"Sviluppo di Colture Primarie di Mioblasti Diaframmatici per Scopi di Ricerca di Base" (MYODiaph)
Le malattie neuromuscolari (NMD) che colpiscono i motoneuroni (MN) inducono una progressiva denervazione muscolare e diventano fatali quando vengono colpiti i muscoli respiratori, ad esempio il diaframma, che non riescono più a contrarsi. In alcuni casi, come la malattia di Charcot (Sclerosi Laterale Amiotrofica-SLA), non esiste una cura e i pazienti muoiono per insufficienza respiratoria pochi anni dopo la diagnosi. Le indagini sulle alterazioni indotte dalle NMD nei muscoli respiratori umani sono limitate in particolare dall'assenza di un modello in vitro disponibile basato su colture cellulari di mioblasti derivati dal diaframma. Tuttavia, questo strumento cellulare potrebbe aiutare a sviluppare terapie originali per limitare l'atrofia e la disfunzione del muscolo diaframmatico nelle NMD. Ad oggi, sono disponibili solo colture cellulari di mioblasti umani ottenuti da muscoli degli arti, rendendo difficile trasporre i risultati al diaframma.
Pertanto, nel presente progetto, proponiamo di:
- sviluppare originariamente colture primarie di mioblasti da diaframma umano, ottenute dalla resezione chirurgica dell'endometriosi diaframmatica,
- caratterizzarle in termini di stato di differenziazione (Istologia, IF), metabolismo (Metabolomica mediante NMR, respirazione cellulare) ed espressione genica (RNASeq), in confronto alle colture primarie di mioblasti derivati dal deltoide già disponibili nel team.
Questo progetto fornirà uno strumento nuovo e originale e dati importanti sulla specificità dei mioblasti derivati dal diaframma, rispetto ai mioblasti derivati dai muscoli degli arti, con la prospettiva a lungo termine di aprire nuove vie terapeutiche per i pazienti con NMD gravi.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Le malattie neuromuscolari (NMD) che colpiscono i motoneuroni (MN) inducono una progressiva denervazione muscolare e diventano letali quando i muscoli respiratori, ad esempio il diaframma, vengono colpiti e non riescono più a contrarsi. In alcuni casi, come la malattia di Charcot (sclerosi laterale amiotrofica-SLA), non esiste una cura e i pazienti muoiono per insufficienza respiratoria pochi anni dopo la diagnosi. Le indagini sulle alterazioni dei muscoli respiratori indotte dalle NMD negli esseri umani sono limitate in particolare dall'assenza di un modello in vitro disponibile basato su colture cellulari di mioblasti derivati dal diaframma. Tuttavia, questo strumento cellulare probabilmente aiuterà a sviluppare terapie originali per limitare l'atrofia e la disfunzione del muscolo diaframmatico nelle NMD. Ad oggi, sono disponibili solo colture cellulari di mioblasti umani ottenuti da muscoli degli arti, rendendo difficile trasporre i risultati al diaframma.
Pertanto, nel presente progetto, proponiamo di:
- sviluppare originariamente colture primarie di mioblasti da diaframma umano, ottenute da resezione chirurgica dell'endometriosi diaframmatica,
- caratterizzarle in termini di stato di differenziazione (Istologia, IF), metabolismo (Metabolomica mediante NMR, respirazione cellulare) ed espressione genica (RNASeq), a confronto con le colture primarie di mioblasti derivati dal deltoide già disponibili nel team.
Questo progetto fornirà uno strumento nuovo e originale e dati importanti sulla specificità dei mioblasti derivati dal diaframma, rispetto ai mioblasti derivati dai muscoli degli arti, con la prospettiva a lungo termine di aprire nuove vie terapeutiche per i pazienti con NMD gravi.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Marie Benhammani-Godard
- Numero di telefono: 0033158411190
- Email: marie.godard@aphp.fr
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Christelle Nguyen, MD, PhD
- Numero di telefono: 00 33 1 58 41 29 45
- Email: christelle.nguyen2@aphp.fr
Luoghi di studio
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IDF
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Paris, IDF, Francia, 75014
- Department of Thoracic Surgery - Cochin Hospital
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Contatto:
- Christelle Nguyen, MD, PhD
- Numero di telefono: 00 33 1 58 41 29 45
- Email: christelle.nguyen2@aphp.fr
-
Contatto:
- Marco ALIFANO, MD, PhD
- Email: marco.alifano@aphp.fr
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età ≥ 18 anni
- endometriosi diaframmatica che richiede la resezione chirurgica dei noduli nel diaframma.
- Raccolta di non opposizione
Criteri di esclusione
- Incapacità di parlare e/o leggere il francese
- Pazienti sotto tutela o curatela
- Adulti protetti
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Pazienti
Pazienti con endometriosi che richiedono la resezione chirurgica di noduli nel diaframma.
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Durante l'intervento chirurgico pianificato come parte della cura di routine del paziente, una parte del campione di tessuto verrà conservata per effettuare le analisi previste per la ricerca.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Caratteristiche molecolari
Lasso di tempo: Criteri di inclusione
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L'endpoint primario sarà l'identificazione di firme molecolari e cellulari specifiche del diaframma rispetto alle colture di muscolo deltoide umano, in particolare basate sullo studio di:
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Criteri di inclusione
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Caratteristiche cellulari
Lasso di tempo: Inclusione
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L'endpoint primario sarà l'identificazione di firme molecolari e cellulari specifiche del diaframma rispetto alle colture muscolari deltoidi umani, in particolare basato sullo studio di:
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Inclusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Presenza di mioblasti derivati dal diaframma
Lasso di tempo: Inclusione
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L'endpoint secondario sarà quello di costruire una libreria di firme molecolari e cellulari per il principale muscolo respiratorio, ovvero il diaframma nell'uomo.
Le differenze decisive tra le firme cellulari e molecolari tra i muscoli (Diaframma e Deltoide) saranno analizzate mediante analisi delle componenti principali.
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Inclusione
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Christelle NGUYEN, MD, PHD, Physical Medicine and Rehabilitation Department - Cochin hospital
- Investigatore principale: Marco ALIFANO, MD, PHD, Department of Thoracic Surgery - Cochin Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- APHP250977
- 2024-A02556-41 (Altro identificatore: Ministry of Health - France)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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