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Marche et Santé Osseuse dans l'AMS

16 mars 2026 mis à jour par: Jacqueline Montes

Identification de biomarqueurs numériques liés à la marche pour la santé osseuse dans l'amyotrophie spinale

L'objectif de cette étude est de comprendre comment les paramètres spatiotemporels et cinétiques de la marche sont associés à la santé osseuse chez les patients atteints de SMA qui reçoivent un DMT. Nous émettons l'hypothèse que les paramètres de la marche sont associés à la DMO et peuvent déterminer le risque de fracture chez les patients atteints de SMA. Il s'agit d'une étude observationnelle qui implique une visite en clinique (environ 3 heures) avec des visites de suivi à distance (environ 15 minutes) tous les 3 mois pendant 1 an pour recueillir les antécédents de fracture et médicaux. Chacune des évaluations incluses dans cette étude est non interventionnelle et n'est pas destinée à être un traitement ni ne correspond au niveau des soins standard.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

La prise en charge de la santé osseuse est une priorité élevée et reste une préoccupation pour la communauté SMA, malgré la disponibilité des DMT. Les fractures ont souvent des impacts dévastateurs et irrécupérables sur la fonction, en particulier chez les personnes SMA ambulantes. Bien que les normes de soins les plus récentes pour la SMA recommandent un dépistage annuel, les traitements de soutien ne sont pas recommandés avant qu'une fracture ne survienne, une approche réactive qui pourrait ne pas suffire à atténuer la LBM. La mise en œuvre de technologies portables innovantes et de modèles d'apprentissage automatique (ML) pour identifier le risque de fracture conduira à une approche proactive de la gestion de la santé osseuse et à l'atténuation des séquelles négatives des fractures. Il s'agit d'une étude observationnelle transversale d'enfants et d'adultes ambulants atteints de SMA. Les objectifs de cette étude sont de (1) Identifier les biomarqueurs numériques liés à la marche de la santé osseuse chez les personnes SMA ambulantes, (2) Déterminer la capacité des biomarqueurs numériques à différencier les personnes SMA avec et sans antécédents de fractures, et (3) Étudier la capacité des profils de risque dérivés des biomarqueurs numériques à prédire les fractures prospectives sur une année.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

22

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

L'échantillon de l'étude comprendra 22 participants SMA ambulatoires.

La description

Critères d'inclusion :

  • Diagnostic confirmé de SMA 5q
  • Âgé de 8 à 50 ans
  • Capable de marcher 10 mètres sans aide ni dispositif d'assistance
  • Tous les participants répondant aux critères d'inclusion seront inclus, quel que soit leur statut de traitement, y compris ceux sous thérapies adjuvantes, qu'elles soient expérimentales ou approuvées

Critères d'exclusion :

  • Blessure ou chirurgie dans les 3 mois précédents pouvant affecter la capacité à réaliser les évaluations de marche en clinique
  • Refus ou incapacité à se conformer à toutes les procédures de l'étude
  • Âge inférieur à 8 ans ou supérieur à 50 ans

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Atrophie Musculaire Spinale
Enfants et adultes ambulatoires âgés d'au moins 8 ans au moment de l'inclusion avec SMA confirmé génétiquement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Absorptiométrie biphotonique à rayons X (DXA)
Délai: Valeur de base
La densité minérale osseuse (DMO), une mesure de la teneur en minéraux des os, est évaluée par absorptiométrie à rayons X en double énergie (DXA). La DXA peut être utilisée pour identifier les personnes ayant une faible masse osseuse (LBM). La DXA utilise des rayons X de faible puissance et constitue une mesure sûre et fiable validée pour diagnostiquer l'ostéoporose. La DXA fournit un score T et un score Z, permettant de déterminer de manière appropriée la faible masse osseuse en fonction de l'âge. La DXA fournit également un score de DMO partiel ainsi que des scores spécifiques à certaines régions du corps, les deux étant utilisés dans le premier objectif.
Valeur de base
Prélèvement sanguin
Délai: Baseline
Du sang sera prélevé pour évaluer les marqueurs de routine liés à la densité minérale osseuse. Le sang sera testé pour les niveaux de calcium, de vitamine D, de phosphatase alcaline osseuse (BALP) et de télopeptide C-terminal du collagène de type I (CTx). La quantité de sang prélevée sera conforme aux règles hospitalières pour les enfants. La quantité totale de sang sera d'environ 2 mL ou 1/2 cuillère à café. La BALP est un marqueur de formation osseuse tandis que le CTx est un marqueur de résorption osseuse. Le calcium et la vitamine D sont connus pour être positivement associés à la DMO.
Baseline
Antécédents de fracture
Délai: Baseline, mois 3, 6, 9 et 12
Les détails concernant les antécédents de fractures seront collectés par des questions lors de la visite en clinique et pendant les visites de suivi à distance, tous les trois mois pendant un an. Le participant sera invité à décrire chaque incident séparément, y compris l'âge au moment de la fracture, le mécanisme de lésion (comment cela s'est produit, sa nature et la force), tout événement précédent comme des chutes ou des vertiges, et les symptômes associés. Les fractures seront caractérisées par leur localisation, leur type et leur traitement (chirurgical ou conservateur).
Baseline, mois 3, 6, 9 et 12
Antécédents de chutes
Délai: Baseline, mois 3, 6, 9 et 12
Les détails concernant les chutes survenues au cours de l'année écoulée seront collectés à l'aide d'un questionnaire structuré lors de la visite en clinique et pendant le suivi d'un an. Les chutes seront décrites par leur mécanisme, leur environnement et leurs conséquences.
Baseline, mois 3, 6, 9 et 12
Collecte de paramètres de marche spatiotemporels et cinétiques à l'aide de semelles instrumentées (AI-Sole)
Délai: Baseline
Les paramètres de marche spatiotemporels et cinétiques pas à pas seront collectés avec AI-Sole en continu pendant le 6MWT. Les paramètres spatiotemporels incluent la longueur de pas (SL), la vitesse de pas (SV), le pourcentage de temps en phase d'appui (%St) et le pourcentage de temps en double appui terminal (%DS). Les paramètres cinétiques incluent les amplitudes antéropostérieure (AP-COP) et médiolatérale (ML-COP) du centre de pression normalisées par la pointure, ainsi que l'Indice d'Asymétrie Absolu du Cyclogramme COP (|ASI|).
Baseline
Test de marche de six minutes
Délai: Valeur de référence
Les participants réaliseront le test de marche de six minutes dans un couloir comprenant le tapis roulant instrumenté, tout en portant les semelles. Cela permet de mesurer les paramètres spatiaux, les paramètres cinétiques, les paramètres temporels et les indicateurs d'activité cumulée afin de les comparer avec le tapis roulant instrumenté de référence. Le test de marche de six minutes est une évaluation objective de la capacité d'exercice fonctionnel, et mesure la distance maximale qu'une personne peut parcourir en six minutes sur un parcours de 25 mètres.
Valeur de référence
IPAQ-SF
Délai: Ligne de base
Une évaluation quantitative de l'activité physique habituelle sera réalisée à l'aide du Questionnaire International sur l'Activité Physique - Forme Courte (IPAQ-SF). L'IPAQ-SF est un questionnaire auto-administré couramment utilisé, conçu pour obtenir des données internationalement comparables sur l'activité physique liée à la santé. L'IPAQ-SF est composé de sept questions couvrant quatre domaines d'activité physique, incluant l'activité physique vigoureuse et modérée, l'activité physique de marche et le temps passé assis. Un total pondéré à partir de l'activité physique vigoureuse, de l'activité physique modérée et de l'activité physique de marche est calculé pour produire une quantité totale d'activité physique en MET-min/semaine.
Ligne de base

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Ten Meter Walk Run (10MWR)
Délai: Valeur de base
Le 10MWR est une évaluation objective de la fonction qui mesure la vitesse à laquelle un individu peut parcourir 10 mètres. La vitesse de marche est un indicateur couramment utilisé dans les NMD, et ce test peut être réalisé en marchant ou en courant. Il a été démontré que le 10MWR est sûr à administrer chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale.
Valeur de base
Test Timed Up and Go (TUG)
Délai: Ligne de base
Le test TUG, une méthode pour évaluer l'équilibre et la mobilité, mesure le temps nécessaire à une personne pour se lever d'une chaise, marcher 3 mètres, faire demi-tour et se rasseoir sur la même chaise. Dans l'amyotrophie spinale infantile (SMA), les scores TUG sont associés à la force totale des jambes et des fléchisseurs du genou, à la fonction motrice globale, au test de marche/course de 10 mètres et au test de marche de 6 minutes (6MWT). Le test TUG est une mesure sensible et fiable de l'altération fonctionnelle dans les maladies neuromusculaires héréditaires.
Ligne de base
30 Second Sit to Stand (30-STS)
Délai: Référence
Le test 30-STS est utilisé pour évaluer la puissance musculaire de base et la fonction. Le participant doit effectuer autant de levers assis-debout que possible, avec ou sans l'aide des mains pour se soutenir, en 30 secondes.
Référence

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
EFFORT SMA
Délai: Ligne de base
Le SMA EFFORT est un résultat rapporté par le patient (PROM) mesurant la fatigabilité physique perçue, qui attribue à chaque participant un score total en pourcentage (PPF%) basé sur sa participation au cours des 30 derniers jours. Les scores totaux PPF% sont calculés comme la somme des évaluations des items d'activité divisée par le nombre d'items évalués multiplié par cinq (évaluation la plus élevée sur l'échelle de Likert), les scores plus élevés indiquant une plus grande fatigabilité physique perçue (PPF). Les participants sont invités à ne pas valider un item qui n'a pas été réalisé au cours des 30 derniers jours, garantissant ainsi un score total PPF% unique à leur niveau actuel de fonction. En plus du score total PPF% (pour toutes les activités réalisées), les scores des sous-échelles PPF% correspondant aux activités spécifiques dans 4 domaines fonctionnels différents sont calculés de manière similaire (Exercice/Loisirs, Mobilité, Contrôle Postural et Activités de la Vie Quotidienne (AVQ)).
Ligne de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jacqueline Montes

Collaborateurs

Biogen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 mars 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2026

Première publication (Réel)

10 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AAAV3667

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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