Talquetamab u pacjentów z oporną uogólnioną miastenią rzekomoporaźną
Wstępne badanie przypadku oceniające skuteczność i bezpieczeństwo talquetamabu u pacjentów z oporną uogólnioną miastenią rzekomą
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Pacjent musi podpisać formularz świadomej zgody na udział w badaniu i zgodzić się na przestrzeganie procedur badania.
Wiek 18-70 lat.
Musi spełniać kliniczne kryteria diagnostyczne miastenii gravis, zdefiniowane jako występowanie typowego wzoru osłabienia (głównie wpływającego na mięśnie proksymalne, męczliwość, zmienne nasilenie, pogorszenie po długotrwałym wysiłku i poprawa po odpoczynku) oraz spełniać jedno z następujących trzech warunków: udokumentowana historia nieprawidłowego przekazywania nerwowo-mięśniowego potwierdzona elektromiografią pojedynczego włókna lub powtarzalną stymulacją nerwów; udokumentowana historia pozytywnego testu neostygminy; lub poprawa objawów miastenii po doustnym podaniu inhibitora acetylocholinoesterazy. Dodatkowo, kliniczna klasyfikacja Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) musi wynosić II-IV, a pacjent musi być pozytywny pod względem przeciwciał przeciwko AChR.
Musi spełniać definicję "opornej miastenii gravis" zgodnie z Chińskimi Wytycznymi Diagnostyki i Leczenia Miastenii Gravis (wydanie 2025): zdefiniowanej jako niewystarczająca odpowiedź na konwencjonalne leki immunoterapeutyczne, nietolerancja lub przeciwwskazania do działań niepożądanych leków, lub doświadczanie częstych nawrotów choroby wymagających regularnej terapii ratunkowej, utrudniających osiągnięcie celów leczenia.
Wynik Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL, Załącznik 1) ≥6, z >50% wyniku pochodzącego z pozycji nieokulistycznych.
Wynik Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) (Załącznik 2) ≥8, z >50% wyniku pochodzącego z pozycji nieokulistycznych.
Dawka bromku pirydostygminy musi być stabilna przez co najmniej 1 tydzień przed okresem leczenia.
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci, u których dostosowano dawkę glikokortykosteroidów lub którzy otrzymali immunoglobuliny, wymianę osocza, inhibitory receptora Fc noworodkowego lub inhibitory dopełniacza w ciągu ≤4 tygodni.
Pacjenci, którzy przeszli tymektomię, otrzymali terapię deplecji komórek B lub dostosowano dawkę niesteroidowych leków immunosupresyjnych (takich jak azatiopryna, takrolimus, mykofenolan mofetylu, cyklofosfamid itp.) w ciągu ≤3 miesięcy.
Pacjenci, którzy uczestniczyli w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym lub otrzymali leczenie badawcze w ciągu ≤3 miesięcy lub w ciągu 5 okresów półtrwania otrzymanego leku badawczego (w zależności od tego, co jest dłuższe).
Pacjenci z jednoczesną ciężką dysfunkcją wątroby, nerek, serca, płuc lub układu krzepnięcia.
Pacjenci z jednoczesnymi przewlekłymi infekcjami, takimi jak wirus ludzkiego niedoboru odporności, wirus zapalenia wątroby typu B, wirus zapalenia wątroby typu C lub prątki gruźlicy.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: grupa leczona
Talquetamab
|
Kwalifikujący się pacjenci otrzymają lek drogą podskórnej iniekcji odpowiednio w dniach 1, 3 i 5.
Dawka zostanie określona na podstawie masy ciała zmierzonej przed podaniem, zgodnie z poniższą tabelą.
Łącznie zostanie podanych 3 dawki.
Dzień podania i dawka: 0,01 mg/kg w dniu 1; 0,06 mg/kg w dniu 3; 0,4 mg/kg w dniu 5.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik MG-ADL
Ramy czasowe: linii podstawowej oraz 1-6 miesięcy
|
Pełna nazwa skali: Profil czynności dnia codziennego w miastenii (MG-ADL) Zakres punktacji: 0-24 Wyższy wynik oznacza gorsze wyniki (większe nasilenie objawów i większe upośledzenie funkcjonowania w życiu codziennym). |
linii podstawowej oraz 1-6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik QMG
Ramy czasowe: linia bazowa i 1–6 miesięcy
|
Pełny tytuł skali: Ilościowa Skala Miastenii Gravis (QMG), określana również jako Ilościowa Skala Miastenii Gravis. Zakres punktacji: 0-39 Wyższa punktacja oznacza gorsze wyniki (cięższą postać choroby i większe osłabienie). Odwrotnie, niższa punktacja wskazuje na łagodniejszą postać choroby lub lepszą kontrolę objawów. |
linia bazowa i 1–6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Nowotwory według lokalizacji
- Nowotwory
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby Autoimmunologiczne Układu Nerwowego
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zespoły Paraneoplastyczne, Układ Nerwowy
- Nowotwory Układu Nerwowego
- Zespoły paranowotworowe
- Choroby połączeń nerwowo-mięśniowych
- Myasthenia Gravis
- Talquetamab
Inne numery identyfikacyjne badania
- KX2026-KYC102-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .