Talquetamab potilailla, joilla on vastahakoinen yleistynyt myastenia gravis
Alustava tapaustutkimus Talquetamabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yleisen vastustuskykyisen myasthenia graviksen potilailla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
- Potilaan on allekirjoitettava tutkimukseen osallistumisen tietoon perustuva suostumuslomake ja suostuttava noudattamaan tutkimusmenettelyjä.
Ikä 18–70 vuotta.
Täytyy täyttää MG:n kliiniset diagnoosikriteerit, mikä määritellään tyypillisen heikkouden esiintymisenä (pääasiassa lähilihakkeisiin vaikuttava, väsymiskykyinen, vaihtelevan vakavuuden omaava, pitkäaikaisella ponnistelulla pahenevan ja lepoon jälkeen paranevan) ja täyttää yksi seuraavista kolmesta ehdosta: dokumentoitu poikkeava hermo-lihas-siirron historia, joka vahvistettu yksittäiskuitusähkömuskulografialla tai toistuvalla hermostimulaatiolla; dokumentoitu positiivinen neostigmiinitesti; tai MG-oireiden paraneminen asetyylikoliiniesteraasin estäjän suun kautta annon jälkeen. Lisäksi Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) kliininen luokitus on oltava II–IV, ja potilaan on oltava anti-AChR-vasta-aineiden positiivinen.
Täytyy täyttää "refraktaarisen myasthenia gravisin" määritelmä kiinalaisten Myasthenia Gravisin diagnosoinnin ja hoidon ohjeiden (2025 painos) mukaisesti: määritelty alhaisena vastauksena perinteisiin immunoterapeuttisiin lääkkeisiin, sietämättömyytenä tai kontraindikaatioina lääkkeiden haittareaktioihin, tai usein esiintyvänä taudin uusiutumisena, joka vaatii säännöllistä pelastushoitoa, mikä tekee hoitotavoitteiden saavuttamisesta vaikeaa.
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL, Liite 1) pisteet ≥6, joista >50 % pisteistä tulee ei-silmäkohteista.
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) pisteet (Liite 2) ≥8, joista >50 % pisteistä tulee ei-silmäkohteista.
Pyridostigmiinibromidin annoksen on oltava vakaana vähintään 1 viikon ajan ennen hoitojaksoa.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joiden glukokortikoidiannosta on säädetty tai jotka ovat saaneet immunoglobuliineja, plasmaeritystä, vastasyntyneen Fc-reseptorin estäjiä tai komplementin estäjiä ≤4 viikon sisällä.
Potilaat, jotka ovat käyneet läpi tymektomian, saaneet B-solun vähennyshoitoa tai joiden ei-steroidisten immunosupressanttien (kuten atsatiopriini, takrolimuusi, mykofenolaattimofetiili, syklofosfamidi jne.) annosta on säädetty ≤3 kuukauden sisällä.
Potilaat, jotka ovat osallistuneet mihin tahansa interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen tai saaneet kokeellista hoitoa ≤3 kuukauden sisällä tai saadun kokeellisen lääkkeen 5 puoliintumisajan sisällä (kumpi on pidempi).
Potilaat, joilla on samanaikainen vakava maksa-, munuais-, sydän-, keuhko- tai hyytymistoimintahäiriö.
Potilaat, joilla on samanaikainen krooninen infektio, kuten HIV, hepatiitti B -virus, hepatiitti C -virus tai tuberkuloosibakteeri.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hoitoryhmä
Talquetamab
|
Kelvolliset potilaat saavat lääkkeen ihonalaisena ruiskutuksena päivinä 1, 3 ja 5.
Annos määräytyy ruiskutuksen ennen mitatun painon perusteella seuraavan taulukon mukaisesti.
Yhteensä annostellaan 3 annosta.
Annostuspäivä ja annos: 0,01 mg/kg päivänä 1; 0,06 mg/kg päivänä 3; 0,4 mg/kg päivänä 5.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MG-ADL-pisteet
Aikaikkuna: perustaso, ja 1–6 kuukautta
|
Koko mittakaavan otsikko: Myasthenia Gravis -päivittäisen toiminnan profiili (MG-ADL) Pistemääräalue: 0-24 Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompia tuloksia (suurempi oireiden vakavuus ja enemmän haittaa päivittäisessä toiminnassa). |
perustaso, ja 1–6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
QMG-pistemäärä
Aikaikkuna: alkutilanne ja 1–6 kuukautta
|
Koko mittakaavan otsikko: Kvantitatiivinen myasthenia gravis -pistemäärä (QMG), jota kutsutaan myös Kvantitatiiviseksi myasthenia gravis -asteikoksi. Pistemäärän alue: 0–39 Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompia tuloksia (vakavampaa sairautta ja suurempaa heikkoutta). Vastaavasti alempi pistemäärä osoittaa lievempää sairautta tai parempaa oireiden hallintaa. |
alkutilanne ja 1–6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- talquetamab
Muut tutkimustunnusnumerot
- KX2026-KYC102-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .