Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hepcidine-niveaus bij sikkelcelziekte (SCD)

7 oktober 2015 bijgewerkt door: Kenneth Ataga, MD

De onderzoekers stellen voor dat patiënten met HbSβ-thalassemie lagere niveaus van hepcidine en hogere niveaus van GDF-15 hebben dan HbSS-patiënten tijdens de niet-crisis, "steady state". Bovendien stellen de onderzoekers voor dat wanneer gecontroleerd voor RBC-transfusie, patiënten met HbSβ-thalassemie hogere niveaus van ijzeropslag zullen hebben (gebaseerd op serumferritine).

Deelnemers: het totale aantal proefpersonen is 42 - 21 proefpersonen met HbSS en 21 proefpersonen met HbSβ-thalassemie).

Procedures (methoden): In aanmerking komende proefpersonen met gedocumenteerde SCZ (HbSS, HbS-β 0-thalassemie of HbS-β+-thalassemie) gevolgd aan het uitgebreide sikkelcelprogramma van de Universiteit van North Carolina (UNC) zullen worden geëvalueerd in dit single-center, prospectieve, cross-sectionele studie. De patiënten worden gescreend op geschiktheid tijdens een routinebezoek aan de sikkelcelkliniek. De gegevens van patiënten zullen persoonlijk worden verkregen op het moment van evaluatie en door middel van beoordeling van hun medische dossiers. Onderzoekers zullen informatie verkrijgen over SCD-gerelateerde klinische complicaties en een schatting krijgen van het aantal levenslange RBC-transfusies. Er worden bloedmonsters afgenomen voor laboratoriumonderzoek. Plasmamonsters voor hepcidine, groeidifferentiatiefactor 15 (GDF -15) en hooggevoelige CRP worden tot analyse bij -80 graden Celsius bewaard. Andere routinematige laboratoriumonderzoeken, waaronder volledig bloedbeeld (CBC) met differentiële en reticulocytentelling, serumijzerprofiel en ferritine, en leverfunctietesten zullen worden uitgevoerd in de klinische laboratoria van UNC Hospitals. De proefpersonen krijgen 30 ml. bloed afgenomen voor dit onderzoek. Vrouwtjes die zwanger kunnen worden, zullen op het moment van het onderzoek een urinezwangerschapstest ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Gedetailleerde beschrijving

Sikkelcelziekte (SCD) verwijst naar een groep erfelijke aandoeningen die worden gekenmerkt door de aanwezigheid van sikkelhemoglobine (HbS) die geassocieerd zijn met episodes van acute ziekte en progressieve orgaanschade. De meest voorkomende variant van SCD, sikkelcelanemie (HbSS), verwijst naar homozygositeit voor het βS-allel, waarbij de meeste van de overige patiënten sikkelhemoglobine C-ziekte (HbSC) en sikkel-bèta-thalassemie (HbSβ-thalassemie) hebben.

SCD kan in verband worden gebracht met ijzerstapeling die optreedt na herhaalde transfusies van rode bloedcellen (RBC). Bij patiënten met bèta-thalassemie major treedt echter ijzerstapeling op als gevolg van zowel herhaalde RBC-transfusies als hyperabsorptie van ijzer. De hyperabsorptie van ijzer bij bèta-thalassemie treedt op als gevolg van ineffectieve erytropoëse en daaropvolgende neerwaartse regulatie van hepcidine. Thalassemia intermedia en major zijn de meest bestudeerde menselijke modellen van hepcidine-modulatie door ineffectieve erytropoëse alleen en het gecombineerde en tegengestelde effect van zowel ineffectieve erytropoëse als transfusie-afhankelijke ijzerstapeling. Regelmatige transfusies veroorzaken een enorme ijzerlading, maar remmen de erytropoëtische drive. Dienovereenkomstig is de productie van hepcidine hoger bij thalassemie major dan bij thalassemie intermedia, hoewel nog steeds ongepast voor de massale transfusie-ijzerbelasting die de erytropoëtische afhankelijke neerwaartse regulatie van hepcidine gedeeltelijk tegengaat (Origa R et al, 2007; Kattamis A et al, 2006; Camberlein E e.a., 2008). Er werden geen verschillen in de steady-state niveaus van hepcidine waargenomen wanneer HbSS-patiënten (N = 40) werden vergeleken met gezonde hemoglobine AA (HbAA)-controles (N = 30) (85,3 ± 30 l μg/L vs. 83,5 ± 40 l μg /L) (Ezeh C et al, 2005).

Hepcidine is een peptide van 25 aminozuren dat voornamelijk in de lever wordt geproduceerd en is de belangrijkste fysiologische regulator van ijzervoorraden in het lichaam en serumijzer. Het reguleert de afvoer van ijzer uit cellen, zoals darmepitheelcellen en macrofagen, negatief. Er is voorgesteld dat groeidifferentiatiefactor-15 (GDF-15) en gedraaide gastrulatie-eiwithomoloog 1 (TWSG1), twee transformerende groeifactor-β (TGF-β) superfamilieleden die vrijkomen uit erytroïde voorlopers, bijdragen aan de onderdrukking van hepcidine bij thalassemie, hoewel het blijft onopgelost of GDF-15 en TWSG1 markers zijn van ineffectieve erytropoëse of mediatoren van hepcidine-onderdrukking in vivo.

Met de aanwezigheid van een thalassemie-gen kunnen patiënten met HbSβ-thalassemie (HbSβ0-thalassemie en HbSβ+-thalassemie) een verhoogde neiging hebben om overtollig ijzer te absorberen in vergelijking met patiënten met HbSS.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
42

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen zullen worden gerekruteerd uit de populatie die wordt gevolgd in de sikkelcelkliniek voor volwassenen met HbSS of HbS-βthalassemie die voldoen aan de geschiktheidscriteria voor het onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • leeftijd 18 - 70 jaar
  • bevestigde diagnose van HbSS of HbS-β-thalassemie
  • geen voorgeschiedenis van acuut vaso-occlusief voorval (acute pijncrisis of acuut chest syndroom) waarvoor een bezoek aan de spoedeisende hulp of ziekenhuisopname nodig was gedurende de voorgaande 4 weken
  • klinisch aanvaardbaar lichamelijk onderzoek en vitale functies
  • het vermogen van de patiënt of wettelijke vertegenwoordiger om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en de bereidheid om het Informed Consent-document te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  • zwangerschap of borstvoeding
  • huidige acute ziekte, waaronder een pijnlijke crisis
  • bloedarmoede door ijzertekort
  • voorgeschiedenis van leverziekte met alanineaminotransferase (ALAT) ≥ 3 x bovengrens van normaal (ULN)
  • geschiedenis van erfelijke hemochromatose, bindweefselziekte, chronische ontsteking, aandoening of maligniteit
  • chronisch transfusieprogramma of een transfusie in de afgelopen 3 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Cohorten en interventies

Groep / Cohort

Groep / Cohort

Een groep of subgroep van deelnemers aan een observationele studie die wordt beoordeeld op biomedische of gezondheidsresultaten.
HbSS
Proefpersonen zijn homozygoot voor de sikkelhemoglobinemutatie (HbS).
HbS-bèta-thalassemie
Proefpersonen zijn heterozygoot voor de HbS-mutatie en bèta-thalassemie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Hepcidine-niveaus bij HbSS- en HbSβ-thalassemie SCD-patiënten
Tijdsspanne: Gekeurd bij inschrijving
Gekeurd bij inschrijving

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Niveaus van GDF-15 bij patiënten met HbSS en HbSβ-thalassemie SCD
Tijdsspanne: Gekeurd bij inschrijving
Gekeurd bij inschrijving
Ferritine- en C-reactief proteïne (CRP) -niveaus bij SCD-patiënten in de niet-crisistoestand
Tijdsspanne: Gekeurd bij inschrijving
Gekeurd bij inschrijving

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Kenneth Ataga, MD

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Augusta University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 maart 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 september 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 september 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
27 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 oktober 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
8 oktober 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
8 oktober 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
7 oktober 2015

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 oktober 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 13-2811

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen