Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Talquetamab hos patienter med refraktær generaliseret myasthenia gravis

3. april 2026 opdateret af: Fei Xiao, First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Et foreløbigt casestudie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af Talquetamab hos patienter med refraktær generaliseret myasthenia gravis

Myasthenia Gravis (MG) er en kronisk autoimmun sygdom medieret af patogene antistoffer. Cirka 10%-15% af patienterne presenterer sig med refraktær status, defineret som utilstrækkelig respons på eksisterende terapier eller manglende evne til at tolerere medicinens bivirkninger, hvilket understreger et presserende behov for udvikling af mere målrettede innovative terapier. Talquetamab er en bispecifikt antistof, der retter sig mod G Protein-Coupled Receptor Class C Group 5 Member D (GPRC5D) og Cluster of Differentiation 3 (CD3)-molekylet på overfladen af T-celler, hvilket inducerer T-celler til at eliminere GPRC5D-positive celler præcist. Denne undersøgelse vil gennemføre en eksplorativ caseserie for at undersøge Talquetamabs effekt og sikkerhed ved refraktær MG.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

2

Fase

  • Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal underskrive informeret samtykkeformular for deltagelse i studiet og acceptere at overholde studieprocedurerne.

Alder 18-70 år.

Skal opfylde de kliniske diagnostiske kriterier for MG, defineret som præsentation med et typisk svaghedsmønster (primært påvirker proximale muskler, trætbarhed, svingende sværhedsgrad, værre ved vedvarende anstrengelse og bedre efter hvile) og opfylde et af følgende tre betingelser: dokumenteret historie med abnorm neuromuskulær transmission bekræftet ved single-fiber elektromyografi eller repetitiv nervestimulering; dokumenteret historie med en positiv neostigmintest; eller forbedring i MG-tegn efter oral administration af en acetylcholinesterasehæmmer. Desuden skal Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinisk klassifikation være II-IV, og patienten skal være positiv for anti-AChR-antistoffer.

Skal opfylde definitionen af "refraktær myasthenia gravis" ifølge Kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling af Myasthenia Gravis (2025-udgaven): defineret som at have et suboptimalt respons på konventionelle immunterapeutiske lægemidler, intolerance over for eller have kontraindikationer for bivirkninger til lægemidler, eller opleve hyppige sygdomsrelapser, der kræver regelmæssig redningsterapi, hvilket gør det svært at opnå behandlingsmål.

Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL, Bilag 1) score ≥6, med >50% af scoren afledt fra ikke-okulære punkter.

Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score (Bilag 2) ≥8, med >50% af scoren afledt fra ikke-okulære punkter.

Doseringen af pyridostigminbromid skal være stabil i mindst 1 uge før behandlingsperioden.

Eksklusionskriterier:

  • Patienter, der har haft deres glucocorticoid-dosis justeret, eller som har modtaget immunoglobuliner, plasmaudskiftning, neonatal Fc-receptorhæmmere eller komplementhæmmere inden for ≤4 uger.

Patienter, der har gennemgået thymektomi, modtaget B-celledepletionsterapi, eller haft deres dosis af ikke-steroide immunsuppressiver (såsom azathioprin, tacrolimus, mycophenolat mofetil, cyclophosphamid, etc.) justeret inden for ≤3 måneder.

Patienter, der har deltaget i et hvilket som helst interventionelt klinisk forsøg eller modtaget undersøgelsesbehandling inden for ≤3 måneder, eller inden for 5 halveringstider af det modtagne undersøgelseslægemiddel (afhængigt af hvad der er længst).

Patienter med samtidig alvorlig leversvigt, nyresvigt, hjertesvigt, lunge- eller koagulationsdysfunktion.

Patienter med samtidige kroniske infektioner såsom Human Immunodeficiency Virus, Hepatitis B Virus, Hepatitis C Virus eller Mycobacterium tuberculosis.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: behandlingsgruppe
Talquetamab
Medicin: Talquetamab
Kvalificerede patienter vil modtage lægemidlet via subkutan injektion på henholdsvis dag 1, 3 og 5. Doseringen vil blive bestemt på baggrund af kropsvægt målt før administration, i henhold til følgende tabel. Der vil blive administreret i alt 3 doser. Administrationsdag og dosis: 0,01 mg/kg på dag 1; 0,06 mg/kg på dag 3; 0,4 mg/kg på dag 5.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MG-ADL score
Tidsramme: baseline, og 1-6 måneder

Fuldskala titel:

Myasthenia Gravis Dagligdagshandlingsprofil (MG-ADL)

Scorerækkevidde: 0-24

En højere score betyder dårligere resultater (større symptomstyrke og mere nedsat daglig funktionsevne).
baseline, og 1-6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
QMG-score
Tidsramme: baseline og 1-6 måneder

Fuld skala titel:

Quantitative Myasthenia Gravis Score (QMG), også kaldet Quantitative Myasthenia Gravis Scale.

Scoreområde: 0-39

En højere score betyder dårligere resultater (mere alvorlig sygdom og større svaghed). Omvendt indikerer en lavere score mildere sygdom eller bedre symptomkontrol.
baseline og 1-6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

20. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

20. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

30. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KX2026-KYC102-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Med projektlederens og forskningsdeltagernes samtykke, efter at forskningen er afsluttet (forventes at starte i maj 2026), kan det gøres via e-mail feixiao81@126.com Kontakt projektlederen for at få adgang til desensibiliseringsdata.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia Gravis (MG)

Kliniske forsøg med Talquetamab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner