난치성 전신 중증 근무력증 환자에서의 탈케타맙

포함 기준:

• 환자는 연구 참여에 대한 동의서에 서명하고 연구 절차를 준수하기로 동의해야 합니다.

연령 18-70세.

MG의 임상 진단 기준을 충족해야 하며, 이는 전형적인 약화 패턴(주로 근위부 근육에 영향을 미치고, 피로성, 중증도의 변동, 장시간 노력 시 악화 및 휴식 후 호전)을 보이고 다음 세 가지 조건 중 하나를 충족하는 것으로 정의됩니다: 단일섬유 근전도 또는 반복 신경 자극 검사로 확인된 신경근 전달 이상의 기록된 병력; 기록된 양성 네오스티그민 검사 병력; 또는 아세틸콜린에스테라제 억제제 경구 투여 후 MG 징후의 개선. 또한, 미국 중증 근무력증 재단(MGFA) 임상 분류는 II-IV여야 하며, 환자는 항-AChR 항체 양성이어야 합니다.

중국 중증 근무력증 진단 및 치료 지침(2025년판)에 따른 "난치성 중증 근무력증"의 정의를 충족해야 합니다: 이는 일반적인 면역치료제에 대한 반응이 부적절하거나, 약물 부작용에 대한 내성이 없거나 금기 사항이 있거나, 빈번한 질병 재발로 정기적인 구조 요법이 필요하여 치료 목표 달성이 어려운 경우로 정의됩니다.

중증 근무력증 일상생활 활동(MG-ADL, 부록 1) 점수 ≥6점, 점수의 50% 이상이 비안구 항목에서 도출되어야 합니다.

정량적 중증 근무력증(QMG) 점수(부록 2) ≥8점, 점수의 50% 이상이 비안구 항목에서 도출되어야 합니다.

피리도스티그민 브로마이드 용량은 치료 기간 전 최소 1주일 동안 안정적이어야 합니다.

제외 기준:

• 글루코코르티코이드 용량이 조정되었거나, 면역글로불린, 혈장교환술, 신생아 Fc 수용체 억제제 또는 보체 억제제를 ≤4주 이내에 투여받은 환자.

흉선절제술을 받았거나, B세포 고갈 치료를 받았거나, 비스테로이드성 면역억제제(아자티오프린, 타크롤리무스, 미코페놀레이트 모페틸, 사이클로포스파미드 등)의 용량이 ≤3개월 이내에 조정된 환자.

≤3개월 이내에, 또는 투여된 연구 약물의 5 반감기 이내에(더 긴 기간 기준) 중재적 임상시험에 참여했거나 연구 치료를 받은 환자.

동반된 중증 간, 신장, 심장, 폐 또는 응고 기능 장애가 있는 환자.

인간면역결핍 바이러스, B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스 또는 결핵균과 같은 동반된 만성 감염이 있는 환자.