Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Походка и здоровье костей при СМА

16 марта 2026 г. обновлено: Jacqueline Montes

Идентификация связанных с походкой цифровых биомаркеров здоровья костей при спинальной мышечной атрофии

Целью данного исследования является понимание того, как пространственно-временные и кинетические параметры походки связаны со здоровьем костей у пациентов со СМА (pwSMA), получающих БМТ (DMT). Мы предполагаем, что параметры походки связаны с МПК (BMD) и могут определять риск переломов у пациентов со СМА (pwSMA). Это обсервационное исследование, которое включает один визит в клинику (приблизительно 3 часа) с последующими удалёнными контрольными визитами (приблизительно 15 минут) каждые 3 месяца в течение 1 года для сбора данных о переломах и истории болезни. Каждая из оценок, включённых в данное исследование, является неинтервенционной и не предназначена в качестве лечения, а также не соответствует уровню стандартной медицинской помощи.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Забота о здоровье костей является высоким приоритетом и остается проблемой для сообщества СМА, несмотря на наличие DMTs. Переломы часто оказывают разрушительное, невосполнимое влияние на функциональность, особенно у пациентов с СМА, сохраняющих способность к передвижению. Хотя последние стандарты лечения СМА рекомендуют ежегодный скрининг, поддерживающее лечение не рекомендуется до тех пор, пока не произойдет перелом, — реактивный подход, который может быть недостаточным для предотвращения LBM. Внедрение новой носимой технологии и моделей машинного обучения (ML) для определения риска переломов позволит перейти к проактивному подходу в управлении здоровьем костей и смягчению негативных последствий переломов. Это обсервационное перекрестное исследование детей и взрослых с СМА, сохраняющих способность к передвижению. Цели данного исследования: (1) Выявить связанные с походкой цифровые биомаркеры здоровья костей у пациентов с СМА, сохраняющих способность к передвижению, (2) Определить способность цифровых биомаркеров различать пациентов с СМА с наличием и отсутствием переломов в анамнезе, и (3) Исследовать способность профилей риска, основанных на цифровых биомаркерах, прогнозировать переломы в течение одного года.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

22

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Cara Kanner, PT, DPT, EdD
  • Номер телефона: 516-581-8150
  • Электронная почта: chy2112@cumc.columbia.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Jacqueline Montes
          • Номер телефона: 212-305-8916
          • Электронная почта: jm598@cumc.columbia.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследовании примут участие 22 амбулаторных пациента с СМА.

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз 5qСМА
  • Возраст от 8 до 50 лет
  • Способность пройти 10 метров без поддержки или вспомогательных устройств
  • Все участники, соответствующие критериям включения, независимо от статуса лечения, будут включены, включая тех, кто получает адъювантную терапию, как исследуемую, так и одобренную

Критерии исключения:

  • Травма или операция в течение последних 3 месяцев, которые могут повлиять на способность выполнять клинические оценки походки
  • Нежелание или невозможность соблюдать все процедуры исследования
  • Возраст менее 8 или более 50 лет

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Спинальная мышечная атрофия
Амбулаторные дети и взрослые не моложе 8 лет на момент включения в исследование с генетически подтвержденной СМА.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Двухэнергетическая рентгеновская абсорбциометрия (ДЭРА)
Временное ограничение: Исходный уровень
Минеральная плотность костной ткани (МПКТ), показатель минерального содержания в костях, оценивается с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA). DXA может использоваться для выявления лиц с низкой костной массой (НКМ). DXA использует низкомощное рентгеновское излучение и является безопасным и надежным методом, валидированным для диагностики остеопороза. DXA предоставляет t-критерий и z-критерий, чтобы на основе возраста можно было надлежащим образом определить низкую костную массу. DXA также предоставляет суммарный показатель МПКТ, а также показатели, специфичные для определенных областей тела, оба из которых будут использованы в первой цели.
Исходный уровень
Забор крови
Временное ограничение: Исходный уровень
Кровь будет собрана для оценки стандартных маркеров, связанных с минеральной плотностью костной ткани. Кровь будет протестирована на уровни кальция, витамина D, костной щелочной фосфатазы (BALP) и С-терминального телопептида коллагена I типа (CTx). Объём собранной крови будет соответствовать больничным правилам для детей. Общий объём крови составит приблизительно 2 мл или 1/2 чайной ложки. BALP является маркером формирования костной ткани, а CTx — маркером резорбции костной ткани. Известно, что кальций и витамин D положительно связаны с минеральной плотностью костной ткани.
Исходный уровень
История переломов
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцев
Сведения об истории переломов в течение жизни будут собираться посредством опроса во время визита в клинику и во время удаленных контрольных посещений каждые три месяца в течение одного года. Участника попросят описать каждый случай отдельно, включая возраст при переломе, механизм травмы (как это произошло, ее характер и силу), любые предшествующие события, такие как падения или головокружение, и сопутствующие симптомы. Переломы будут характеризоваться по локализации, типу и лечению (хирургическому или консервативному).
Исходный уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцев
История падений
Временное ограничение: Базовый уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцев
Сведения о падениях, произошедших в течение последнего года, будут собираться с помощью структурированной анкеты во время визита в клинику и в течение годового наблюдения. Падения будут описаны по механизму, обстановке и результату.
Базовый уровень, 3, 6, 9 и 12 месяцев
Сбор пространственно-временных и кинетических параметров походки с помощью инструментальных стелек (AI-Sole)
Временное ограничение: Исходный уровень
Пошаговые пространственно-временные и кинетические параметры походки будут непрерывно собираться с помощью AI-Sole в течение 6MWT.
Пространственно-временные параметры включали длину шага (SL), скорость шага (SV), процент времени в фазе опоры (%St) и процент времени в фазе конечной двойной опоры (%DS).
Кинетические параметры включали переднезадний (AP-COP) и медиолатеральный (ML-COP) диапазоны центра давления, нормализованные по размеру обуви, а также индекс асимметрии абсолютной циклограммы центра давления (|ASI|).
Исходный уровень
Шестиминутный тест ходьбы
Временное ограничение: Исходный уровень
Участники будут проходить шестиминутный тест ходьбы в коридоре, который включает в себя оборудованную дорожку, при этом они будут носить стельки. Это делается для измерения пространственных параметров, кинетических параметров, временных параметров и показателей совокупной активности с целью сравнения с золотым стандартом оборудованной дорожки. Шестиминутный тест ходьбы представляет собой объективную оценку функциональной способности к физической нагрузке и измеряет максимальное расстояние, которое человек может пройти за шесть минут на дистанции длиной 25 метров.
Исходный уровень
IPAQ-SF
Временное ограничение: Исходный уровень
Количественная оценка обычной физической активности будет проводиться с использованием Краткой формы Международного опросника по физической активности (IPAQ-SF). IPAQ-SF представляет собой широко используемый самоадминистрируемый опросник, разработанный для получения международно сопоставимых данных о физической активности, связанной со здоровьем. IPAQ-SF состоит из семи вопросов из четырех областей физической активности, включая интенсивную и умеренную физическую активность, физическую активность при ходьбе и время, проведенное сидя. Взвешенная сумма интенсивной физической активности, умеренной физической активности и физической активности при ходьбе рассчитывается для получения общего объема физической активности в МЕТ-мин/неделю.
Исходный уровень

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тест десятиметровой ходьбы и бега (10MWR)
Временное ограничение: Исходный уровень
10MWR — это объективная оценка функциональности, которая измеряет скорость, с которой человек может преодолеть 10 метров. Скорость ходьбы является часто используемым показателем при НМЗ, и этот тест можно выполнять либо пешком, либо бегом. Было доказано, что проведение 10MWR безопасно для людей с СМА.
Исходный уровень
Тест «Встань и иди» (TUG)
Временное ограничение: Исходный уровень
TUG-тест, метод оценки равновесия и мобильности, измеряет время, которое требуется человеку, чтобы встать со стула, пройти 3 метра, развернуться и сесть на тот же стул. При СМА результаты TUG связаны с общей силой ног и сгибателей колена, общей моторной функцией, тестом ходьбы/бега на 10 метров и 6MWT. TUG-тест является чувствительным и надежным показателем функциональных нарушений при наследственных нервно-мышечных заболеваниях.
Исходный уровень
30-секундный тест «Встать-сесть» (30-STS)
Временное ограничение: Исходный уровень
Тест 30-STS используется для оценки базовой мышечной силы и функции. Участник должен выполнить как можно больше подъёмов из положения сидя, с использованием рук для опоры или без, за 30 секунд.
Исходный уровень

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
SMA EFFORT
Временное ограничение: Исходный уровень
SMA EFFORT — это воспринимаемая пациентом оценка физической утомляемости (PROM), которая предоставляет каждому участнику общий процентный балл (PPF%) на основе их участия за последние 30 дней. Общие баллы PPF% рассчитываются как сумма оценок пунктов активности, деленная на количество оцененных пунктов, умноженное на пять (максимальная оценка по шкале Лайкерта), причем более высокие баллы указывают на большую воспринимаемую физическую утомляемость (PPF). Участникам предписывается не отмечать ни один пункт, который не выполнялся за последние 30 дней, обеспечивая общий балл PPF%, уникальный для их текущего уровня функционирования. В дополнение к общему баллу PPF% (по всем выполненным видам деятельности), баллы подшкал PPF%, соответствующие конкретным видам деятельности в 4 различных областях функционирования, аналогично выводятся (Упражнения/Отдых, Мобильность, Постуральный контроль и Повседневная активность (ADL)).
Исходный уровень

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jacqueline Montes

Соавторы

Biogen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 марта 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AAAV3667

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться