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SMA 환자의 보행 및 골건강

2026년 3월 16일 업데이트: Jacqueline Montes

척수성 근위축증에서 보행 관련 디지털 바이오마커를 이용한 골건강 평가

이 연구의 목적은 DMT를 받고 있는 pwSMA 환자에서 시공간 및 운동학적 보행 매개변수가 골 건강과 어떻게 연관되는지 이해하는 것입니다. 우리는 보행 매개변수가 BMD와 연관되어 있으며 pwSMA 환자의 골절 위험을 결정할 수 있다고 가정합니다. 이는 1년 동안 3개월마다 원격 추적 방문(약 15분)을 통해 골절 및 병력을 수집하는 한 번의 임상 방문(약 3시간)을 포함하는 관찰 연구입니다. 이 연구에 포함된 각 평가는 비중재적이며 치료 목적이 아니며 표준 치료 수준에 해당하지 않습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

DMTs가 이용 가능함에도 불구하고, 골 건강 대응은 SMA 커뮤니티에게 높은 우선순위이며 여전히 우려사항으로 남아 있습니다. 골절은 종종 기능에 파괴적이고 회복 불가능한 영향을 미치며, 특히 보행 가능한 SMA 환자에게 그러합니다. SMA에 대한 최신 표준 치료 지침은 연간 검진을 권고하지만, 골절이 발생할 때까지는 지지적 치료를 권장하지 않아, 반응적 접근 방식으로 LBM 완화에 충분하지 않을 수 있습니다. 골절 위험을 식별하기 위한 새로운 웨어러블 기술과 머신러닝(ML) 모델을 도입하면, 골 건강 관리에 대한 적극적 접근 방식으로 이어져 골절의 부정적 후유증을 완화할 수 있습니다. 이것은 보행 가능한 소아 및 성인 SMA 환자를 대상으로 한 관찰적 횡단면 연구입니다. 본 연구의 목적은 (1) 보행 가능한 SMA 환자에서 골 건강과 관련된 보행 디지털 바이오마커를 식별하고, (2) 디지털 바이오마커가 골절 병력이 있는 SMA 환자와 없는 환자를 구분하는 능력을 확인하며, (3) 디지털 바이오마커에서 도출된 위험 프로파일이 1년 동안의 예측 골절을 예측하는 능력을 조사하는 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

22

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Irving Medical Center
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 표본에는 22명의 이동이 가능한 척수성 근위축증 참가자가 포함됩니다.

설명

포함 기준:

  • 5qSMA 확진
  • 8세에서 50세 사이
  • 지원이나 보조 장치 없이 10미터를 걸을 수 있음
  • 조사 대상이든 승인된 것이든 보조 치료를 받는 환자를 포함하여, 치료 상태와 관계없이 포함 기준을 충족하는 모든 참가자가 포함됨

제외 기준:

  • 임상 내 보행 평가 수행 능력에 영향을 미칠 수 있는 지난 3개월 이내의 부상 또는 수술
  • 모든 연구 절차를 따르기를 원하지 않거나 따를 수 없음
  • 8세 미만 또는 50세 초과

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
척수성 근위축증
등록 시 최소 8세 이상의 유전적으로 확인된 SMA를 가진 보행 가능한 아동 및 성인.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이중 에너지 X선 흡수계측법 (DXA)
기간: 기준선
골밀도(BMD)는 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA)을 사용하여 측정되는 뼈 내 미네랄 함량의 척도입니다. DXA는 낮은 골량(LBM)을 가진 개인을 식별하는 데 사용할 수 있습니다. DXA는 저전력 X선을 사용하며, 골다공증 진단에 검증된 안전하고 신뢰할 수 있는 측정 방법입니다. DXA는 t-점수와 z-점수를 제공하여 연령에 따라 낮은 골량을 적절히 판단할 수 있습니다. DXA는 또한 소계 BMD 점수와 특정 신체 부위에 대한 점수를 제공하며, 둘 다 첫 번째 목표에서 활용될 것입니다.
기준선
혈액 채취
기간: 기준선
골밀도와 관련된 일반적인 지표를 평가하기 위해 혈액을 채취합니다. 혈액은 칼슘, 비타민 D, 골 알칼리성 인산분해효소(BALP), 제1형 콜라겐 C-말단 텔로펩티드(CTx) 수치를 검사합니다. 채취되는 혈액의 양은 아동을 위한 병원 규정 범위 내입니다. 총 혈액 채취량은 약 2mL 또는 1/2 티스푼입니다. BALP는 골 형성 지표이며 CTx는 골 흡수 지표입니다. 칼슘과 비타민 D는 골밀도와 양의 상관관계가 있는 것으로 알려져 있습니다.
기준선
골절 이력
기간: 기준선, 3, 6, 9, 12개월
평생 골절 이력에 관한 세부 사항은 병원 내 방문 시 및 1년 동안 3개월마다 이루어지는 원격 추적 방문 시 질문을 통해 수집됩니다. 참가자는 각 사건을 개별적으로 기술하도록 요청받을 것입니다. 여기에는 골절 시 연령, 손상 메커니즘(어떻게 발생했는지, 그 성질, 힘), 넘어짐이나 어지러움과 같은 선행 사건, 그리고 관련 증상이 포함됩니다. 골절은 위치, 유형 및 치료(수술적 또는 보존적)에 따라 특성화됩니다.
기준선, 3, 6, 9, 12개월
낙상 이력
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
지난 1년 이내에 발생한 낙상에 대한 세부 사항은 내원 시와 1년 추적 관찰 기간 동안 구조화된 설문지를 사용하여 수집됩니다. 낙상은 메커니즘, 환경 및 결과에 따라 기술됩니다.
기준선, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월
계측화된 깔창(AI-Sole)을 이용한 시공간 및 운동학적 보행 매개변수 수집
기간: 기준선
AI-Sole을 사용하여 6MWT 동안 연속적으로 걸음걸이의 스텝별 시공간 및 운동역학적 매개변수가 수집됩니다. 시공간 매개변수에는 보폭(SL), 보폭 속도(SV), 지지기 비율(%St), 말기 이중 지지기 비율(%DS)이 포함됩니다. 운동역학적 매개변수에는 신발 크기로 정규화된 전후방(AP-COP) 및 내외측(ML-COP) 압력중심 범위와 절대 COP 사이클로그램 비대칭 지수(|ASI|)가 포함됩니다.
기준선
6분 걷기 검사
기간: 기준선
참가자는 인솔을 착용한 상태에서 계측 보행로가 포함된 복도에서 6분 보행 검사를 완료합니다. 이것은 공간 매개변수, 운동학적 매개변수, 시간적 매개변수 및 누적 활동 지표를 측정하여 표준 계측 보행로와 비교하기 위한 것입니다. 6분 보행 검사는 기능적 운동 능력에 대한 객관적인 평가로, 25미터 코스에서 6분 동안 걷는 최대 거리를 측정합니다.
기준선
IPAQ-SF
기간: 기준선
일상적인 신체 활동의 정량적 평가는 국제 신체 활동 설문지 단축형(IPAQ-SF)을 사용하여 측정됩니다. IPAQ-SF는 건강 관련 신체 활동에 관한 국제적으로 비교 가능한 데이터를 얻기 위해 고안된 일반적으로 사용되는 자가 보고 설문지입니다. IPAQ-SF는 격렬한 신체 활동, 중등도 신체 활동, 걷기 신체 활동, 앉아 있는 시간 등 네 가지 신체 활동 영역의 일곱 가지 질문으로 구성됩니다. 격렬한 신체 활동, 중등도 신체 활동, 걷기 신체 활동의 가중치 총합이 계산되어 MET-min/주 단위의 총 신체 활동량을 산출합니다.
기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
10미터 걷기 달리기 (10MWR)
기간: 기준선
10MWR은 개인이 10미터를 완주하는 속도를 측정하는 기능의 객관적 평가입니다. 보행 속도는 NMD에서 흔히 사용되는 지표이며, 이 검사는 걷기나 달리기 중 하나로 수행할 수 있습니다. 10MWR은 SMA 환자에게 안전하게 시행될 수 있음이 입증되었습니다.
기준선
Timed Up and Go Test (TUG)
기간: 기준선
TUG 검사는 균형과 이동성을 평가하는 방법으로, 개인이 의자에서 일어나 3미터를 걷고, 돌아서서 같은 의자에 앉는 데 걸리는 시간을 측정합니다. 척수성 근위축증(SMA)에서 TUG 점수는 총 다리 및 무릎 굴곡근 힘, 총체적 운동 기능, 10미터 걷기/달리기, 6분 걷기 검사와 관련이 있습니다. TUG 검사는 유전성 신경근육 질환의 기능적 장애에 대한 민감하고 신뢰할 수 있는 측정 방법입니다.
기준선
30초 앉았다 일어서기 (30-STS)
기간: 기준선
30-STS 검사는 기본적인 근력과 기능을 평가하는 데 사용됩니다. 참가자는 30초 동안 가능한 한 많은 앉았다 일어서기를 수행해야 하며, 이때 손을 사용하여 지지해도 되고 사용하지 않아도 됩니다.
기준선

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SMA EFFORT
기간: 베이스라인
SMA EFFORT는 지난 30일간의 참여를 기반으로 각 참가자에게 백분율(PPF%) 총점을 제공하는 지각된 신체적 피로도 환자 보고 결과 측정(PROM)입니다. PPF% 총점은 활동 항목 평가의 합계를 평가된 항목 수로 나눈 후 5(리커트 척도의 최고 등급)를 곱하여 계산되며, 점수가 높을수록 더 큰 지각된 신체적 피로도(PPF)를 나타냅니다. 참가자는 지난 30일간 수행하지 않은 항목을 평가하지 않도록 지시받아, 현재 기능 수준에 고유한 PPF% 총점을 보장합니다. PPF% 총점(수행한 모든 활동에 대해) 외에도, 기능의 4가지 다른 영역(운동/레크리에이션, 이동성, 자세 조절, 일상생활 활동(ADLs))에 걸친 특정 활동에 해당하는 PPF% 하위 척도 점수가 유사하게 도출됩니다.
베이스라인

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Jacqueline Montes

협력자

Biogen

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 3월 5일

기본 완료 (추정된)

2027년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2027년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 12월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 3일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AAAV3667

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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