Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Talquetamab u pacientů s refrakterní generalizovanou myastenií gravis

3. dubna 2026 aktualizováno: Fei Xiao, First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Předběžná případová studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Talquetamab u pacientů s refrakterní generalizovanou myasthenia gravis

Myasthenia Gravis (MG) je chronické autoimunitní onemocnění zprostředkované patogenními protilátkami. Přibližně 10 %–15 % pacientů vykazuje refrakterní stav, definovaný jako nedostatečná odpověď na stávající terapie nebo neschopnost snášet vedlejší účinky léčby, což zdůrazňuje naléhavou potřebu vývoje cílenějších inovativních terapií. Talquetamab je bispecifická protilátka, která cílí na receptor G Protein-Coupled Receptor Class C Group 5 Member D (GPRC5D) a molekulu Cluster of Differentiation 3 (CD3) na povrchu T buněk, čímž indukuje T buňky k přesné eliminaci buněk pozitivních na GPRC5D. Tato studie provede průzkumnou případovou sérii za účelem prozkoumání účinnosti a bezpečnosti Talquetamabu u refrakterní MG.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

2

Fáze

  • Nelze použít

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí podepsat informovaný souhlas k účasti ve studii a souhlasit s dodržováním studijních postupů.

Věk 18–70 let.

Musí splňovat klinická diagnostická kritéria pro MG, definovaná jako přítomnost typického vzorce svalové slabosti (převážně postihující proximální svaly, únavnost, kolísavá závažnost, zhoršující se při prodloužené námaze a lepší po odpočinku) a splňovat kteroukoli z následujících tří podmínek: doložená anamnéza abnormálního neuromuskulárního přenosu potvrzená elektromyografií jednotlivých vláken nebo opakovanou stimulací nervu; doložená anamnéza pozitivního neostigminového testu; nebo zlepšení příznaků MG po perorálním podání inhibitoru acetylcholinesterázy. Dále musí klinická klasifikace Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) být II–IV a pacient musí být pozitivní na protilátky anti-AChR.

Musí splňovat definici „refrakterní myasthenia gravis“ podle Čínských směrnic pro diagnostiku a léčbu myasthenia gravis (vydání 2025): definováno jako nedostatečná odpověď na konvenční imunoterapeutické léky, intolerance nebo kontraindikace k nežádoucím účinkům léků, nebo časté relapsy onemocnění vyžadující pravidelné záchranné terapie, což ztěžuje dosažení léčebných cílů.

Skóre Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL, Příloha 1) ≥6, s >50 % skóre pocházejícího z neokulárních položek.

Skóre Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) (Příloha 2) ≥8, s >50 % skóre pocházejícího z neokulárních položek.

Dávka pyridostigminbromidu musí být stabilní alespoň 1 týden před léčebným obdobím.

Kritéria pro vyloučení:

  • Pacienti, u kterých byla upravena dávka glukokortikoidů, nebo kteří dostali imunoglobuliny, plazmaferézu, inhibitory neonatálního Fc receptoru nebo inhibitory komplementu během ≤4 týdnů.

Pacienti, kteří podstoupili tymektomii, dostali terapii deplecí B-buněk nebo měli upravenou dávku nesteroidních imunosupresiv (jako azathioprin, takrolimus, mykofenolát mofetil, cyklofosfamid atd.) během ≤3 měsíců.

Pacienti, kteří se zúčastnili jakékoli intervenční klinické studie nebo dostali experimentální léčbu během ≤3 měsíců, nebo během 5 poločasů podaného experimentálního léčiva (podle toho, co je delší).

Pacienti se současným závažným jaterním, ledvinovým, srdečním, plicním nebo poruchami srážlivosti.

Pacienti se současnými chronickými infekcemi, jako je virus lidské imunodeficience, virus hepatitidy B, virus hepatitidy C nebo Mycobacterium tuberculosis.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: léčená skupina
Talquetamab
Lék: Talquetamab
Způsobilí pacienti obdrží lék subkutánní injekcí ve dnech 1, 3 a 5. Dávka bude stanovena na základě tělesné hmotnosti změřené před podáním, podle následující tabulky. Celkem budou podány 3 dávky. Den podání a dávka: 0,01 mg/kg v den 1; 0,06 mg/kg v den 3; 0,4 mg/kg v den 5.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre MG-ADL
Časové okno: výchozí hodnota a 1–6 měsíců

Plný název:

Profil každodenních aktivit u myasthenia gravis (MG-ADL)

Rozsah skóre: 0-24

Vyšší skóre znamená horší výsledky (větší závažnost příznaků a větší omezení v každodenním fungování).
výchozí hodnota a 1–6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
QMG skóre
Časové okno: výchozí stav a 1–6 měsíců

Plný název:

Kvantitativní skóre myasthenia gravis (QMG), také označované jako Kvantitativní škála myasthenia gravis.

Rozsah skóre: 0-39

Vyšší skóre znamená horší výsledky (závažnější onemocnění a větší slabost). Naopak nižší skóre indikuje mírnější onemocnění nebo lepší kontrolu příznaků.
výchozí stav a 1–6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

20. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

30. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KX2026-KYC102-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

S souhlasem vedoucího projektu a zúčastněných osob lze po dokončení výzkumu (předpokládaný začátek v květnu 2026) kontaktovat vedoucího projektu na e-mailové adrese feixiao81@126.com a získat anonymizovaná data.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia gravis (MG)

Klinické studie na Talquetamab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit