Talquetamab hos pasienter med refraktær generalisert myasthenia gravis

Inklusjonskriterier:

• Pasienten må signere informert samtykkeskjema for deltakelse i studien og samtykke i å følge studieprosedyrene.

Alder 18–70 år.

Må oppfylle de kliniske diagnostiske kriteriene for MG, definert som å presentere med et typisk svakhetsmønster (hovedsakelig påvirker proksimale muskler, utmattbarhet, fluktuerende alvorlighetsgrad, verre ved langvarig anstrengelse og bedre etter hvile) og oppfylle ett av følgende tre vilkår: dokumentert historie med unormal nevromuskulær overføring bekreftet av enkeltfiber-elektromyografi eller repetitiv nervestimulering; dokumentert historie med positiv neostigminprøve; eller forbedring i MG-tegn etter oral administrering av en acetylkolinesterasehemmer. I tillegg må Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) sin kliniske klassifisering være II–IV, og pasienten må være positiv for anti-AChR-antistoffer.

Må oppfylle definisjonen av «refraktær myasthenia gravis» i henhold til kinesiske retningslinjer for diagnostisering og behandling av myasthenia gravis (2025-utgaven): definert som å ha en suboptimal respons på konvensjonelle immunterapeutiske legemidler, intoleranse for eller ha kontraindikasjoner for bivirkninger av legemidler, eller oppleve hyppige sykdomsrelapser som krever regelmessig redningsterapi, noe som gjør det vanskelig å oppnå behandlingsmål.

Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL, vedlegg 1) poengsum ≥6, med >50 % av poengsummen fra ikke-okulære elementer.

Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) poengsum (vedlegg 2) ≥8, med >50 % av poengsummen fra ikke-okulære elementer.

Doseringen av pyridostigminbromid må ha vært stabil i minst 1 uke før behandlingsperioden.

Eksklusjonskriterier:

• Pasienter som har hatt glukokortikoid-dosen justert, eller som har mottatt immunglobuliner, plasmautveksling, neonatal Fc-reseptorhemmere eller komplementhemmere innen ≤4 uker.

Pasienter som har gjennomgått tymektomi, mottatt B-celledepleterende terapi, eller hatt dosen av ikke-steroide immunsuppressiver (som azatioprin, takrolimus, mycofenolatmofetil, syklofosfamid, etc.) justert innen ≤3 måneder.

Pasienter som har deltatt i noen intervensjonell klinisk prøve eller mottatt undersøkelsesbehandling innen ≤3 måneder, eller innen 5 halveringstider av det mottatte undersøkelseslegemidlet (avhengig av hva som er lengst).

Pasienter med samtidig alvorlig lever-, nyre-, hjerte-, lunge- eller koagulasjonssvikt.

Pasienter med samtidige kroniske infeksjoner som humant immunsviktvirus, hepatitis B-virus, hepatitis C-virus eller Mycobacterium tuberculosis.