411190
- E-mail: marie.godard@aphp.fr
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Christelle Nguyen, MD, PhD
- Numer telefonu: 00 33 1 58 41 29 45
- E-mail: christelle.nguyen2@aphp.fr
Lokalizacje studiów
-
-
IDF
-
Paris, IDF, Francja, 75014
- Department of Thoracic Surgery - Cochin Hospital
-
Kontakt:
- Christelle Nguyen, MD, PhD
- Numer telefonu: 00 33 1 58 41 29 45
- E-mail: christelle.nguyen2@aphp.fr
-
Kontakt:
- Marco ALIFANO, MD, PhD
- E-mail: marco.alifano@aphp.fr
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
- Wiek ≥ 18 lat
- endometrioza przeponowa wymagająca chirurgicznej resekcji guzków w przeponie.
- Zbiór bez sprzeciwu
Kryteria wykluczenia
- Niezdolność do mówienia i/lub czytania po francusku
- Pacjenci pod opieką kuratora lub opiekuna prawnego
- Osoby dorosłe pod ochroną prawną
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci
Pacjentki z endometriozą wymagające chirurgicznej resekcji guzków w przeponie.
|
Podczas operacji zaplanowanej jako część rutynowej opieki nad pacjentem, część próbki tkanki zostanie zachowana w celu przeprowadzenia analizy zaplanowanej dla badania.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Charakterystyka molekularna
Ramy czasowe: Kryteria włączenia
|
Głównym punktem końcowym będzie identyfikacja molekularnych i komórkowych sygnatur specyficznych dla przepony w porównaniu z hodowlami mięśnia naramiennego człowieka, w szczególności na podstawie badania:
|
Kryteria włączenia
|
|
Cechy komórkowe
Ramy czasowe: Kryteria włączenia
|
Głównym punktem końcowym będzie identyfikacja molekularnych i komórkowych sygnatur specyficznych dla przepony w porównaniu z hodowlami mięśnia naramiennego człowieka, w szczególności w oparciu o badanie:
|
Kryteria włączenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Obecność mioblastów pochodzących z przepony
Ramy czasowe: Włączenie
|
Punktem końcowym drugorzędnym będzie stworzenie biblioteki sygnatur molekularnych i komórkowych dla głównego mięśnia oddechowego, tj. przepony u człowieka.
Różnice decydujące między sygnaturami komórkowymi i molekularnymi w różnych mięśniach (przepona i naramienny) zostaną przeanalizowane za pomocą analizy głównych składowych.
|
Włączenie
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Dyrektor Studium: Christelle NGUYEN, MD, PHD, Physical Medicine and Rehabilitation Department - Cochin hospital
- Główny śledczy: Marco ALIFANO, MD, PHD, Department of Thoracic Surgery - Cochin Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APHP250977
- 2024-A02556-41 (Inny identyfikator: Ministry of Health - France)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .